혈관 폐쇄성 위기 동안 겸상 적혈구 질환이 있는 성인 및 청소년에서 CSL889의 안전성, 효능 및 약동학
2026년 8월 13일 업데이트: CSL Behring
혈관 폐쇄성 위기 동안 겸상 적혈구 질환이 있는 성인 및 청소년을 대상으로 CSL889의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 2상/3상, 다기관, 무작위, 다회 투여, 이중 맹검, 위약 대조 적응 연구
본 연구는 2단계(파트 A)와 3단계(파트 B)의 두 부분으로 구성됩니다.
혈관 폐쇄 위기(VOC)를 겪고 있는 겸상 적혈구 질환(SCD) 성인과 청소년에게 CSL889(인간 헤모펙신)를 정맥 투여(IV)할 때 안전성, 유효성 및 약동학(PK)을 평가하기 위해 설계된 다기관 연구입니다.
연구의 주요 목표는 CSL889가 SCD 참가자의 VOC 해결에 걸리는 시간에 어떤 영향을 미치는지 평가하고 연구 참가자에서 CSL889의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
70
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Registration Coordinator
- 전화번호: +1 610-878-4697
- 이메일: clinicaltrials@cslbehring.com
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- Univ. of California, San Francisco Health Care
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Orange, California, 미국, 92868
- 아직 모집하지 않음
- University of California Irvine
-
연락하다:
- Use Central Contact
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Florida
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Fort Myers, Florida, 미국, 33908
- 모병
- Golisano Children's Hospital
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연락하다:
- Use Central Contact
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Hollywood, Florida, 미국, 33023-6703
- 모병
- The Foundation for Sickle Cell Disease
-
연락하다:
- Use Central Contact
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 모병
- Arthur M. Blank Hospital-Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- University of Illinois at Chicago
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- 모병
- University of Louisville Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- 모병
- University of Maryland
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연락하다:
- Use Central Contact
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- 모병
- Henry Ford Health System
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연락하다:
- Use Central Contact
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- 모병
- Detroit Medical Center
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- St. Louis Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Mount Sinai Medical Center
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연락하다:
- Use Central Contact
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The Bronx, New York, 미국, 10461
- 모병
- Jacobi Medical Center
-
연락하다:
- Central Contact
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- 모병
- East Carolina University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- 모병
- University of Cincinnati
-
연락하다:
- Use Central Contact
-
Columbus, Ohio, 미국, 43085
- 모병
- The Ohio State University
-
연락하다:
- Use Central Contact
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- 모병
- Hillman Cancer Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- University of Pittsburgh
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 모병
- Virginia Commonwealth University
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London, 영국, SE1 9RT
- 모병
- Guy's Hospital
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Adana, 터키 (Türkiye), 01120
- 모병
- Baskent University School of Medicine
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06230
- 아직 모집하지 않음
- Hacettepe Universitesi
-
연락하다:
- Central Contact
-
Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
- 아직 모집하지 않음
- Istanbul Universitesi
-
연락하다:
- Central Contact
-
Mezitli-Mersin, 터키 (Türkiye), 33200
- 모병
- Medical Park Mersin Hospital
-
Seyhan, 터키 (Türkiye), 01130
- 아직 모집하지 않음
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
-
연락하다:
- Central Contact
-
Seyhan/Adana, 터키 (Türkiye), 01130
- 모병
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
• 사전 동의 시점: >= 18세(성인); 또는 12세 이상 18세 미만(독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)의 승인을 받아 후원자가 승인하고 청소년 등록을 개시한 청소년).
- SCD(모든 유전자형)로 진단되었습니다.
- 비경구 아편유사제 치료가 필요한 새로운 급성 VOC가 연구 현장에 제시되었습니다.
제외 기준:
- VOC 통증은 첫 번째 비경구 아편유사제 투여 전(>=) 72시간 이상 발생합니다(파트 A, 사전 지정된 분석에 따라 파트 B에 대해 조정될 수 있음).
- 지난 6개월 동안 병원 입원이 필요한 VOC가 5개를 초과하지 않아야 합니다. 또는 ACS의 징후 및/또는 증상; 또는 급성 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작을 암시하는 새로운 신경학적 증상; 또는 모든 단계(급성 신장 손상) AKI; 또는 현재 발병 전 14일 이내에 VOC 또는 기타 혈관 폐쇄 사건으로 인해 입원환자 병원에서 퇴원했습니다.
- 혈청 헤모글로빈 < 6g/dL, 혈청 페리틴 >= 2000ng/mL, 안정적이고 내약성이 좋은 처방이 아닌 SCD에 대해 승인된 약물을 받고 있으며 현재 메타돈 또는 부프레노르핀을 복용하고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CSL889 요법 1
이 그룹의 참가자는 요법 1에 따라 CSL889를 투여받습니다.
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CSL889는 IV 경로로 투여되는 주입용 용액이다.
다른 이름들:
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실험적: CSL889 요법 2
이 군의 참가자는 요법 2에 따라 CSL889을(를) 투여받게 됩니다.
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CSL889는 IV 경로로 투여되는 주입용 용액이다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 플라시보
이 그룹의 참가자는 CSL889 요법에 대응하는 위약을 투여받습니다.
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CSL889와 부피 및 투여 요법이 일치하도록 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 28일(연구 종료 [EOS] 방문 시점)
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최대 28일(연구 종료 [EOS] 방문 시점)
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TEAE가 발생한 참가자의 비율
기간: Day 28까지 (연구 종료 방문)
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Day 28까지 (연구 종료 방문)
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검출 가능한 치료 유발(TE) 항-CSL889 항체가 있는 참가자 수
기간: 최대 28일(연구 종료 방문일)
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최대 28일(연구 종료 방문일)
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검출 가능한 TE anti-CSL889 항체를 가진 참가자의 비율
기간: 최대 28일(연구 종료 방문)
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최대 28일(연구 종료 방문)
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VOC 해소 시간 (비경구적 오피오이드 중단 시점)
기간: 최대 28일차 (EOS 방문)
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최대 28일차 (EOS 방문)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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입원 기간(입원한 경우)
기간: 28일까지 (EOS 방문)
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28일까지 (EOS 방문)
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급성 흉부 증후군(ACS), 급성 신장 손상(AKI) 또는 뇌졸중을 경험한 참가자의 비율
기간: 임상시험용의약품(IP) 투여 시작부터 8일차까지
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임상시험용의약품(IP) 투여 시작부터 8일차까지
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급성 치료 체류 기간
기간: 28일까지 (EOS 방문)
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28일까지 (EOS 방문)
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급성 치료 및 입원의 총 기간
기간: 28일까지 (EOS 방문)
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28일까지 (EOS 방문)
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오피오이드 소비
기간: 가입시점부터 퇴원시까지 (28일차 [EOS 방문]까지)
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아편유사제 소비량은 모르핀 밀리그램 등가 단위로 측정됩니다.
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가입시점부터 퇴원시까지 (28일차 [EOS 방문]까지)
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CSL889의 1차 및 3차 투여 후 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 투여 전, 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간
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투여 전, 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간
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CSL889의 1회 및 3회 투여 후 농도 하 면적(AUCtau)
기간: 투여 전, 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간
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투여 전, 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간
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CSL889의 1회 및 3회 투여 후 최대 농도 시간(Tmax)
기간: 투여 전, 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간
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투여 전, 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간
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CSL889의 각 투여 후 최저 농도(Ctrough)
기간: 5일차까지
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5일차까지
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CSL889의 AUCtau에 대한 축적비(AR)(투여량 3과 1의 AUCtau 사이의 비율)
기간: 투여 전과 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간까지
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투여 전과 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간까지
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CSL889의 Cmax에 대한 AR(투여량 3과 1의 Cmax 사이의 비율)
기간: 투여 전과 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간까지
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투여 전과 1차 및 3차 투여 후 최대 12시간까지
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CSL889의 Ctrough에 대한 AR(마지막 용량의 Ctrough와 용량 1 사이의 비율)
기간: 1차 투여 전, 1차 투여 후, 마지막 투여
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1차 투여 전, 1차 투여 후, 마지막 투여
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입원율
기간: 최대 28일차(EOS 방문)
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급성 치료 환경에서 CSL889 1회 이상(≥) 투여를 받은 VOC를 동반한 SCD 참여자의 병원 입원율
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최대 28일차(EOS 방문)
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VOC 또는 ACS로 인해 퇴원 후 급성 치료 시설로의 재방문률
기간: 퇴원 시점부터 28일차까지
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퇴원 시점부터 28일차까지
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퇴원 후 VOC 또는 ACS로 인한 입원율
기간: 퇴원 후 최대 28일까지
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퇴원 후 최대 28일까지
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수치 등급 척도(NRS) 점수 기준 통증 감소율 ≥ 30%를 달성한 참가자 수
기간: CSL889 주입 시작 후 4시간 이내에
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통증 NRS는 SCD가 있는 성인, 청소년 및 만 8세 이상의 어린이에게 사용할 수 있는 검증된 자가 보고 11점 통증 심각도 척도(0은 통증 없음, 10은 가능한 가장 심한 통증을 의미)입니다.
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CSL889 주입 시작 후 4시간 이내에
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NRS 점수 기준 통증 감소율 30% 이상인 참가자 비율
기간: CSL889 주입 시작 후 4시간 이내
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NRS 통증 척도는 검증된 자가 보고형 11점 통증 심각도 척도(0은 통증 없음, 10은 가능한 최대 또는 최악의 통증을 의미함)로, 8세 이상의 성인, 청소년 및 SCD 환자 아동에서 사용할 수 있습니다.
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CSL889 주입 시작 후 4시간 이내
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CSL889의 희소 약동학 하위 집단에서 각 용량 투여 후 Cmax
기간: 5일차까지
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성인 또는 청소년 약동학 하위군에 속하지 않는 나머지 참가자들에게는 소량의 혈액 채취를 통한 약동학 분석이 수행됩니다.
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5일차까지
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CSL889의 스파스 약동학 하위 집단에서 각 투여 후 Ctrough
기간: 최대 5일
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성인 또는 청소년 약동학 하위 집단에 속하지 않는 나머지 참가자들에게는 희소 약동학 혈액 샘플링이 수행될 것입니다.
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최대 5일
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CSL889의 Sparse PK 하위 집합에서의 Cmax에 대한 AR
기간: 최대 5일까지
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성인 또는 청소년 약동학 하위 집단에 속하지 않는 나머지 참가자에게는 희소 약동학 혈액 샘플링이 수행됩니다.
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최대 5일까지
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CSL889의 희소 약동학 하위 집단에서 Ctrough에 대한 AR
기간: 최대 5일차까지
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성인 또는 청소년 약동학 하위 집단에 속하지 않는 나머지 참가자들에게는 희소 약동학 혈액 샘플링이 수행될 것입니다.
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최대 5일차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, CSL Behring
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 8월 7일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 22일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 19일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSL889_2001
- 2024-513440-29-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
CSL은 개별 환자 데이터(IPD)를 외부의 선량하고 자격을 갖춘 과학 및 의학 연구자와 공유해 달라는 요청을 사례별로 고려할 것입니다.
IPD에 대한 자발적 데이터 공유 요청 제출을 위한 프로세스 및 요구 사항에 대한 자세한 내용은 CSL(clinicaltrials@cslbehring.com)에 문의하세요.
IPD 공유 기간
IPD 요청은 일반적으로 주요 규제 당국(예:
FDA, EMA)가 완료되었으며 1차 출판이 가능합니다.
IPD 공유 액세스 기준
제안된 연구는 이전에 답변되지 않은 중요한 의학적 또는 과학적 질문에 대한 답변을 추구해야 합니다.
적용 가능한 국가별 개인 정보 보호 및 기타 법률 및 규정이 고려되며 IPD 공유를 방지할 수 있습니다.
요청이 승인되고 연구자가 적절한 데이터 공유 계약을 체결한 경우 적절하게 익명처리된 IPD를 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .