Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetyka CSL889 u dorosłych i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową podczas kryzysu okluzyjnego naczyń

13 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring

Wieloośrodkowe, randomizowane, wielodawkowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie adaptacyjne fazy 2/fazy 3, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki CSL889 u dorosłych i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową podczas kryzysu okluzyjnego naczyń

Badanie to składa się z dwóch części: fazy 2 (Część A) i fazy 3 (Część B). Jest to wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki (PK) CSL889 (ludzkiej hemopeksyny) podawanego dożylnie (IV) dorosłym i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) doświadczającą przełomów naczyniowych (LZO). Głównymi celami badania jest ocena wpływu CSL889 na czas potrzebny do ustąpienia LZO u uczestników z SCD oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji CSL889 u uczestników badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

70

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • Univ. of California, San Francisco Health Care
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of California Irvine
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Rekrutacyjny
        • Golisano Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33023-6703
        • Rekrutacyjny
        • The Foundation for Sickle Cell Disease
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Arthur M. Blank Hospital-Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Rekrutacyjny
        • University of Louisville Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Rekrutacyjny
        • University of Maryland
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Rekrutacyjny
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Detroit Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Mount Sinai Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Rekrutacyjny
        • Jacobi Medical Center
        • Kontakt:
          • Central Contact
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Rekrutacyjny
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • Rekrutacyjny
        • University of Cincinnati
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43085
        • Rekrutacyjny
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • Rekrutacyjny
        • Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01120
        • Rekrutacyjny
        • Baskent University School of Medicine
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hacettepe Universitesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Istanbul Universitesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Mezitli-Mersin, Turcja (Türkiye), 33200
        • Rekrutacyjny
        • Medical Park Mersin Hospital
      • Seyhan, Turcja (Türkiye), 01130
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Seyhan/Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Rekrutacyjny
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Rekrutacyjny
        • Guy's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

•W momencie wyrażenia świadomej zgody: >= 18 lat (dorośli); lub >= 12 do mniej niż (<) 18 lat (młodzież, jeśli została zatwierdzona i jeśli rejestracja dla młodzieży została otwarta przez sponsora, za zgodą Niezależnego Komitetu Monitorowania Danych [IDMC]).

  • Zdiagnozowano SCD (dowolny genotyp).
  • W ośrodku badawczym zaprezentowano nowy ostry LZO wymagający leczenia opioidami pozajelitowymi.

Kryteria wykluczenia:

  • Początek bólu związany z lotnymi substancjami organicznymi jest większy lub równy (>=) 72 godzinom przed podaniem pierwszego pozajelitowego opioidu (Część A; można dostosować do Części B na podstawie wcześniej określonej analizy).
  • Nie może mieć w przeszłości więcej niż (>) 5 LZO wymagających przyjęcia do szpitala w ciągu ostatnich 6 miesięcy; lub oznaki i/lub objawy ACS; lub nowe objawy neurologiczne sugerujące ostry udar lub przejściowy atak niedokrwienny; lub na jakimkolwiek etapie (ostre uszkodzenie nerek) AKI; lub został wypisany ze szpitala z powodu lotnych związków organicznych lub innego zdarzenia powodującego zamknięcie naczyń w ciągu 14 dni przed bieżącym wystąpieniem choroby.
  • Hemoglobina w surowicy < 6 g/dl, ferrytyna w surowicy >= 2000 ng/ml, pacjent otrzymujący zatwierdzony lek na SCD, który nie był objęty stabilnym, dobrze tolerowanym schematem, obecnie przyjmujący metadon lub buprenorfinę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat CSL889 1
Uczestnicy w tym ramieniu otrzymają CSL889 zgodnie z reżimem 1.
Biologiczny: CSL889
CSL889 jest roztworem do infuzji do podawania dożylnego.
Inne nazwy:
  • Hemopeksyn, człowiek
Eksperymentalny: CSL889 Schemat 2
Uczestnicy w tej grupie otrzymają CSL889 zgodnie z reżimem 2.
Biologiczny: CSL889
CSL889 jest roztworem do infuzji do podawania dożylnego.
Inne nazwy:
  • Hemopeksyn, człowiek
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy w tym ramieniu otrzymają placebo dopasowane do schematu CSL889.
Lek: Placebo
Podana zostanie objętość i schemat dawkowania odpowiadające preparatowi CSL889.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami po zastosowaniu leczenia (TEAEs)
Ramy czasowe: Do dnia 28 (wizyta końcowa badania [EOS])
Do dnia 28 (wizyta końcowa badania [EOS])
Odsetek uczestników z TEAE
Ramy czasowe: Do dnia 28 (wizyta EOS)
Do dnia 28 (wizyta EOS)
Liczba uczestników z wykrywalnymi przeciwciałami anty-CSL889 pojawiającymi się po leczeniu (TE)
Ramy czasowe: Do dnia 28 (wizyta EOS)
Do dnia 28 (wizyta EOS)
Procent uczestników z wykrywalnymi przeciwciałami TE anty-CSL889
Ramy czasowe: Do dnia 28 (wizyta końcowa badania)
Do dnia 28 (wizyta końcowa badania)
Czas do ustąpienia zaostrzenia bólu (czas do odstawienia opioidów podawanych pozajelitowo)
Ramy czasowe: Do dnia 28. (wizyta końcowa badania)
Do dnia 28. (wizyta końcowa badania)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długość pobytu w szpitalu (w przypadku hospitalizacji)
Ramy czasowe: Do dnia 28 (wizyta EOS)
Do dnia 28 (wizyta EOS)
Odsetek uczestników, u których wystąpił ostry zespół klatki piersiowej (ACS), ostre uszkodzenie nerek (AKI) lub udar
Ramy czasowe: Od początku podawania badanego produktu (IP) do dnia 8
Od początku podawania badanego produktu (IP) do dnia 8
Długość pobytu w ramach ostrej opieki
Ramy czasowe: Do dnia 28 (wizyta EOS)
Do dnia 28 (wizyta EOS)
Całkowita długość opieki doraźnej i pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: Do dnia 28 (wizyta EOS)
Do dnia 28 (wizyta EOS)
Konsumpcja opioidów
Ramy czasowe: Od momentu przyjęcia do wypisu (do 28. dnia [Wizyta EOS])
Spożycie opioidów będzie mierzone w jednostkach równoważnych miligramów morfiny.
Od momentu przyjęcia do wypisu (do 28. dnia [Wizyta EOS])
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) po dawce 1 i 3 CSL889
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
Powierzchnia pod stężeniem (AUCtau) po dawkach 1 i 3 CSL889
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
Czas maksymalnego stężenia (Tmax) po dawce 1 i 3 CSL889
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
Stężenie minimalne (Ctrough) po każdej dawce CSL889
Ramy czasowe: Do dnia 5
Do dnia 5
Współczynnik kumulacji (AR) dla AUCtau CSL889 (stosunek pomiędzy AUCtau dawek 3 i 1)
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
AR dla Cmax CSL889 (stosunek pomiędzy Cmax dawek 3 i 1)
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
Przed podaniem i do 12 godzin po dawce 1 i 3
AR dla Cminimalnego CSL889 (stosunek Cminimalnego ostatniej dawki i Dawki 1)
Ramy czasowe: Przed podaniem i po dawce 1 i ostatniej dawce
Przed podaniem i po dawce 1 i ostatniej dawce
Wskaźnik przyjęć do szpitala
Ramy czasowe: Do Dnia 28 (wizyta kończąca badanie EOS)
Wskaźnik hospitalizacji wśród uczestników z niedokrwistością sierpowatą (SCD) z przełomem bólowym (VOC), którzy otrzymali co najmniej (≥) 1 dawkę CSL889 w warunkach opieki doraźnej.
Do Dnia 28 (wizyta kończąca badanie EOS)
Wskaźnik ponownego zgłoszenia do placówki opieki ostrej z powodu VOC lub ACS po wypisie
Ramy czasowe: Od wypisu do dnia 28
Od wypisu do dnia 28
Wskaźnik hospitalizacji z powodu VOC lub ACS po wypisie
Ramy czasowe: Od wypisu do dnia 28.
Od wypisu do dnia 28.
Liczba uczestników z redukcją bólu ≥ 30% według skali oceny numerycznej (NRS)
Ramy czasowe: W ciągu 4 godzin od rozpoczęcia wlewu CSL889
NRS dla bólu to zwalidowana, samoopisująca się 11-punktowa skala nasilenia bólu (gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza największy lub najgorszy możliwy ból), którą można stosować u dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku ≥ 8 lat z anemią sierpowatokrwinkową (SCD).
W ciągu 4 godzin od rozpoczęcia wlewu CSL889
Procent uczestników z ≥ 30% redukcją bólu według skali NRS
Ramy czasowe: W ciągu 4 godzin od rozpoczęcia wlewu CSL889
Skala NRS do oceny bólu to zatwierdzona 11-punktowa skala nasilenia bólu (gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza najsilniejszy lub najgorszy możliwy ból), którą można stosować u dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku ≥ 8 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
W ciągu 4 godzin od rozpoczęcia wlewu CSL889
Cmax po każdej dawce w podgrupie PK z rzadkim pobieraniem próbek CSL889
Ramy czasowe: Do dnia 5
Rzadkie pobieranie próbek krwi do oceny farmakokinetyki zostanie przeprowadzone u pozostałych uczestników, którzy nie należą do podgrup farmakokinetycznych dla dorosłych ani dla młodzieży.
Do dnia 5
Ctrough po każdej dawce w podzbiorze PK rzadkim CSL889
Ramy czasowe: Do dnia 5
Rzadkie pobieranie próbek krwi do analizy farmakokinetycznej będzie przeprowadzone u pozostałych uczestników, którzy nie należą do podgrup farmakokinetycznych dla dorosłych ani dla młodzieży.
Do dnia 5
AR dla Cmax w podgrupie Sparse PK badania CSL889
Ramy czasowe: Do dnia 5
Rzadkie pobieranie próbek krwi do analizy farmakokinetycznej będzie przeprowadzone u pozostałych uczestników, którzy nie należą do podgrup farmakokinetycznych dla dorosłych lub młodzieży.
Do dnia 5
AR dla Ctrough w podzbiorze PK Sparse w CSL889
Ramy czasowe: Do dnia 5
Próbkowanie krwi do oceny stężeń leku (PK) w rzadkich punktach czasowych zostanie przeprowadzone u pozostałych uczestników, którzy nie należą do podgrup PK dla dorosłych ani dla młodzieży.
Do dnia 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

22 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL889_2001
  • 2024-513440-29-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma CSL będzie rozpatrywać indywidualnie dla każdego przypadku wnioski o udostępnienie indywidualnych danych pacjenta (IPD) zewnętrznym, działającym w dobrej wierze, wykwalifikowanym badaczom naukowym i medycznym. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymogów dotyczących składania dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IPD, prosimy o kontakt z firmą CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o IPD będą zasadniczo rozpatrywane po sprawdzeniu przez główne organy regulacyjne (tj. FDA, EMA) jest kompletna i dostępna jest podstawowa publikacja

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Proponowane badania powinny mieć na celu udzielenie odpowiedzi na ważne pytanie medyczne lub naukowe, na które wcześniej nie udzielono odpowiedzi.

Uwzględnione zostaną obowiązujące w danym kraju przepisy dotyczące prywatności oraz inne przepisy i regulacje, które mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.

Jeżeli wniosek zostanie zatwierdzony, a badacz zawarł odpowiednią umowę dotyczącą udostępniania danych, udostępniona zostanie IPD, która została odpowiednio zanonimizowana.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj