Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af CSL889 hos voksne og unge med seglcellesygdom under vaso-okklusiv krise

13. august 2026 opdateret af: CSL Behring

En fase 2/fase 3, multicenter, randomiseret, multiple-dosis, dobbeltblind, placebokontrolleret adaptiv undersøgelse for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​CSL889 hos voksne og unge med seglcellesygdom under vasookklusiv krise

Denne undersøgelse består af to dele: fase 2 (del A) og fase 3 (del B). Det er et multicenterstudie designet til at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken (PK) af CSL889 (humant hæmopexin), når det gives intravenøst ​​(IV) til voksne og unge med seglcellesygdom (SCD), der oplever vaso-okklusive kriser (VOC). Hovedformålet med undersøgelsen er at vurdere, hvordan CSL889 påvirker den tid, det tager for VOC at forsvinde hos deltagere med SCD, og ​​at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CSL889 hos deltagerne i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Rekruttering
        • Guy's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • Univ. of California, San Francisco Health Care
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of California Irvine
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Rekruttering
        • Golisano Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33023-6703
        • Rekruttering
        • The Foundation for Sickle Cell Disease
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Arthur M. Blank Hospital-Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Rekruttering
        • University of Louisville Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Rekruttering
        • University of Maryland
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Detroit Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Mount Sinai Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Rekruttering
        • Jacobi Medical Center
        • Kontakt:
          • Central Contact
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Rekruttering
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • Rekruttering
        • University of Cincinnati
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43085
        • Rekruttering
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • Rekruttering
        • Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01120
        • Rekruttering
        • Baskent University School of Medicine
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hacettepe Universitesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Istanbul Universitesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Mezitli-Mersin, Tyrkiet (Türkiye), 33200
        • Rekruttering
        • Medical Park Mersin Hospital
      • Seyhan, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Seyhan/Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Rekruttering
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

•På tidspunktet for informeret samtykke: >= 18 år (voksne); eller >= 12 til under (<) 18 år (unge, hvor de er godkendt, og når tilmelding til unge er åbnet af sponsoren, med godkendelse af den uafhængige dataovervågningskomité [IDMC]).

  • Diagnosticeret med SCD (enhver genotype).
  • Præsenteret på undersøgelsesstedet med en ny akut VOC, der nødvendiggør behandling med parenterale opioider.

Ekskluderingskriterier:

