SLE 환자를 위한 제1상 UC-MSC 연구
2025년 9월 4일 업데이트: LiveKidney.Bio
탯줄 유래 피하 투여의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 제1상 공개 라벨 연구 - 활동성 전신홍반루푸스에 대한 표준 치료에 추가로 중간엽 간질 세포 치료
이 임상 시험의 목표는 전신홍반루푸스(SLE)가 있는 성인을 대상으로 UC-MSC의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
본 연구가 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- UC-MSC가 신장 기능을 개선하고 SLE 질병 활동을 감소시킬 수 있습니까?
- UC-MSC는 이 환자 집단에서 안전하고 내약성이 좋습니까?
본 연구의 참가자는 다음을 수행합니다.
- 표준 치료 치료에 더해 단일 용량으로 UC-MSC를 투여받습니다.
- 바이오마커 및 면역 프로파일링(예: 사이토카인, 보체 단백질 및 자가항체)을 포함한 실험실 평가를 위해 혈액 및 소변 샘플을 제공합니다.
- 신장 건강을 모니터링하기 위해 신체 검사, 질병 활성도 점수, 영상 검사를 위해 정기적인 진료소 방문에 참석하십시오.
- 부작용 및 실험실 값의 변화에 대한 모니터링과 같은 안전성 평가를 완료합니다.
이 연구의 목표는 SLE 및 루푸스 신염 치료 옵션에 대한 새로운 통찰력을 제공하여 이 집단의 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하는 것입니다.
연구 개요
상태
모병
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Nadya Lisovoder, MD
- 전화번호: +972524753435
- 이메일: nadyal@galilee-cbr.com
연구 장소
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Medical University of South Carolina
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수석 연구원:
- Kathleen Maksimowicz McKinnon, MD
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연락하다:
- Stephanie Dezzutti
- 전화번호: 866-859-6107
- 이메일: lupusresearch@musc.edu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 심사 당시 연령 18~75세
- 스크리닝 방문 시 미국 류마티스 학회(ACR) 분류 및/또는 전신 루푸스 국제 협력 클리닉(SLICC) 기준에 포함된 11가지 기준 중 최소 4가지를 충족하여 전신 홍반루푸스(SLE) 진단을 받은 성인 참가자.
- 스크리닝 6개월 이내에 양성 ANA(≥1:160 역가) 또는 양성 dsDNA 항체 검사를 받아야 합니다.
- eGFR ≥ 30mL/분/1.73 스크리닝 시 m2
- 스크리닝 방문 전 ≥ 12주 동안 적어도 하나의 SLE 배경 요법(면역억제제 및/또는 항말라리아제??)이 필요하고, 스크리닝 방문 전 ≥ 8주 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며, 무작위 배정 및 연구 전반에 걸쳐 안정적으로 유지되어야 합니다. 참여했거나 적어도 하나의 배경 치료를 받았고 불내증으로 인해 중단했습니다.
- 코르티코스테로이드를 복용하는 참가자는 스크리닝 방문 전 4주 이상 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. 프레드니손 등가 용량은 체중 kg당 0.5mg을 초과할 수 없으며 연구자의 재량에 따라 연구 기간 동안 20주차까지 10mg 이하로 점차 줄어들 것입니다.
- 스크리닝 당시 SLEDAI-2K ≥6
- 비임신(음성 임신 테스트 결과)/비수유 여성 및 임상시험 기간 동안 임신/수유할 의사가 없는 여성은 남성과 여성 모두 적절한 피임법을 사용해야 합니다.
- 서면 동의서를 제공할 수 있는 참가자
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 연구 참여 동의 전 3개월 이내에 총 2주 이상 경구 또는 비경구 코르티코스테로이드 치료가 필요한 비전신성 홍반성 루푸스(비SLE) 질환의 병력.
- ICF 서명 전 12개월 이내에 투석을 받았거나 등록 후 6개월 이내에 신장 대체 요법(투석 또는 신장 이식)이 필요할 것으로 예상되는 경우
- ICF에 서명하기 전 임상시험용 제품의 예상 세척 시간 내에 다른 중재적 루푸스 임상 연구에 동시 등록
- ICF에 서명하기 전 위에서 설명한 휴약 기간 내에 상업적으로 이용 가능한 생물학적 제제 수령
- ICF 서명 전 6개월 이내에 IV 펄스 코르티코스테로이드 수령
- Tregs 또는 CAR-T 세포와 같은 모든 유형의 세포 치료법을 사용한 이전 치료
- ICF 체결 전 3개월 이내의 대수술 또는 연구 기간 중 예정된 대수술
- 류마티스 관절염(RA), 건선성 관절염(PsA), RA/루푸스 중복, 건선, 크론병 또는 활동성 라임병을 포함하되 이에 국한되지 않는 안전성 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 기타 염증성 질환이 있는 경우
- 활동성 B형 간염, C형 간염, HIV 또는 결핵에 대한 양성 검사가 확인되었습니다.
- 피부의 편평상피암이나 기저세포암종, 자궁경부 상피암종을 제외한 암의 병력
- 연구자의 판단에 따라 참가자를 연구 참여에 부적합하게 만들 수 있는 기타 동반질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: UC-MSC 치료법
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환자는 1차 방문(기준선), 5차 방문(14일), 6차 방문(28일), 11차 방문( 168일) 및 조기 종료 방문.
전체 혈구 수치(CBC)에는 다음이 포함됩니다: 헤모글로빈, 적혈구 용적율, 완전한 수동 또는 자동 감별이 가능한 백혈구(WBC)(총 호중구, 림프구, 단핵구, 호산구, 호염기구; 절대 또는 백분율이 허용됨), 적혈구( RBC), 혈소판 수.
CBC의 경우 각 연구 방문 시 1mL의 혈액을 수집합니다.
일반 소변검사에는 pH, 비중, 단백질, 포도당, 케톤, 빌리루빈, 유로빌리노겐, 백혈구, 적혈구 분석이 포함됩니다.
또한 소변 캐스트의 존재 여부에 대해 샘플을 평가합니다.
매 방문마다 스팟 소변 단백질/크레아티닌 측정이 실시됩니다.
스크리닝에서 캐스트가 관찰되지 않으면 추가 소변 샘플에 대한 기계 평가가 허용됩니다.
소변검사를 위해 각 연구 방문 시 10mL의 소변을 수집합니다.
SLE 상태는 홍반루푸스 국가 평가 - SLE 질병 활동 지수(SLEDAI 2K 척도)에서 에스트로겐의 안전성을 사용하여 평가됩니다. SLE 활동은 또한 BILAG(British Isles Lupus Assessment Group), 의사 글로벌 및 참가자 글로벌 평가를 사용하여 평가됩니다. 전신 루푸스 반응 지수(SRI 4) 및 BILAG 기반 복합 루푸스 평가(BICLA) 기기를 사용하여 임상 반응을 평가합니다.
참가자는 기준일 1일에 피하 투여되는 UC-MSC 제품으로 치료를 받게 됩니다.
참가자들은 연구 치료 종료 후 2~3시간 동안 관찰된 후 이후 6개월 동안 안전성 평가를 위해 추적 관찰됩니다.
패널에는 알부민, 혈액요소질소(BUN), 크레아티닌, 포도당, 요산, 칼슘, 인, 칼륨, 나트륨, 젖산탈수소효소(LDH), 총 단백질, 마그네슘, 알칼리성 인산분해효소, 알라닌 아미노전이효소(ALT) 분석이 포함됩니다. 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 총 빌리루빈 및 hs-CRP.
생화학의 경우, 각 연구 방문 시 3mL의 혈액을 수집합니다.
포함 기준과 관련된 결과는 1일차 이전 7일 이내에 확인되어야 합니다.
SLE 바이오마커는 연구 방문(1일차) 및 모든 후속 방문에서 프로파일링됩니다. 이를 위해 소변과 혈액 10ml를 수집합니다. 항-ENA, 항-dsDNA 항체, 총 혈청 IgG 수준, CBC, C3, C4, 항뉴클레오솜 항체, 적혈구 침강 속도, CRP, 반점 소변의 단백질/크레아티닌 비율, 24시간 소변 단백질 - 1일차 - 기준선 및 연구 종료 시에만 방문; 단핵세포 변화. 이 분석에는 림프구 하위 집합과 선천성 면역 세포 하위 집합이 포함됩니다.
신체 검사는 선별 방문 및 클리닉 후속 방문의 각 후속 연구 및 안전에서 수행됩니다.
시험에는 다음이 포함됩니다. 활력 징후 (심박수, 말초 동맥 혈압, 호흡기 속도 및 온도), 체중, 높이 (선별 방문시), 심혈관 및 호흡기 시스템, 복부 검사, 피부 평가, 입 및 눈 평가 및 신경 학적 평가가 포함됩니다.
비정상적인 발견은 CRF에 기록됩니다.
수정 된 QT 간격 (QTC 간격)을 포함한 12 개의 리드 심전도 (ECG)는 스크리닝 방문시 모든 참가자에서 수행됩니다.
HIV, HBV, HCV, TB 및 CMV에 대한 혈청 학적 시험이 수행 될 것이다; HBV 및 HCV PCR은 혈청학이 양성인 경우에만 수행됩니다.
자가 면역 검사 (ANA, Anti-Ena, 총 IgG, 항-핵종)는 0 일 및 연구 종료에 수행됩니다. 이전 6 개월에 양성 ANA 또는 항 -DSDNA가없는 경우 스크리닝시 ANA.
염증 마커 (HS-CRP, ESR)는 0 일 및 연구 종료에 테스트됩니다.
차등, 생화학, 항 -DSDNA 및 보완 C3/C4를 갖는 CBC는 각 예정된 방문에서 평가 될 것이다.
선별 방문시 가재 잠재력을 가진 여성을 위해 혈청 B-HCG 임신 검사가 수행 될 것입니다. 소변 임신 검사는 연구 치료 전 0 일을 포함하여 위에서 언급 한 각 연구 방문에서 가재 가능성이있는 여성에 대해 수행됩니다. 다음과 같은 이유 중 하나에 대해 임신 할 수없는 여성에게는 임신 검사가 필요하지 않습니다. 폐경기는 의료 제공자가 확인했으며, 참가자가 자궁이나 난소 또는 두 난관을 모두 제거했다고 구두로보고했습니다.
샘플은 IFNγ, IL-6, IL-10, IL-18, TNFα, TGFβ1, CXCL10, CCL2, N-GAL, 소변 엔도 텔린, KIM1에 대해 샘플을 분석 할 것이다.
혈청 및 소변 샘플은 0, 28, 56, 140, 168 일 및 조기 종료 방문에 수집됩니다.
PROMIS 피로, PROMIS, 우울증, 투약 전 및/또는 기타 임상 평가 전, 방문 1 (기준선, 0 일), 방문 5 (14 일), 방문 6 (28 일), 방문 11 (168 일) 및 조기 종료 방문.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료로 인한 부작용 발생률
기간: 1일차 ~ 168일차
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기본 평가변수에 대한 분석은 본질적으로 설명적입니다.
안전성과 내약성은 관찰된 AE 및 SAE의 수로 측정됩니다.
이상사례 사건이 설명적으로 요약될 것이다.
기록된 각 AE의 중증도 등급 및 연구 치료와의 관계를 분석합니다.
그에 따라 취해진 조치와 결과도 분석됩니다.
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1일차 ~ 168일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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투여 후 SLEDAI 2K의 기준선으로부터의 변화
기간: 1일차 ~ 168일차
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총점은 0에서 105까지입니다. 해석: 점수는 질병 활동을 나타내기 위해 분류됩니다. 0: 활동 없음 1-5: 약한 활동 6-10: 보통의 활동 11-19: 높은 활동 ≥20: 매우 높은 활동성 개선은 점수의 감소로 정의됩니다. |
1일차 ~ 168일차
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투여 후 BILAG-2004 지수 점수의 기준선에서 변경
기간: 1 일 ~ 168 일
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장기 참여는 등급으로 분류됩니다. A : 심각한 활성 질환 B : 중등도 활성 질환 C : 안정된 질병 D : 해결 된 질병 E : 관여 없음 개선은 점수 증가로 정의됩니다. |
1 일 ~ 168 일
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수행 된 각 방문시 프레드니손-동등한 코르티코 스테로이드 용량의 기준선에서 변화.
기간: 1 일 ~ 168 일.
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프레드니손-동등한 코르티코 스테로이드 용량의 감소 1 일부터 168 일까지.
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1 일 ~ 168 일.
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PROMIS (환자보고 결과 측정 정보 시스템) 점수의 기준선에서 변경
기간: 1 일 ~ 168 일
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환자가보고 한 삶의 질, 피로, 통증 및 우울증에 대한 점수의 기준선에서 변화.
점수는 0에서 100 사이입니다.
점수가 높을수록 증상이 더 나쁩니다.
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1 일 ~ 168 일
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168 일에 SRI-4 응답자 평가에 의한 효능.
기간: 1 일 ~ 168 일
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SRI-4의 기준선으로부터의 변화는 슬레다이에서 ≥4 점 감소로 정의되며, 빌라그 또는 PGA에서는 크게 악화되지 않았다.
더 높은 SRI-4 반응률은 더 큰 임상 개선을 반영합니다.
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1 일 ~ 168 일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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항 -ENE 항체의 치료 후 전처리의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일.
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개선은 전처리에서 치료 후 측정까지 항 -ENE 항체 수준의 감소로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일.
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항 -DSDNA 항체의 전처리 대 처리 후 수준의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 항체 수준의 감소로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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총 혈청 IgG 수준의 치료 전후 수준의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 혈청 IgG 수준의 감소로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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CBC의 전처리 대 치료 후 결과의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 정상 범위에 비해 값의 변화로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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항-핵종 항체의 전처리 대 처리 후 수준의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 항 핵종 항체 수준의 감소로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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적혈구 침강 속도의 전처리 대 처리 후 수준의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 적혈구 침강 속도의 감소로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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CRP의 치료 후 전처리 대 치료 후 수준의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 CRP 수준의 감소로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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사이토 카인 및 케모카인의 치료 후 전처리 대 치료 후 수준의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 사이토 카인 및 케모카인 수준의 감소로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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스팟 소변에서 단백질/크레아티닌 비에 의해 측정 된 전처리 대 처리 후 단백뇨의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 스팟 소변에서 단백질/크레아티닌 비율의 감소로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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24 시간 소변 수집에서 단백질/크레아티닌 비에 의해 측정 된 24 시간 소변 단백질의 전처리 대 치료 후 24 시간 소변 단백질의 변화
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 24 시간 소변 수집에서 단백질/크레아티닌 비율의 감소로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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C3의 전처리 대 치료 후 수준의 변화; C4 레벨
기간: 1 일 ~ 168 일
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개선은 전처리에서 치료 후 측정으로 C3 및/또는 C4 수준의 증가로 정의됩니다.
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1 일 ~ 168 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 7일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 15일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LK-23-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .