Studio di fase I sulle UC-MSC per pazienti affetti da LES

Criteri di inclusione:

1. Età compresa tra 18 e 75 anni al momento dello screening
2. Partecipanti adulti con diagnosi di lupus eritematoso sistemico (LES) che soddisfacevano almeno 4 degli 11 criteri inclusi nella classificazione dell'American College of Rheumatology (ACR) e/o nei criteri della Systemic Lupus International Collaborating Clinics (SLICC), alla visita di screening.
3. Deve avere un test ANA positivo (titolo ≥1:160) o un test anticorpale dsDNA positivo entro 6 mesi dallo screening
4. Un eGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2 allo screening
5. È necessaria almeno una terapia di base per il LES (immunosoppressori e/o antimalarici??) per ≥ 12 settimane prima della visita di screening, deve essere a una dose stabile per ≥ 8 settimane prima della visita di screening e deve rimanere stabile fino alla randomizzazione e per tutta la durata dello studio partecipazione o hanno seguito almeno una terapia di base e hanno interrotto a causa di intolleranza.
6. I partecipanti ai corticosteroidi devono avere una dose stabile per ≥ 4 settimane prima della visita di screening; la dose equivalente al prednisone non può superare 0,5 mg/kg di peso corporeo e verrà ridotta gradualmente durante lo studio a 10 mg o meno entro la settimana 20 a discrezione degli sperimentatori.
7. SLEDAI-2K ≥6 al momento dello screening
8. Donne non incinte (con test di gravidanza negativo)/che non allattano e donne che non intendono iniziare una gravidanza/allattare durante il periodo dello studio, sia le donne che gli uomini devono impegnarsi a utilizzare un contraccettivo adeguato
9. Partecipante in grado di fornire il consenso informato scritto
10. Deve essere in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

1. Anamnesi di qualsiasi malattia da lupus eritematoso non sistemico (non LES) che ha richiesto un trattamento con corticosteroidi orali o parenterali per più di un totale di 2 settimane nei 3 mesi precedenti il ​​consenso informato alla partecipazione allo studio.
2. Storia di dialisi nei 12 mesi precedenti la firma dell'ICF o necessità prevista di terapia sostitutiva renale (dialisi o trapianto renale) entro un periodo di sei mesi dall'arruolamento
3. Arruolamento simultaneo in un altro studio clinico interventistico sul lupus entro il tempo di washout previsto del prodotto sperimentale prima della firma dell'ICF
4. Ricezione di qualsiasi agente biologico disponibile in commercio entro il periodo di washout sopra descritto prima della firma dell'ICF
5. Ricezione di corticosteroidi a impulsi IV entro 6 mesi prima della firma dell'ICF
6. Precedente trattamento con qualsiasi tipo di terapia cellulare, ad esempio cellule Treg o CAR-T
7. Intervento chirurgico maggiore entro 3 mesi prima della firma dell'ICF o intervento chirurgico maggiore pianificato durante il periodo di studio
8. Presenta altre malattie infiammatorie che potrebbero confondere le valutazioni di sicurezza, incluse ma non limitate a artrite reumatoide (RA), artrite psoriasica (PsA), sovrapposizione RA/lupus, psoriasi, morbo di Crohn o malattia di Lyme attiva
9. Test positivo confermato per epatite B attiva, epatite C, HIV o tubercolosi.
10. Storia di cancro, ad eccezione del carcinoma squamoso o basocellulare della pelle e del carcinoma cervicale in situ
11. Qualsiasi altra comorbilità che possa rendere il partecipante non idoneo alla partecipazione allo studio secondo il giudizio dello sperimentatore.