  • VOC smertedebut større end eller lig med (>=) 72 timer før administration af første parenterale opioid (del A; kan justeres for del B baseret på forudspecificeret analyse).
  • Må ikke have en historie på mere end (>) 5 VOC'er, der kræver hospitalsindlæggelse inden for de seneste 6 måneder; eller tegn og/eller symptomer på ACS; eller nye neurologiske symptomer, der tyder på akut slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald; eller et hvilket som helst stadium (akut nyreskade) AKI; eller været udskrevet fra hospitalsindlæggelse for VOC eller anden vaso-okklusiv hændelse inden for 14 dage før den aktuelle præsentation.
  • Serumhæmoglobin < 6 g/dL, serumferritin >= 2000 ng/ml, modtager en godkendt medicin mod SCD, der ikke har været på et stabilt, veltolereret regime, som i øjeblikket tager metadon eller buprenorphin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CSL889 Regimen 1
Deltagerne i denne arm vil modtage CSL889 i henhold til regimen 1.
Biologisk: CSL889
CSL889 er en infusionsvæske, der skal administreres ad IV.
Andre navne:
  • Hemopexin, menneske
Eksperimentel: CSL889 Regime 2
Deltagerne i denne arm vil modtage CSL889 i henhold til regimen 2.
Biologisk: CSL889
CSL889 er en infusionsvæske, der skal administreres ad IV.
Andre navne:
  • Hemopexin, menneske
Placebo komparator: Placebo
Deltagere i denne arm vil modtage placebo svarende til CSL889-regimet.
Medicin: Placebo
Volumen og doseringsskema svarende til CSL889 vil blive administreret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Indtil dag 28 (slutundersøgelsen [EOS] besøg)
Indtil dag 28 (slutundersøgelsen [EOS] besøg)
Procentdel af deltagere med TEAEs
Tidsramme: Op til dag 28 (EOS besøg)
Op til dag 28 (EOS besøg)
Antal deltagere med påviselige behandlingsinducerede (TE) anti-CSL889-antistoffer
Tidsramme: Indtil dag 28 (EOS-besøg)
Indtil dag 28 (EOS-besøg)
Procentdel af deltagere med påviselige TE anti-CSL889-antistoffer
Tidsramme: Op til dag 28 (EOS-besøg)
Op til dag 28 (EOS-besøg)
Tid til opløsning af VOC (tid til afbrydelse af parenteral opioidbehandling)
Tidsramme: Frem til dag 28 (EOS-besøg)
Frem til dag 28 (EOS-besøg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Længde af hospitalsophold (hvis indlagt)
Tidsramme: Op til dag 28 (EOS-besøg)
Op til dag 28 (EOS-besøg)
Procentdel af deltagere, der oplever akut brystsyndrom (ACS), akut nyreskade (AKI) eller slagtilfælde
Tidsramme: Fra starten af ​​administration af undersøgelsesprodukt (IP) op til dag 8
Fra starten af ​​administration af undersøgelsesprodukt (IP) op til dag 8
Længde af akut plejeophold
Tidsramme: Op til dag 28 (EOS-besøg)
Op til dag 28 (EOS-besøg)
Samlet længde af akut pleje og hospitalsophold
Tidsramme: Op til dag 28 (EOS-besøg)
Op til dag 28 (EOS-besøg)
Opioidforbrug
Tidsramme: Fra tidspunktet for tilmelding til udskrivning (op til dag 28 [EOS-besøg])
Opioidforbruget vil blive målt i morfinmilligramækvivalente enheder.
Fra tidspunktet for tilmelding til udskrivning (op til dag 28 [EOS-besøg])
Maksimal observeret koncentration (Cmax) efter dosis 1 og 3 af CSL889
Tidsramme: Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
Område under koncentrationen (AUCtau) efter dosis 1 og 3 af CSL889
Tidsramme: Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
Tidspunkt for maksimal koncentration (Tmax) efter dosis 1 og 3 af CSL889
Tidsramme: Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
Lavkoncentration (Ctrough) efter hver dosis af CSL889
Tidsramme: Op til dag 5
Op til dag 5
Akkumuleringsforhold (AR) for AUCtau af CSL889 (forholdet mellem AUCtau for dosis 3 og 1)
Tidsramme: Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
AR for Cmax af CSL889 (forholdet mellem Cmax for dosis 3 og 1)
Tidsramme: Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
Før dosering og op til 12 timer efter dosis 1 og 3
AR for Ctrough af CSL889 (forholdet mellem Ctrough for den sidste dosis og dosis 1)
Tidsramme: Før dosering og efter dosis 1 og den sidste dosis
Før dosering og efter dosis 1 og den sidste dosis
Indlæggelsesrate på hospitalet
Tidsramme: Frem til dag 28 (EOS-besøg)
Indlæggelsesrate på hospitalet hos deltagere med SCD, der præsenterer med VOC og har modtaget større end eller lig med (≥) 1 dosis CSL889 i akutbehandlingssammenhæng.
Frem til dag 28 (EOS-besøg)
Rate for genindlæggelse på en akutmodtagelse for VOC eller ACS efter udskrivelse
Tidsramme: Fra udskrivelse og op til dag 28
Fra udskrivelse og op til dag 28
Indlæggelsesrate for VOC eller ACS efter udskrivning
Tidsramme: Fra udskrivning og op til dag 28
Fra udskrivning og op til dag 28
Antal deltagere med ≥ 30 % smertereduktion målt med Numeric Rating Scale (NRS)
Tidsramme: Inden for 4 timer efter start af CSL889-infusion
NRS for smerte er en valideret selvrapporteret 11-punkts smertegradsskala (hvor 0 betyder ingen smerter og 10 betyder de mest eller værst tænkelige smerter), der kan bruges hos voksne, unge og børn ≥ 8 år med SCD.
Inden for 4 timer efter start af CSL889-infusion
Procentdel af deltagere med ≥ 30 % smertereduktion målt med NRS-score
Tidsramme: Inden for 4 timer efter påbegyndelse af CSL889 infusion
NRS for smerter er en valideret selvrapporteret 11-punkts smertegradsskala (hvor 0 betyder ingen smerter og 10 betyder de mest eller værst mulige smerter), der kan bruges hos voksne, unge og børn ≥ 8 år med seglcelleanæmi.
Inden for 4 timer efter påbegyndelse af CSL889 infusion
Cmax efter hver dosis i Sparse PK-underpopulation af CSL889
Tidsramme: Op til dag 5
Spredt PK-blodprøvetagning vil blive udført hos resten af deltagerne, som ikke er i de voksnes eller unges PK-undergrupper.
Op til dag 5
Ctrough efter hver dosis i Sparse PK-underpopulation af CSL889
Tidsramme: Op til dag 5
Sparsom PK-blodprøveudtagning vil blive udført hos resten af deltagerne, som ikke er i de voksne eller ungdoms-PK-undergrupper.
Op til dag 5
AR for Cmax i Sparse PK-underudvalg af CSL889
Tidsramme: Op til dag 5
Sparsom PK-blodprøvetagning vil blive udført hos de resterende deltagere, som ikke er i de voksne eller ungdoms-PK-underinddelinger.
Op til dag 5
AR for Ctrough i Sparse PK undergruppe af CSL889
Tidsramme: Op til dag 5
Sparsom PK-blodprøvetagning vil blive udført hos de resterende deltagere, der ikke er i de voksne eller ungdoms PK-underinddelinger.
Op til dag 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

22. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

22. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2024

Først opslået (Faktiske)

21. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL889_2001
  • 2024-513440-29-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil fra sag til sag overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) med eksterne bonafide, kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere. Kontakt venligst CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om IPD vil generelt blive overvejet, når de er blevet gennemgået af større regulerende myndigheder (dvs. FDA, EMA) er komplet, og den primære publikation er tilgængelig

IPD-delingsadgangskriterier

Foreslået forskning bør søge at besvare et tidligere ubesvaret vigtigt medicinsk eller videnskabeligt spørgsmål.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner