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니 메만-픽 타입 C 질병 (NPC)의 후기 및 청소년 형태의 경구 니지 바 그라트 (AZ-3102)의 안전성과 효능을 평가하는 연구

2026년 9월 15일 업데이트: Azafaros B.V.

18 개월 이중 맹검, 무작위, 위약 제어, 다기관, 3 상 연구, 3 단계 연구는 니 메만-픽스 유형 C 질환 및 후기 갱 셋 형태의 후기 낭포 및 청소년 형태의 구강 니 즈 바그 스테 트 (AZ-3102)의 안전성과 효능을 평가하기위한 3 단계 연구.

18 개월의 이중 맹검, 무작위, 위약 제어, 다기관, 3 단계 연구.

연구 개요

상세 설명

AZA-001-301 마스터 프로토콜에 대한 정보는 NCT #07054515를 참조하십시오.

주요 목표

이 연구의 주요 목표는 후기 및 청소년 형태의 NPC 질환을 가진 참가자에서 18 개월 이상 투여 될 때 위약과 비교하여 구강 니 즈 가구 루스 타트 투약을 사용한 운동 실적 증상에 대한 우수한 효능을 입증하는 것입니다.

이차 목표

I. 후기 및 청소년 형태의 NPC 질환을 가진 참가자에서 18 개월 이상 투여 될 때 Nizubaglustat 투약을 위약으로 비교하는 비균 및 비상 성 표현의 추가 효능을 평가합니다.

II. 제 1 용량을 투여 한 후 (방문 1), 일일 복용량을 여러 번 복용 한 후 정상 상태에서 Nizubaglustat의 약동학 적 (PK) 특성을 평가하려면

III. Nizubaglustat의 약력학 (PD) 효과를 평가합니다

IV. 위약과 비교하여 일일 경구 니 즈 바그 스타트 투약의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해, 불완전 성 및 청소년 형태의 NPC 질환을 가진 참가자에서 18 개월 이상 투여 될 때.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

72

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Contact for Healthcare Professionals
  • 전화번호: Please reach out by email
  • 이메일: medinfo@azafaros.com

연구 연락처 백업

  • 이름: Patient Advocacy Representative
  • 전화번호: Please reach out by email
  • 이메일: info@azafaros.com

연구 장소

      • Höchheim, 독일, 65239
        • 모병
        • SphinCS GmbH
      • Aguascalientes, 멕시코, 20000
        • 아직 모집하지 않음
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
        • 아직 모집하지 않음
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 모병
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • 수석 연구원:
          • Caroline Hastings, MD
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Minnesota Medical School
        • 연락하다:
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030-7404
        • 모병
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • 연락하다:
      • Curitiba, 브라질
        • 아직 모집하지 않음
        • Hospital Pequeno Principe
        • 연락하다:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90560-030
        • 모병
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • 수석 연구원:
          • Roberto Giugliani
        • 연락하다:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, 브라질, 22250-020
        • 모병
        • Instituto Fernandes Figueira
        • 연락하다:
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, 스위스, 3010
        • 모병
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • 연락하다:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, 스페인, 8035
        • 모병
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • 연락하다:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, 스페인, 28009
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, X5004 ASL
        • 모병
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • 아직 모집하지 않음
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, 영국, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, 영국, WC1N 3BG
        • 아직 모집하지 않음
        • University College London Hospitals (UCLH)
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • 연락하다:
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, 인도, 682041
        • 모병
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • 연락하다:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110029
        • 모병
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • 연락하다:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, 인도, 302004
        • 모병
        • JK Lone Hospital
        • 연락하다:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, 인도, 632004
        • 모병
        • Christian Medical College and Hospital
        • 연락하다:
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • 모병
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • 연락하다:
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0C1
        • 아직 모집하지 않음
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • 연락하다:
    • Adana
      • Adana, Adana, 터키 (Türkiye), 1250
        • 모병
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • 연락하다:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, 터키 (Türkiye), 6500
        • 모병
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • 연락하다:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, 터키 (Türkiye), 35100
        • 모병
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • 연락하다:
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, 파키스탄
        • 아직 모집하지 않음
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
    • Porto District
      • Porto, Porto District, 포르투갈, 4050-651
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
        • 모병
        • Women's and Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • 모병
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 사전 동의서 서명
  • NPC 질환의 확인
  • 환자는 Miglustat를 복용 할 수 없거나 의지하지 않거나 조사관의 의견으로는 Miglustat로 불만족스럽게 치료됩니다.
  • 사전 동의 당시 4 세 이상의 남성 및 여성 참가자
  • 2 년에서 15 년 사이의 신경 학적 증상의 발병
  • 기준선의 장애 수준 : 기준선에서 총 사라 점수가 ≥3 및 ≤30 인 운동 실조 교란
  • 피임약을 따르고 자하는 성적으로 활동적인 가임 잠재력의 여성
  • 피임 잠재력을 기꺼이받을 수있는 여성 파트너가있는 남성 참가자

제외 기준 :

  • 교장 수사관의 의견에 따르면 과학적 엄격함이나 결과의 해석을 혼란스럽게하는 NPC 질환 이외의 의학적 상태의 역사
  • 체중 <10 kg
  • 다른 신경 학적 질병의 존재
  • 중등도 또는 중증 간 장애의 존재
  • 중등도 또는 중증 신장 장애의 존재
  • <100x10^9/L의 혈소판 수
  • 항 간질 치료 (들)의 용량은 안정적이지 않았으며 (이전 3 개월 이내에 복용량의 변화가 필요함), 기준선 전 달에 새로운 항 결제 치료 (약물 또는 절차)가 처방되었다.
  • 선별 전 3 개월 이내에 조사 약물의 사전 사용; 또는 선별 전 2 년 이내에 유전자 요법 또는 줄기 세포 이식과 관련된 임상 연구에 사전 참여
  • 긍정적 인 혈청 임신 검사 (가임 잠재력을 가진 여성의 경우)
  • 환자가 지난 12 개월 동안 권장 용량을 사용하고 있으며 조사자의 의견으로는 Miglustat로 만족스럽게 치료 한 Miglustat 로의 현재 치료. Miglustat를받는 모든 참가자는 연구 약물을 시작하기 전에 1 개월 세척 기간을 겪어야합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
일치하는 위약
일치하는 위약
실험적: Nizubaglustat
매일 구강 분산 가능한 정제
AZ-3102

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 기준선에서 총 규모로 변경 및 운동 실조증 (SARA) 점수 등급
기간: 기준선 18. 18
총 사라는 8 개 범주로 구성되어있어 0 (운동 실조증)에서 40 (가장 심각한 운동 실조증) 범위의 누적 점수
기준선 18. 18
기능적 사라 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 18. 18
기능적 사라는 0에서 16 점으로 점수를 매기는 약식 척도를 사용하며 점수가 높을수록 더 심각한 손상이 더 심각합니다.
기준선 18. 18

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
보행/자세에 대한 사라 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
작업을 완료 할 수 없음을 나타내는 점수가 높을수록 9 점 척도로 평가
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
SARA 점수의 기준선에서 연설
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
이해할 수없는 음성/Anarthria를 나타내는 점수가 높은 7 점 척도로 평가
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
동역학에 대한 사라 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
더 심각한 손상을 나타내는 점수가 높을수록 5 점 척도로 평가
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
Vineland 적응 행동 척도 (VABS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
커뮤니케이션, 일상 생활 기술, 사회화 및 운동 기술의 네 가지 기능 영역을 평가합니다.
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
침투-흡기 척도 (PAS)의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
8 포인트 서수 척도로 평가되며 1은 가장 낮고 8 점을 나타냅니다.
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
9 홀 페그 테스트 (9-HPT-D)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
지배적 인 손을 사용하여 50 초, 9hpt에 배치 된 초당 페그 수에 의해 평가
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
NPC- 임상 심각도 척도 (NPC-CSS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
점수는 0에서 61 사이이며 점수가 높을수록 점수는 더 심각한 임상 장애를 나타냅니다.
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
목표 달성 척도 (GAS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
연구 중에 달성 된 개별 목표를 평가합니다
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
임상의 전 세계 변화의 기준선에서 변화 (CGI-C)
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
개선이 낮아진 점수가 높을수록 7 점 척도로 평가
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
참가자/간병인의 기준선에서 변화하는 변화 (PGI-C)
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
개선이 낮아진 점수가 높을수록 7 점 척도로 평가
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
발작 일기에 따라 발작 빈도 및 기간의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
총 SARA 점수 증가의 사전 정의 된 유해한 사건에 대한 연구 기간 동안 Nizubaglustat와 위약의 이벤트 시간 비교
기간: 기준선 18. 18
기준선 18. 18
기능적 사라가 1.5 점 이상 증가한 사전 정의 된 유해한 사건에 대한 연구 기간 동안 Nizubaglustat와 위약의 이벤트 비교
기간: 기준선 18. 18
기준선 18. 18
PA가 ≥1 점 감소의 사전 정의 된 유해 사건에 대한 연구 기간 동안 Nizubaglustat와 위약의 이벤트 비교
기간: 기준선 18. 18
기준선 18. 18
참가자/간병인 질병 진행에 대한 인식/효능 부족으로 인해 연구를 떠나는 참가자의 사전 정의 된 해로운 사건에 대한 연구 기간 동안 Nizubaglustat와 위약의 이벤트 비교
기간: 기준선 18. 18
기준선 18. 18
최대 관찰 된 혈장 농도 (CMAX)
기간: 기준선 및 달 1,18 개월 및 21
기준선 및 달 1,18 개월 및 21
Cmax까지의 시간 (Tmax)
기간: 기준선 및 달 1,18 개월 및 21
기준선 및 달 1,18 개월 및 21
혈장 트로프 농도 (ctrough)
기간: 기준선 및 월 1
기준선 및 월 1
혈장 농도 시간 곡선 아래 면적 (제로)부터 복용 후 24 시간 (AUC0-24).
기간: 기준선 (1 일)
기준선 (1 일)
CMAX의 축적 비율
기간: 기준선 및 달 1,18 개월 및 21
기준선 및 달 1,18 개월 및 21
글루코 실세 아미드 (GLCCER) C16 : 0의 혈장 농도에서 기준선으로부터의 변화; C18 : 0
기간: 기준선 및 달 1, 6, 12 및 18
기준선 및 달 1, 6, 12 및 18

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 6월 30일

기본 완료 (추정된)

2028년 5월 14일

연구 완료 (추정된)

2028년 6월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 6월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 7월 16일

처음 게시됨 (실제)

2025년 7월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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