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Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von CSL889 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Sichelzellenanämie während einer Gefäßverschlusskrise

13. August 2026 aktualisiert von: CSL Behring

Eine multizentrische, randomisierte, mehrfach dosierte, doppelblinde, placebokontrollierte adaptive Phase-2/Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von CSL889 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Sichelzellenanämie während einer Gefäßverschlusskrise

Diese Studie besteht aus zwei Teilen: Phase 2 (Teil A) und Phase 3 (Teil B). Es handelt sich um eine multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik (PK) von CSL889 (humanes Hämopexin) bei intravenöser (IV) Verabreichung an Erwachsene und Jugendliche mit Sichelzellenanämie (SCD), die unter vasookklusiven Krisen (VOC) leiden. Die Hauptziele der Studie bestehen darin, zu beurteilen, wie sich CSL889 auf die Zeit auswirkt, die VOC benötigt, um sich bei Teilnehmern mit SCD aufzulösen, und die Sicherheit und Verträglichkeit von CSL889 bei Studienteilnehmern zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

70

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01120
        • Rekrutierung
        • Baskent University School of Medicine
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hacettepe Universitesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Noch keine Rekrutierung
        • Istanbul Universitesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Mezitli-Mersin, Türkei (türkiye), 33200
        • Rekrutierung
        • Medical Park Mersin Hospital
      • Seyhan, Türkei (türkiye), 01130
        • Noch keine Rekrutierung
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Seyhan/Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Rekrutierung
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • Univ. of California, San Francisco Health Care
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of California Irvine
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33908
        • Rekrutierung
        • Golisano Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33023-6703
        • Rekrutierung
        • The Foundation for Sickle Cell Disease
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Arthur M. Blank Hospital-Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Rekrutierung
        • University of Louisville Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • Rekrutierung
        • University of Maryland
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Rekrutierung
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Detroit Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Mount Sinai Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Rekrutierung
        • Jacobi Medical Center
        • Kontakt:
          • Central Contact
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Rekrutierung
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • Rekrutierung
        • University of Cincinnati
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43085
        • Rekrutierung
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • Rekrutierung
        • Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Rekrutierung
        • Guy's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

•Zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung: >= 18 Jahre alt (Erwachsene); oder >= 12 bis weniger als (<) 18 Jahre alt (Jugendliche, sofern genehmigt und wenn die Einschreibung für Jugendliche vom Sponsor mit Zustimmung des Independent Data Monitoring Committee [IDMC] eröffnet wurde).

  • Diagnose: SCD (beliebiger Genotyp).
  • Am Studienort wurde ein neues akutes VOC vorgestellt, das eine Behandlung mit parenteralen Opioiden erforderlich machte.

Ausschlusskriterien:

  • Beginn des VOC-Schmerzes größer oder gleich (>=) 72 Stunden vor der Verabreichung des ersten parenteralen Opioids (Teil A; kann auf der Grundlage einer vorab festgelegten Analyse für Teil B angepasst werden).
  • Darf in den letzten 6 Monaten keine Vorgeschichte von mehr als (>) 5 VOCs haben, die eine Krankenhauseinweisung erfordern; oder Anzeichen und/oder Symptome von ACS; oder neue neurologische Symptome, die auf einen akuten Schlaganfall oder eine vorübergehende ischämische Attacke hinweisen; oder jedes Stadium (akute Nierenschädigung) AKI; oder innerhalb von 14 Tagen vor der aktuellen Vorstellung wegen VOC oder eines anderen gefäßverschließenden Ereignisses aus der stationären Krankenhauseinweisung entlassen wurden.
  • Serumhämoglobin < 6 g/dl, Serumferritin >= 2000 ng/ml, Erhalt eines zugelassenen Medikaments gegen plötzliche Herzerkrankung, das nicht auf einer stabilen, gut verträglichen Therapie steht, derzeit Methadon oder Buprenorphin einnimmt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CSL889-Schema 1
Die Teilnehmer in diesem Arm erhalten CSL889 gemäß Regime 1.
Biologisch: CSL889
CSL889 ist eine Infusionslösung zur intravenösen Verabreichung.
Andere Namen:
  • Hämopexin, Mensch
Experimental: CSL889 Regime 2
Die Teilnehmer in diesem Arm erhalten CSL889 gemäß Schema 2.
Biologisch: CSL889
CSL889 ist eine Infusionslösung zur intravenösen Verabreichung.
Andere Namen:
  • Hämopexin, Mensch
Placebo-Komparator: Placebo
Teilnehmer in diesem Arm erhalten ein Placebo, das dem CSL889-Regime entspricht.
Arzneimittel: Placebo
Volumen und Regime, die auf CSL889 abgestimmt sind, werden verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit therapiebezogenen unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis Tag 28 (Ende der Studie [EOS]-Visite)
Bis Tag 28 (Ende der Studie [EOS]-Visite)
Prozentsatz der Teilnehmer mit TEAEs
Zeitfenster: Bis Tag 28 (EOS-Besuch)
Bis Tag 28 (EOS-Besuch)
Anzahl der Teilnehmer mit nachweisbaren behandlungsassoziierten (TA) Anti-CSL889-Antikörpern
Zeitfenster: Bis Tag 28 (EOS-Visite)
Bis Tag 28 (EOS-Visite)
Prozentsatz der Teilnehmer mit nachweisbaren TE-Anti-CSL889-Antikörpern
Zeitfenster: Bis Tag 28 (EOS-Visite)
Bis Tag 28 (EOS-Visite)
Zeit bis zur Auflösung der VOC (Zeit bis zur Beendigung der parenteralen Opioidtherapie)
Zeitfenster: Bis Tag 28 (EOS-Visite)
Bis Tag 28 (EOS-Visite)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer des Krankenhausaufenthalts (bei Krankenhausaufenthalt)
Zeitfenster: Bis zum 28. Tag (EOS-Besuch)
Bis zum 28. Tag (EOS-Besuch)
Prozentsatz der Teilnehmer mit akutem Brustsyndrom (ACS), akuter Nierenschädigung (AKI) oder Schlaganfall
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Prüfpräparats (IP) bis zum 8. Tag
Vom Beginn der Verabreichung des Prüfpräparats (IP) bis zum 8. Tag
Dauer des Akutpflegeaufenthalts
Zeitfenster: Bis zum 28. Tag (EOS-Besuch)
Bis zum 28. Tag (EOS-Besuch)
Gesamtdauer der Akutversorgung und des Krankenhausaufenthalts
Zeitfenster: Bis zum 28. Tag (EOS-Besuch)
Bis zum 28. Tag (EOS-Besuch)
Opioidkonsum
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einschreibung bis zur Entlassung (bis zum 28. Tag [EOS-Besuch])
Der Opioidkonsum wird in Morphin-Milligramm-Äquivalenteinheiten gemessen.
Vom Zeitpunkt der Einschreibung bis zur Entlassung (bis zum 28. Tag [EOS-Besuch])
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) nach den Dosen 1 und 3 von CSL889
Zeitfenster: Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
Fläche unter der Konzentration (AUCtau) nach den Dosen 1 und 3 von CSL889
Zeitfenster: Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
Zeitpunkt der maximalen Konzentration (Tmax) nach den Dosen 1 und 3 von CSL889
Zeitfenster: Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
Talkonzentration (Ctrough) nach jeder Dosis von CSL889
Zeitfenster: Bis zum 5. Tag
Bis zum 5. Tag
Akkumulationsverhältnis (AR) für AUCtau von CSL889 (das Verhältnis zwischen dem AUCtau von Dosis 3 und 1)
Zeitfenster: Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
AR für Cmax von CSL889 (das Verhältnis zwischen der Cmax der Dosen 3 und 1)
Zeitfenster: Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
Vor der Dosierung und bis zu 12 Stunden nach den Dosen 1 und 3
AR für Ctrough von CSL889 (das Verhältnis zwischen dem Ctrough der letzten Dosis und Dosis 1)
Zeitfenster: Vor der Dosierung und nach Dosis 1 und der letzten Dosis
Vor der Dosierung und nach Dosis 1 und der letzten Dosis
Krankenhauseinweisungsrate
Zeitfenster: Bis Tag 28 (EOS-Visite)
Hospitalisierungsrate bei Teilnehmern mit SCD, die mit VOC vorstellig wurden und in der Akutversorgung mehr als oder gleich (≥) 1 Dosis CSL889 erhielten.
Bis Tag 28 (EOS-Visite)
Wiederaufnahmerate in einer Akutversorgungseinrichtung wegen VOC oder ACS nach der Entlassung
Zeitfenster: Von der Entlassung bis einschließlich Tag 28
Von der Entlassung bis einschließlich Tag 28
Krankenhauseinweisungsrate für VOC oder ACS nach Entlassung
Zeitfenster: Von der Entlassung bis zum Tag 28
Von der Entlassung bis zum Tag 28
Anzahl der Teilnehmer mit ≥ 30 % Schmerzreduktion gemessen anhand des Numeric Rating Scale (NRS)-Scores
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Stunden nach Beginn der CSL889-Infusion
Die NRS für Schmerzen ist eine validierte, selbstberichtete 11-Punkte-Schmerzschwere-Skala (wobei 0 keine Schmerzen und 10 die stärksten oder schlimmsten möglichen Schmerzen bedeutet), die bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ≥ 8 Jahren mit SCD verwendet werden kann.
Innerhalb von 4 Stunden nach Beginn der CSL889-Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer mit ≥ 30 % Schmerzreduktion gemäß NRS-Score
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Stunden nach Beginn der CSL889-Infusion
Die NRS für Schmerzen ist eine validierte, selbstberichtete 11-Punkte-Schmerzschwere-Skala (wobei 0 bedeutet, dass kein Schmerz vorhanden ist, und 10 bedeutet, dass der stärkste oder schlimmstmögliche Schmerz vorhanden ist), die bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ≥ 8 Jahren mit SCD verwendet werden kann.
Innerhalb von 4 Stunden nach Beginn der CSL889-Infusion
Cmax nach jeder Dosis in der Sparse-PK-Untergruppe von CSL889
Zeitfenster: Bis Tag 5
Bei den übrigen Teilnehmern, die nicht zu den PK-Untergruppen für Erwachsene oder Jugendliche gehören, wird eine spärliche PK-Blutentnahme durchgeführt.
Bis Tag 5
Ctrough nach jeder Dosis in der Sparse-PK-Untergruppe von CSL889
Zeitfenster: Bis Tag 5
Bei den übrigen Teilnehmern, die nicht in den PK-Untergruppen für Erwachsene oder Jugendliche eingeschlossen sind, wird eine spärliche PK-Blutentnahme durchgeführt.
Bis Tag 5
AR für Cmax in der Sparse-PK-Teilmenge von CSL889
Zeitfenster: Bis Tag 5
Bei den übrigen Teilnehmern, die nicht in den PK-Untergruppen für Erwachsene oder Jugendliche sind, wird eine spärliche PK-Blutentnahme durchgeführt.
Bis Tag 5
AR für Ctrough in der Sparse-PK-Teilmenge von CSL889
Zeitfenster: Bis zu Tag 5
Bei den übrigen Teilnehmern, die nicht zu den Erwachsenen- oder Jugendlichen-PK-Untergruppen gehören, wird eine spärliche PK-Blutentnahme durchgeführt.
Bis zu Tag 5

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

22. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

22. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL889_2001
  • 2024-513440-29-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL wird von Fall zu Fall Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) an externe, seriöse, qualifizierte wissenschaftliche und medizinische Forscher prüfen. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für die Einreichung einer freiwilligen Datenfreigabeanfrage für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter Clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anträge auf IPD werden im Allgemeinen berücksichtigt, sobald sie von den wichtigsten Regulierungsbehörden geprüft wurden (d. h. FDA, EMA) ist vollständig und die Primärveröffentlichung ist verfügbar

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die vorgeschlagene Forschung sollte darauf abzielen, eine bisher unbeantwortete wichtige medizinische oder wissenschaftliche Frage zu beantworten.

Geltende länderspezifische Datenschutzgesetze und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Antrag genehmigt wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur Datenweitergabe getroffen hat, steht eine entsprechend anonymisierte IPD zur Verfügung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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