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Sicurezza, efficacia e farmacocinetica di CSL889 negli adulti e negli adolescenti affetti da anemia falciforme durante la crisi vaso-occlusiva

13 agosto 2026 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio adattivo di fase 2/fase 3, multicentrico, randomizzato, a dosi multiple, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di CSL889 negli adulti e negli adolescenti affetti da anemia falciforme durante la crisi vaso-occlusiva

Questo studio è composto da due parti: fase 2 (Parte A) e fase 3 (Parte B). Si tratta di uno studio multicentrico progettato per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (PK) di CSL889 (emopexina umana) quando somministrato per via endovenosa (IV) ad adulti e adolescenti con anemia falciforme (SCD) che presentano crisi vaso-occlusive (VOC). Gli obiettivi principali dello studio sono valutare in che modo CSL889 influisce sul tempo necessario affinché i COV si risolvano nei partecipanti con anemia falciforme e valutare la sicurezza e la tollerabilità di CSL889 nei partecipanti allo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

70

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Reclutamento
        • Guy's Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • Univ. of California, San Francisco Health Care
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Non ancora reclutamento
        • University of California Irvine
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Reclutamento
        • Golisano Children's Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33023-6703
        • Reclutamento
        • The Foundation for Sickle Cell Disease
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Arthur M. Blank Hospital-Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • University of Louisville Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Reclutamento
        • University of Maryland
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Health System
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Detroit Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Mount Sinai Medical Center
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Reclutamento
        • Jacobi Medical Center
        • Contatto:
          • Central Contact
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Reclutamento
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • Reclutamento
        • University of Cincinnati
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43085
        • Reclutamento
        • The Ohio State University
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Reclutamento
        • Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01120
        • Reclutamento
        • Baskent University School of Medicine
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Non ancora reclutamento
        • Hacettepe Universitesi
        • Contatto:
          • Central Contact
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Non ancora reclutamento
        • Istanbul Universitesi
        • Contatto:
          • Central Contact
      • Mezitli-Mersin, Turchia (Türkiye), 33200
        • Reclutamento
        • Medical Park Mersin Hospital
      • Seyhan, Turchia (Türkiye), 01130
        • Non ancora reclutamento
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Contatto:
          • Central Contact
      • Seyhan/Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Reclutamento
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

•Al momento del consenso informato: >= 18 anni (adulti); o da >= 12 a meno di (<) 18 anni (adolescenti, ove approvato e quando l'iscrizione per adolescenti è stata aperta dallo sponsor, con l'approvazione del Comitato indipendente per il monitoraggio dei dati [IDMC]).

  • Diagnosi di SCD (qualsiasi genotipo).
  • Presentato nel centro dello studio un nuovo VOC acuto che necessitava di un trattamento con oppioidi parenterali.

Criteri di esclusione:

  • Insorgenza del dolore VOC maggiore o uguale a (>=) 72 ore prima della somministrazione del primo oppioide parenterale (Parte A; può essere aggiustata per la Parte B sulla base di un'analisi prespecificata).
  • Non deve avere una storia superiore a (>) 5 COV che hanno richiesto il ricovero ospedaliero negli ultimi 6 mesi; o segni e/o sintomi di SCA; o nuovi sintomi neurologici suggestivi di ictus acuto o attacco ischemico transitorio; o AKI in qualsiasi stadio (danno renale acuto); o essere stato dimesso dal ricovero ospedaliero per COV o altro evento vaso-occlusivo entro 14 giorni prima della presentazione attuale.
  • Emoglobina sierica < 6 g/dL, ferritina sierica >= 2000 ng/mL, in terapia con un farmaco approvato per la malattia acretiva che non è stato sottoposto a un regime stabile e ben tollerato, attualmente in terapia con metadone o buprenorfina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CSL889 Regime 1
I partecipanti in questo braccio riceveranno CSL889 secondo il regime 1.
Biologico: CSL889
CSL889 è una soluzione per infusione da somministrare per via endovenosa.
Altri nomi:
  • Emopexina, umana
Sperimentale: CSL889 Regime 2
I partecipanti in questo braccio riceveranno CSL889 secondo il regime 2.
Biologico: CSL889
CSL889 è una soluzione per infusione da somministrare per via endovenosa.
Altri nomi:
  • Emopexina, umana
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti in questo braccio riceveranno placebo corrispondente al regime CSL889.
Droga: Placebo
Il volume e il regime saranno adeguati a quelli del CSL889.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28 (Visita di fine studio [EOS])
Fino al Giorno 28 (Visita di fine studio [EOS])
Percentuale di partecipanti con TEAEs
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28 (Visita EOS)
Fino al Giorno 28 (Visita EOS)
Numero di partecipanti con anticorpi anti-CSL889 rilevabili insorti in seguito al trattamento (TE)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28 (Visita EOS)
Fino al Giorno 28 (Visita EOS)
Percentuale di partecipanti con anticorpi TE anti-CSL889 rilevabili
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28 (Visita EOS)
Fino al Giorno 28 (Visita EOS)
Tempo alla risoluzione della VOC (tempo alla sospensione degli oppioidi per via parenterale)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28 (Visita EOS)
Fino al Giorno 28 (Visita EOS)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della degenza ospedaliera (se ricoverato in ospedale)
Lasso di tempo: Fino al giorno 28 (visita EOS)
Fino al giorno 28 (visita EOS)
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato sindrome toracica acuta (ACS), danno renale acuto (AKI) o ictus
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del prodotto sperimentale (IP) fino al giorno 8
Dall'inizio della somministrazione del prodotto sperimentale (IP) fino al giorno 8
Durata della degenza in terapia intensiva
Lasso di tempo: Fino al giorno 28 (visita EOS)
Fino al giorno 28 (visita EOS)
Durata totale delle cure acute e della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Fino al giorno 28 (visita EOS)
Fino al giorno 28 (visita EOS)
Consumo di oppioidi
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento alla dimissione (fino al giorno 28 [Visita EOS])
Il consumo di oppioidi sarà misurato in unità equivalenti a milligrammi di morfina.
Dal momento dell'arruolamento alla dimissione (fino al giorno 28 [Visita EOS])
Concentrazione massima osservata (Cmax) dopo le dosi 1 e 3 di CSL889
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
Area sotto la concentrazione (AUCtau) dopo le dosi 1 e 3 di CSL889
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
Tempo di concentrazione massima (Tmax) dopo le Dosi 1 e 3 di CSL889
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
Concentrazione minima (Ctrough) dopo ciascuna dose di CSL889
Lasso di tempo: Fino al giorno 5
Fino al giorno 5
Rapporto di accumulo (AR) per l'AUCtau di CSL889 (il rapporto tra l'AUCtau delle dosi 3 e 1)
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
AR per Cmax di CSL889 (il rapporto tra la Cmax delle dosi 3 e 1)
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
Prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo le dosi 1 e 3
AR per Ctrough di CSL889 (il rapporto tra Ctrough dell'ultima dose e Dose 1)
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e dopo la Dose 1 e l'ultima dose
Prima della somministrazione e dopo la Dose 1 e l'ultima dose
Tasso di ricovero ospedaliero
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28 (Visita EOS)
Tasso di ricovero ospedaliero nei partecipanti con SCD che presentavano VOC e che hanno ricevuto una dose maggiore o uguale a (≥) 1 di CSL889 in un contesto di cure acute.
Fino al Giorno 28 (Visita EOS)
Tasso di ripresentazione in una struttura di cure acute per VOC o ACS dopo la dimissione
Lasso di tempo: Dalla dimissione fino al Giorno 28
Dalla dimissione fino al Giorno 28
Tasso di ricovero ospedaliero per VOC o ACS dopo la dimissione
Lasso di tempo: Dalla dimissione fino al Giorno 28
Dalla dimissione fino al Giorno 28
Numero di partecipanti con riduzione del dolore ≥ 30% secondo il punteggio della Scala di Valutazione Numerica (NRS)
Lasso di tempo: Entro 4 ore dall'inizio dell'infusione di CSL889
La scala NRS per il dolore è una scala di gravità del dolore autovalutata e validata a 11 punti (dove 0 indica nessun dolore e 10 indica il dolore più intenso o peggiore possibile) che può essere utilizzata in adulti, adolescenti e bambini di età ≥ 8 anni affetti da SCD.
Entro 4 ore dall'inizio dell'infusione di CSL889
Percentuale di partecipanti con riduzione del dolore ≥ 30% in base al punteggio NRS
Lasso di tempo: Entro 4 ore dall'inizio dell'infusione di CSL889
La scala NRS per il dolore è una scala validata di gravità del dolore a 11 punti autovalutata (dove 0 significa nessun dolore e 10 significa il dolore più forte o peggiore possibile) che può essere utilizzata in adulti, adolescenti e bambini ≥ 8 anni di età con SCD.
Entro 4 ore dall'inizio dell'infusione di CSL889
Cmax dopo ogni dose nel sottoinsieme PK Sparse di CSL889
Lasso di tempo: Fino al Giorno 5
Il prelievo ematico PK sporadico sarà effettuato nel resto dei partecipanti che non fanno parte dei Sottogruppi PK Adulto o Adolescenziale.
Fino al Giorno 5
Ctrough dopo ogni dose nel sottoinsieme PK Sparso di CSL889
Lasso di tempo: Fino al Giorno 5
Il campionamento ematico PK sparso verrà eseguito nei restanti partecipanti che non fanno parte dei Sottoinsiemi PK Adulti o Adolescenti.
Fino al Giorno 5
AR per Cmax nel sottoinsieme PK Sparse di CSL889
Lasso di tempo: Fino al Giorno 5
Il prelievo di sangue per PK (farmacocinetica) sparso sarà effettuato nel resto dei partecipanti che non fanno parte dei Sottogruppi PK Adulti o Adolescenti.
Fino al Giorno 5
AR per Ctrough nel sottoinsieme PK sporadico di CSL889
Lasso di tempo: Fino al Giorno 5
Il campionamento sparso del sangue per la PK verrà eseguito nei restanti partecipanti che non fanno parte dei Sottogruppi PK per Adulti o Adolescenti.
Fino al Giorno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

22 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

22 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

21 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL889_2001
  • 2024-513440-29-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL valuterà caso per caso le richieste di condivisione dei dati individuali del paziente (IPD) con ricercatori medici e scientifici qualificati e in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinictrials@cslbehring.com.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD verranno generalmente prese in considerazione una volta esaminate dalle principali autorità di regolamentazione (ad es. FDA, EMA) è completa e la pubblicazione principale è disponibile

Criteri di accesso alla condivisione IPD

La ricerca proposta dovrebbe cercare di rispondere a un’importante domanda medica o scientifica precedentemente senza risposta.

Verranno prese in considerazione le leggi e i regolamenti sulla privacy specifici del Paese applicabile e potrebbero impedire la condivisione dei DPI.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un adeguato accordo di condivisione dei dati, sarà disponibile un IPD opportunamente anonimizzato.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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