Studio in aperto con incremento della dose per la terapia CRISPR/cas13-Rna TargetInG per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare correlata all'età nello studio di fase I (BRIGHT)

La degenerazione maculare legata all’età (AMD) porta a una perdita della vista grave e irreversibile, mentre l’AMD neovascolare (nAMD) rappresenta l’80-90% della cecità dell’AMD. Le attuali terapie anti-VEGF rappresentano lo standard di cura, ma queste terapie richiedono iniezioni intraoculari ripetute per tutta la vita. Queste frequenti iniezioni intravitreali aumentano il rischio di complicanze, tra cui emorragia sottomaculare, ipertensione intraoculare, infiammazione e distacco della retina. Pertanto, i trattamenti ripetuti per la nAMD rappresentano un onere sostanziale per i sistemi sanitari, i pazienti e i loro caregiver. Inoltre, circa il 25-35% degli individui con nAMD aggressivo mostra risposte non ottimali alle terapie anti-VEGF, sperimenta un fallimento prolungato del trattamento o richiede iniezioni intraoculari frequenti e intensive e non previene la perdita irreversibile della vista.

HG202 è una terapia di modifica dell'RNA CRISPR/Cas13 erogata attraverso un singolo vettore AAV per abbattere parzialmente l'espressione di VEGFA e quindi inibire la formazione di CNV nell'AMD. La somministrazione stabile a lungo termine di HG202 a seguito di un trattamento terapeutico di modifica genetica per nAMD può potenzialmente ridurre le iniezioni frequenti e i rischi potenziali delle terapie anti-VEGF attualmente disponibili poiché non si basa sull'espressione a lungo termine di HG202 anticorpi anti-VEGF.