Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy I UC-MSC dla pacjentów z SLE

4 września 2025 zaktualizowane przez: LiveKidney.Bio

Otwarte badanie fazy I oceniające bezpieczeństwo i tolerancję podawania podskórnego materiału pochodzącego z pępowiny – terapii mezenchymalnymi komórkami zrębu jako uzupełnienie standardowego leczenia w leczeniu aktywnego tocznia rumieniowatego układowego

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności UC-MSC u dorosłych chorych na toczeń rumieniowaty układowy (SLE).

Główne pytania, na które ma odpowiedzieć to badanie, to:

  1. Czy UC-MSC mogą poprawić czynność nerek i zmniejszyć aktywność choroby SLE?
  2. Czy UC-MSC są bezpieczne i dobrze tolerowane w tej populacji pacjentów?

Uczestnicy tego badania będą:

  • Otrzymuj UC-MSC w pojedynczej dawce jako dodatek do standardowego leczenia.
  • Dostarcz próbki krwi i moczu do oceny laboratoryjnej, w tym biomarkerów i profili immunologicznych (np. cytokin, białek dopełniacza i autoprzeciwciał).
  • Uczestniczyć w regularnych wizytach w klinice w celu przeprowadzenia badań fizykalnych, oceny aktywności choroby i badań obrazowych w celu monitorowania stanu nerek.
  • Pełne oceny bezpieczeństwa, takie jak monitorowanie zdarzeń niepożądanych i zmian wartości laboratoryjnych.

Celem tego badania jest dostarczenie nowych informacji na temat możliwości leczenia SLE i toczniowego zapalenia nerek, odpowiadając na niezaspokojone potrzeby medyczne w tej populacji.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Maksimowicz McKinnon, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek 18–75 lat w momencie badania przesiewowego
  2. Dorośli uczestnicy, u których podczas wizyty przesiewowej rozpoznano toczeń rumieniowaty układowy (SLE), po spełnieniu co najmniej 4 z 11 kryteriów zawartych w klasyfikacji American College of Rheumatology (ACR) i/lub kryteriów międzynarodowych klinik tocznia układowego (SLICC).
  3. Musi mieć dodatni wynik testu ANA (miano ≥1:160) lub dodatni wynik testu na przeciwciała dsDNA w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  4. eGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2 podczas przesiewania
  5. Co najmniej jedno leczenie podstawowe SLE (leki immunosupresyjne i/lub przeciwmalaryczne?) jest wymagane przez ≥ 12 tygodni przed wizytą przesiewową, dawka musi być stała przez ≥ 8 tygodni przed wizytą przesiewową i musi pozostać stabilna aż do randomizacji i przez cały okres badania lub przyjmowali co najmniej jedną terapię podstawową i przerwali ją z powodu nietolerancji.
  6. Uczestnicy przyjmujący kortykosteroidy muszą przyjmować stałą dawkę przez ≥ 4 tygodnie przed wizytą przesiewową; dawka równoważna prednizonowi nie może przekraczać 0,5 mg/kg masy ciała i będzie stopniowo zmniejszana w trakcie badania do 10 mg lub mniej do 20. tygodnia, według uznania badaczy.
  7. SLEDAI-2K ≥6 w momencie badania przesiewowego
  8. Kobiety niebędące w ciąży (po negatywnym teście ciążowym)/niekarmiące piersią oraz kobiety, które nie zamierzają zajść w ciążę/karmić piersią w czasie trwania badania, zarówno kobiety, jak i mężczyźni powinni zobowiązać się do stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych
  9. Uczestnik jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę
  10. Musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyty studyjnej i innych wymagań protokołu.

Kryteria wykluczenia:

  1. Historia jakiejkolwiek choroby tocznia rumieniowatego nieukładowego (innej niż SLE), która wymagała leczenia doustnymi lub pozajelitowymi kortykosteroidami łącznie przez ponad 2 tygodnie w ciągu 3 miesięcy poprzedzających świadomą zgodę na udział w badaniu.
  2. Historia dializ w ciągu 12 miesięcy przed podpisaniem ICF lub przewidywana potrzeba leczenia nerkozastępczego (dializa lub przeszczep nerki) w ciągu sześciu miesięcy od rejestracji
  3. Jednoczesne włączenie do innego interwencyjnego badania klinicznego tocznia w przewidywanym czasie wypłukiwania badanego produktu przed podpisaniem ICF
  4. Otrzymanie dowolnego dostępnego na rynku środka biologicznego w okresie wypłukania opisanym powyżej przed podpisaniem umowy ICF
  5. Otrzymanie dożylnego kortykosteroidu pulsacyjnego w ciągu 6 miesięcy przed podpisaniem ICF
  6. Wcześniejsze leczenie dowolnym rodzajem terapii komórkowej, np. komórkami Treg lub CAR-T
  7. Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed podpisaniem ICF lub poważna operacja planowana w okresie badania
  8. Czy występują inne choroby zapalne, które mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa, w tym między innymi reumatoidalne zapalenie stawów (RZS), łuszczycowe zapalenie stawów (PsA), nakładanie się RZS/tocznia, łuszczyca, choroba Leśniowskiego-Crohna lub aktywna choroba z Lyme
  9. Potwierdzony pozytywny wynik testu na aktywne zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, HIV lub gruźlicę.
  10. Historia nowotworów, z wyjątkiem raka płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego skóry i raka szyjki macicy in situ
  11. Wszelkie inne choroby współistniejące, które w ocenie badacza mogą sprawić, że uczestnik będzie niezdolny do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia UC-MSC
Inny: Kwestionariusz SF-36
Pacjenci wypełnią ankietę SF 36, oceniającą stan zdrowia fizycznego i psychicznego przed dawkowaniem i/lub jakąkolwiek inną ocenę kliniczną, podczas wizyt 1 (punkt wyjściowy), wizyty 5 (dzień 14), wizyty 6 (dzień 28), wizyty 11 ( dzień 168) i wcześniejsza wizyta końcowa.
Test diagnostyczny: Kliniczne oceny laboratoryjne - Hematologia
Pełna morfologia krwi (CBC) będzie obejmować: hemoglobinę, hematokryt, białe krwinki (WBC) z pełnym, ręcznym lub automatycznym różnicowaniem (neutrofile ogółem, limfocyty, monocyty, eozynofile, bazofile; dopuszczalne będą wartości bezwzględne lub procentowe), krwinki czerwone ( krwinek czerwonych), liczba płytek krwi. W przypadku CBC podczas każdej wizyty badawczej pobierane będzie 1 ml krwi.
Test diagnostyczny: Analiza moczu
Ogólne badanie moczu będzie obejmować analizę pH, ciężaru właściwego, białka, glukozy, ketonów, bilirubiny, urobilinogenu, leukocytów, erytrocytów. Dodatkowo próbki zostaną ocenione pod kątem obecności wałeczków układu moczowego. Podczas każdej wizyty będzie wykonywany punktowy pomiar białka/kreatyniny w moczu. Jeżeli podczas badania przesiewowego nie zostaną zaobserwowane żadne opatrunki, wówczas dopuszczalna jest maszynowa ocena kolejnych próbek moczu. Do analizy moczu podczas każdej wizyty badawczej pobierane będzie 10 ml moczu.
Test diagnostyczny: Ocena aktywności SLE
Status SLE zostanie oceniony za pomocą Krajowej oceny bezpieczeństwa estrogenów w toczniu rumieniowatym – wskaźnika aktywności choroby SLE (skala SLEDAI 2K). Aktywność SLE zostanie również oceniona za pomocą British Isles Lupus Assessment Group (BILAG), globalnej oceny lekarza i globalnej oceny uczestnika, umożliwiającej stosowanie wskaźnika odpowiedzi na toczeń układowy (SRI 4) i opartej na BILAG narzędzi złożonej oceny tocznia (BICLA) w celu oceny odpowiedzi klinicznej.
Biologiczny: pojedyncza dawka UC-MSC
uczestnicy będą leczeni w pierwszym dniu badania bazowego produktem UC-MSC podawanym podskórnie. Uczestnicy będą obserwowani przez 2 do 3 godzin po zakończeniu leczenia w ramach badania, a następnie będą obserwowani w celu oceny bezpieczeństwa przez kolejne 6 miesięcy.
Test diagnostyczny: Kliniczne oceny laboratoryjne - Biochemia
Panel obejmie analizę albumin, azotu mocznikowego we krwi (BUN), kreatyniny, glukozy, kwasu moczowego, wapnia, fosforu, potasu, sodu, dehydrogenazy mleczanowej (LDH), białka całkowitego, magnezu, fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), bilirubina całkowita i hs-CRP. Do badań biochemicznych podczas każdej wizyty badawczej pobierane będzie 3 ml krwi. Wyniki dotyczące kryteriów włączenia muszą zostać potwierdzone w ciągu 7 dni przed Dniem 1.
Test diagnostyczny: Profilowanie biomarkerów SLE

Biomarkery SLE będą profilowane podczas wizyty studyjnej (dzień 1) i podczas każdej kolejnej wizyty kontrolnej. W tym celu zostanie pobrany mocz i 10 ml krwi.

Anty-ENA, przeciwciała anty-dsDNA, całkowity poziom IgG w surowicy, CBC, C3, C4, przeciwciała przeciw nukleosomom, szybkość sedymentacji erytrocytów, CRP, stosunek białko/kreatynina w moczu punktowym, białko w moczu w ciągu 24 godzin - Dzień 1 - Wartość wyjściowa i tylko na koniec wizyty studyjnej; Zmiany w komórkach jednojądrzastych. Analiza ta obejmuje podzbiory limfocytów i podzbiory komórek odporności wrodzonej

Test diagnostyczny: Badanie fizyczne
Badanie fizykalne zostanie przeprowadzone podczas wizyty przesiewowej oraz podczas każdego późniejszego badania i bezpieczeństwa podczas wizyty obserwacyjnej w klinice. Egzamin obejmie: pomiar parametrów życiowych (częstość akcji serca, obwodowe ciśnienie tętnicze krwi, szybkość oddechu i temperatura), waga, wysokość (tylko podczas wizyty przesiewowej), układ sercowo -naczyniowy i układ oddechowy, badanie brzucha, ocena skóry, ocena jamy ustnej i oka oraz ocena neurologiczna. Nieprawidłowe ustalenia zostaną zarejestrowane w CRF.
Test diagnostyczny: Elektrokardiogram
Dwunastogławiony elektrokardiogram (EKG), w tym skorygowany interwał QT (interwał QTC), zostanie wykonany we wszystkich uczestnikach podczas wizyty przesiewowej.
Test diagnostyczny: Oceny laboratoryjne kliniczne - serologia
Przeprowadzone będą badania serologiczne dla HIV, HBV, HCV, TB i CMV; HBV i HCV PCR będą wykonywane tylko wtedy, gdy serologia jest pozytywna. Testy autoimmunologiczne (ANA, anty-IN, całkowita IgG, antynukleosom) zostaną wykonane w dniu 0 i na końcu badania; Ana tylko podczas badań przesiewowych, jeśli w ciągu ostatnich 6 miesięcy nie ma dodatniego Ana lub anty-ddNA. Markery zapalne (HS-CRP, ESR) zostaną przetestowane w dniu 0 i na końcu badania. CBC z różnicą, biochemią, anty-dsDNA i uzupełnienie C3/C4 zostaną ocenione podczas każdej zaplanowanej wizyty.
Test diagnostyczny: Test ciążowy

Test ciążowy B-HCG w surowicy zostanie przeprowadzony dla kobiet o potencjale zawierającym dzieci podczas wizyty przesiewowej; testy ciążowe w moczu zostaną wykonane dla kobiet o potencjale zawierającym dzieci podczas każdej wizyty w badaniu, w tym w dniu 0 przed badaniem.

Testy ciążowe nie są wymagane dla kobiet niezdolnych do zajścia w ciążę z jednego z następujących powodów: menopauza potwierdzona przez pracownika opieki zdrowotnej, werbalnie zgłoszony przez uczestnika, że usunięto jej macicę lub obie jajniki lub obie jajowiste rurki.

Test diagnostyczny: Cytokiny i profilowanie chemokin
Próbki zostaną przeanalizowane dla następujących cytokin/chemokin: IFNγ, IL-6, IL-10, IL-18, TNFα, TGFβ1, CXCL10, CCL2, N-GAL, endoteliny moczu, KIM1. Próbki surowicy i moczu zostaną pobierane w dniach 0, 28, 56, 140, 168 i wizycie wczesnego zakończenia.
Inny: Instrumenty promis
PROMIS Zmęczenie, PROMIS, Depresja, Ból obrotowy przed dawkowaniem i/lub wszelkie inne oceny kliniczne, podczas wizyt 1 (linia bazowa, dzień 0), wizyta 5 (dzień 14), wizyta 6 (dzień 28), wizyta 11 (dzień 168) i wizyta wczesnego zakończenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia
Ramy czasowe: dzień 1 do dnia 168
Analiza pierwszorzędowego punktu końcowego będzie miała charakter opisowy. bezpieczeństwo i tolerancję będą mierzone liczbą zaobserwowanych działań niepożądanych i SAE. Zdarzenia niepożądane zostaną podsumowane opisowo. Przeanalizowany zostanie stopień nasilenia każdego zarejestrowanego zdarzenia niepożądanego oraz ich związek z badanym leczeniem. Podjęte działania i ich wyniki również zostaną odpowiednio przeanalizowane.
dzień 1 do dnia 168

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu SLEDAI 2K po podaniu
Ramy czasowe: dzień 1 do dnia 168

Łączny wynik od 0 do 105.

Interpretacja: Wyniki są kategoryzowane w celu wskazania aktywności choroby:

0: Brak aktywności 1-5: Łagodna aktywność 6-10: Umiarkowana aktywność 11-19: Wysoka aktywność

≥20: Bardzo wysoka aktywność

Poprawę definiuje się jako spadek wyniku.
dzień 1 do dnia 168
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku indeksu BILAG-2004 po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168

Zaangażowanie narządów jest podzielone na klasy:

Odp.: Ciężka aktywna choroba B: Umiarkowana aktywna choroba C: Stabilna choroba D: Rozdzielona choroba E: Brak zaangażowania

Ulepszenie definiuje się jako wzrost wyniku.
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana od wartości wyjściowej w dawkach kortykosteroidów równoważnych prednizonie podczas każdej przeprowadzonej wizyty.
Ramy czasowe: Dzień 1 do 168.
Zmniejszenie dawki kortykosteroidów równoważnika prednizonu z dnia 1 do dnia 168.
Dzień 1 do 168.
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku System informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez pacjenta)
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach jakości życia, zmęczenia, bólu i depresji, jak donosi pacjent. Wyniki wahają się od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na gorsze objawy.
Dzień 1 na dzień 168
Skuteczność według oceny odpowiedzi odpowiadającej SRI-4 w dniu 168.
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Zmiana od wartości wyjściowej w SRI-4, zdefiniowana jako ≥4-punktowa redukcja SLEDAI, bez znaczącego pogorszenia w BILAG lub PGA. Wyższy wskaźnik odpowiedzi SRI-4 odzwierciedla większą poprawę kliniczną.
Dzień 1 na dzień 168

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomów przed leczeniem w porównaniu z poziomami przeciwciał przeciw EN-ENI
Ramy czasowe: Dzień 1 do 168.
Poprawa definiuje się jako spadek poziomów przeciwciał anty-ENE od środków wstępnych do pomiarów po leczeniu.
Dzień 1 do 168.
Zmiana poziomów przed leczeniem w porównaniu z poziomami przeciwciał antydsDNA po leczeniu
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Poprawa definiuje się jako zmniejszenie poziomu przeciwciał.
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana poziomu leczenia w porównaniu z poziomami po leczeniu całkowitych poziomów IgG w surowicy
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Ulepszenie definiuje się jako zmniejszenie poziomów IgG w surowicy.
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana wyników przed leczeniem w porównaniu do wyników po leczeniu CBC
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Ulepszenie jest definiowane jako każda zmiana wartości w porównaniu do normalnego zakresu.
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana poziomów przed leczeniem w porównaniu z poziomami przeciwciał przeciwnukleosomowych po leczeniu
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Poprawa definiuje się jako zmniejszenie poziomów przeciwciał przeciwnukleosomowych.
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana poziomu traktowania w porównaniu z poziomami szybkości sedymentacji erytrocytów po leczeniu
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Ulepszenie definiuje się jako zmniejszenie szybkości sedymentacji erytrocytów.
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana poziomu traktowania w porównaniu z poziomami CRP po leczeniu
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Ulepszenie definiuje się jako zmniejszenie poziomów CRP.
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana poziomu obróbki w porównaniu z poziomami cytokin i chemokin po leczeniu
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Poprawa definiuje się jako zmniejszenie poziomu cytokiny i chemokin.
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana wstępnego traktowania w porównaniu z białkomorem po leczeniu mierzona stosunkiem białka/kreatyniny w moczu punktowym
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Ulepszenie definiuje się jako zmniejszenie stosunku białka/kreatyniny w moczu punktowym
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana wstępnego leczenia w porównaniu z 24-godzinnym białkiem moczu po leczeniu mierzonym przez stosunek białka/kreatyniny w 24-godzinnym zbiorze moczu
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Ulepszenie definiuje się jako zmniejszenie stosunku białka/kreatyniny w 24-godzinnej zbiorze moczu
Dzień 1 na dzień 168
Zmiana poziomu traktowania w porównaniu z poziomami C3 po leczeniu; Poziomy C4
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 168
Ulepszenie definiuje się jako wzrost poziomów C3 i/lub C4 od pomiarów wstępnych do obróbki do leczenia.
Dzień 1 na dzień 168

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

LiveKidney.Bio

Współpracownicy

Medical University of South Carolina
Galilee CBR

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

11 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LK-23-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj