Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, účinnost a farmakokinetika CSL889 u dospělých a dospívajících se srpkovitou anémií během vazookluzivní krize

13. srpna 2026 aktualizováno: CSL Behring

Fáze 2/Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, vícedávková, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná adaptivní studie k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky CSL889 u dospělých a dospívajících se srpkovitou anémií během vazookluzivní krize

Tato studie se skládá ze dvou částí: fáze 2 (část A) a fáze 3 (část B). Jedná se o multicentrickou studii navrženou tak, aby vyhodnotila bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku (PK) CSL889 (lidský hemopexin), když je podáván intravenózně (IV) dospělým a dospívajícím se srpkovitou anémií (SCD), kteří prožívají vazookluzivní krize (VOC). Hlavními cíli studie je posoudit, jak CSL889 ovlivňuje dobu, kterou u účastníků s SCD potřebuje k vyřešení VOC, a vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost CSL889 u účastníků studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

70

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Nábor
        • Guy's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • Univ. of California, San Francisco Health Care
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Zatím nenabíráme
        • University of California Irvine
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Nábor
        • Golisano Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33023-6703
        • Nábor
        • The Foundation for Sickle Cell Disease
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Arthur M. Blank Hospital-Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Nábor
        • University of Louisville Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Nábor
        • University of Maryland
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Nábor
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Detroit Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Mount Sinai Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Nábor
        • Jacobi Medical Center
        • Kontakt:
          • Central Contact
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • Nábor
        • University of Cincinnati
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43085
        • Nábor
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • Nábor
        • Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • University of Pittsburgh
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01120
        • Nábor
        • Baskent University School of Medicine
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Zatím nenabíráme
        • Hacettepe Universitesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Zatím nenabíráme
        • Istanbul Universitesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Mezitli-Mersin, Turecko (Türkiye), 33200
        • Nábor
        • Medical Park Mersin Hospital
      • Seyhan, Turecko (Türkiye), 01130
        • Zatím nenabíráme
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Kontakt:
          • Central Contact
      • Seyhan/Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Nábor
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

•V době informovaného souhlasu: >= 18 let (dospělí); nebo >= 12 až méně než (<) 18 let (dospívající, je-li to schváleno a když sponzor zahájil zápis pro dospívající, se souhlasem nezávislého výboru pro monitorování dat [IDMC]).

  • Diagnostikováno SCD (jakýkoli genotyp).
  • Prezentováno na místě studie s novým akutním VOC vyžadujícím léčbu parenterálními opioidy.

Kritéria vyloučení:

  • Nástup bolesti VOC větší nebo rovný (>=) 72 hodin před podáním prvního parenterálního opioidu (část A; může být upravena pro část B na základě předem specifikované analýzy).
  • Nesmí mít v anamnéze více než (>) 5 VOC vyžadujících přijetí do nemocnice za posledních 6 měsíců; nebo příznaky a/nebo příznaky ACS; nebo nové neurologické symptomy naznačující akutní mrtvici nebo přechodný ischemický záchvat; nebo jakékoli stadium (akutní poškození ledvin) AKI; nebo byli propuštěni z hospitalizace pro VOC nebo jinou vazookluzivní příhodu do 14 dnů před aktuální prezentací.
  • Sérový hemoglobin < 6 g/dl, sérový feritin >= 2000 ng/ml, užívající schválený lék na SCD, který nebyl na stabilním, dobře tolerovaném režimu, v současnosti užívá metadon nebo buprenorfin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CSL889 Režim 1
Účastníci v této větvi studie obdrží CSL889 podle režimu 1.
Biologický: CSL889
CSL889 je infuzní roztok k podávání IV cestou.
Ostatní jména:
  • Hemopexin, člověk
Experimentální: CSL889 Režim 2
Účastníci v této rameni budou dostávat CSL889 podle režimu 2.
Biologický: CSL889
CSL889 je infuzní roztok k podávání IV cestou.
Ostatní jména:
  • Hemopexin, člověk
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci v této skupině obdrží placebo odpovídající režimu CSL889.
Lék: Placebo
Objem a režim podání bude odpovídat přípravku CSL889.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do dne 28 (návštěva na konci studie [EOS])
Až do dne 28 (návštěva na konci studie [EOS])
Procento účastníků s TEAEs
Časové okno: Až do 28. dne (návštěva EOS)
Až do 28. dne (návštěva EOS)
Počet účastníků se zjistitelnými protilátkami proti CSL889 vznikajícími v souvislosti s léčbou (TE)
Časové okno: Do dne 28 (návštěva ukončení studie)
Do dne 28 (návštěva ukončení studie)
Procento účastníků s detekovatelnými protilátkami TE anti-CSL889
Časové okno: Do dne 28 (návštěva EOS)
Do dne 28 (návštěva EOS)
Čas do vyřešení VOC (čas do ukončení parenterálního podávání opioidů)
Časové okno: Až do 28. dne (návštěva EOS)
Až do 28. dne (návštěva EOS)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka pobytu v nemocnici (v případě hospitalizace)
Časové okno: Do 28. dne (návštěva EOS)
Do 28. dne (návštěva EOS)
Procento účastníků s akutním hrudním syndromem (ACS), akutním poškozením ledvin (AKI) nebo mrtvicí
Časové okno: Od začátku podávání hodnoceného přípravku (IP) do 8. dne
Od začátku podávání hodnoceného přípravku (IP) do 8. dne
Délka pobytu v akutní péči
Časové okno: Do 28. dne (návštěva EOS)
Do 28. dne (návštěva EOS)
Celková délka akutní péče a hospitalizace
Časové okno: Do 28. dne (návštěva EOS)
Do 28. dne (návštěva EOS)
Spotřeba opioidů
Časové okno: Od okamžiku registrace do propuštění (až do 28. dne [návštěva EOS])
Spotřeba opioidů bude měřena v jednotkách ekvivalentních miligramů morfinu.
Od okamžiku registrace do propuštění (až do 28. dne [návštěva EOS])
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) po dávkách 1 a 3 CSL889
Časové okno: Před podáním dávky a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
Před podáním dávky a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
Oblast pod koncentrací (AUCtau) po dávkách 1 a 3 CSL889
Časové okno: Před podáním dávky a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
Před podáním dávky a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
Čas maximální koncentrace (Tmax) po dávkách 1 a 3 CSL889
Časové okno: Před podáním dávky a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
Před podáním dávky a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
Minimální koncentrace (Ctrough) po každé dávce CSL889
Časové okno: Až do dne 5
Až do dne 5
Poměr akumulace (AR) pro AUCtau CSL889 (poměr mezi AUCtau dávek 3 a 1)
Časové okno: Před podáním a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
Před podáním a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
AR pro Cmax CSL889 (poměr mezi Cmax dávek 3 a 1)
Časové okno: Před podáním a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
Před podáním a do 12 hodin po dávkách 1 a 3
AR pro Ctrough of CSL889 (poměr mezi Ctrough poslední dávky a dávkou 1)
Časové okno: Před podáním a po dávce 1 a poslední dávce
Před podáním a po dávce 1 a poslední dávce
Míra hospitalizace
Časové okno: Až do 28. dne (návštěva ukončení studie)
Míra hospitalizace u účastníků se srpkovitou anémií (SCD) s vazookluzivní krizí (VOC), kteří v akutním zdravotnickém zařízení obdrželi více než nebo rovno (≥) 1 dávku přípravku CSL889.
Až do 28. dne (návštěva ukončení studie)
Frekvence opětovného přijetí do zařízení akutní péče pro VOC nebo ACS po propuštění
Časové okno: Od propuštění do 28. dne
Od propuštění do 28. dne
Míra hospitalizace pro VOC nebo ACS po propuštění
Časové okno: Od propuštění do 28. dne
Od propuštění do 28. dne
Počet účastníků s ≥ 30% snížením bolesti podle skóre Numerické hodnotící škály (NRS)
Časové okno: Do 4 hodin po zahájení infuze CSL889
NRS pro bolest je ověřená 11bodová škála závažnosti bolesti, kterou vyplňuje sám pacient (kde 0 znamená žádnou bolest a 10 znamená největší nebo nejhorší možnou bolest). Lze ji použít u dospělých, dospívajících a dětí ve věku ≥ 8 let se srpkovitou anémií (SCD).
Do 4 hodin po zahájení infuze CSL889
Procento účastníků s ≥ 30% snížením bolesti podle skóre NRS
Časové okno: Do 4 hodin po zahájení infuze CSL889
NRS pro bolest je validovaná sebeposuzovací 11bodová škála závažnosti bolesti (kde 0 znamená žádná bolest a 10 znamená největší nebo nejhorší možnou bolest), kterou lze použít u dospělých, dospívajících a dětí ve věku ≥ 8 let se srpkovitou anémií (SCD).
Do 4 hodin po zahájení infuze CSL889
Cmax po každé dávce v řídké PK podskupině CSL889
Časové okno: Až do 5. dne
Řídké PK odběry krve budou provedeny u zbývajících účastníků, kteří nejsou zařazeni do dospělých nebo adolescentních PK podskupin.
Až do 5. dne
Ctrough po každé dávce v řídké PK podskupině CSL889
Časové okno: Až do 5. dne
Řídké PK odběry krve budou provedeny u zbývajících účastníků, kteří nejsou zařazeni do podskupin PK pro dospělé nebo dospívající.
Až do 5. dne
AR pro Cmax v řídké PK podskupině CSL889
Časové okno: Až do 5. dne
Řídké odběry krve pro farmakokinetické účely budou provedeny u zbývajících účastníků, kteří nejsou zařazeni do farmakokinetických podskupin pro dospělé nebo adolescenty.
Až do 5. dne
AR pro Ctrough v řídké PK podskupině CSL889
Časové okno: Do 5. dne
U zbývajících účastníků, kteří nejsou zařazeni do dospělých nebo adolescentních podskupin PK, bude provedeno řídké odběry krve pro farmakokinetiku.
Do 5. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

22. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

22. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

21. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL889_2001
  • 2024-513440-29-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží případ od případu žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) s externími bona-fide kvalifikovanými vědeckými a lékařskými výzkumníky. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD budou obecně posuzovány po přezkoumání ze strany hlavních regulačních orgánů (tj. FDA, EMA) je kompletní a primární publikace je k dispozici

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Navrhovaný výzkum by se měl snažit odpovědět na dříve nezodpovězenou důležitou lékařskou nebo vědeckou otázku.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit