Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для оценки безопасности и эффективности перорального нидзубаглустата (AZ-3102) в поздних инфантильных и ювенильных формах заболевания типа C (NPC) (NPC)

15 сентября 2026 г. обновлено: Azafaros B.V.

18-month Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multicenter, Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of Niemann-Pick Type C Disease and in Late-infantile and Juvenile-onset Forms of GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis

18-месячное двойное слепое, рандомизированное плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы 3 для оценки безопасности и эффективности перорального низубаглустата (AZ-3102) при позднем инфантильном и ювенильном формах заболевания типа C.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пожалуйста, см. NCT #07054515 для получения информации о мастер-протоколе AZA-001-301

Основная цель

Основная цель этого исследования состоит в том, чтобы продемонстрировать превосходную эффективность атаксических проявлений с пероральным дозированием низубаглустата по сравнению с плацебо при введении в течение 18 месяцев у участников с поздними и ювенильными формами болезни NPC

Вторичные цели

I. Чтобы оценить дополнительную эффективность в атаксических и неатаксических проявлениях, сравнивающих дозирование нидзубаглустата с плацебо при введении в течение 18 месяцев у участников с поздними инфантильными и ювенильными формами заболевания NPC

II Чтобы оценить фармакокинетические (PK) свойства Nizubaglustat после введения первой дозы (посещение 1) и в устойчивом состоянии после множественных раз в день дозы

Iii. Для оценки фармакодинамического (PD) эффектов нидзубаглустата

IV Чтобы оценить безопасность и переносимость ежедневного перорального дозирования нидзубаглустата по сравнению с плацебо, при введении в течение 18 месяцев у участников с поздними инфантильными и ювенильными формами болезни NPC

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

72

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Contact for Healthcare Professionals
  • Номер телефона: Please reach out by email
  • Электронная почта: medinfo@azafaros.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Patient Advocacy Representative
  • Номер телефона: Please reach out by email
  • Электронная почта: info@azafaros.com

Места учебы

  • Австралия
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Австралия, 5006
        • Рекрутинг
        • Women's and Children's Hospital
        • Контакт:
          • Louise Jaensch
          • Номер телефона: +61 881 616 610
          • Электронная почта: louise.jaensch@sa.gov.au
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Контакт:
  • Аргентина
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Аргентина, X5004 ASL
        • Рекрутинг
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Бразилия
      • Curitiba, Бразилия
        • Еще не набирают
        • Hospital Pequeno Principe
        • Контакт:
          • Daniel Almeida do Valle
          • Номер телефона: +55 41 9825-0325
          • Электронная почта: daniel.valle@hpp.org.br
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90560-030
        • Рекрутинг
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Главный следователь:
          • Roberto Giugliani
        • Контакт:
          • Paula de Castro Pereira
          • Номер телефона: +55 513 359 6340
          • Электронная почта: paulapereira@hcpa.edu.br
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Бразилия, 22250-020
        • Рекрутинг
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Контакт:
          • DAFNE D. G. HOROVITZ
          • Номер телефона: +55 21 2554-1709
          • Электронная почта: dafne.horovitz@fiocruz.br
  • Германия
      • Höchheim, Германия, 65239
        • Рекрутинг
        • SphinCS GmbH
  • Индия
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Индия, 682041
        • Рекрутинг
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Контакт:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110029
        • Рекрутинг
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Контакт:
          • Faijan Beg
          • Номер телефона: +91 78283 96432
          • Электронная почта: faijan.crds@outlook.com
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Индия, 302004
        • Рекрутинг
        • JK Lone Hospital
        • Контакт:
          • Priyanshu Mathur
          • Номер телефона: +91 9982451490
          • Электронная почта: Priyanshujkl@gmail.com
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632004
        • Рекрутинг
        • Christian Medical College and Hospital
        • Контакт:
          • Sangeetha Yoganathan, Dr.
          • Номер телефона: +91 9442611622
          • Электронная почта: doc_ys@yahoo.co.in
  • Испания
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Испания, 8035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Контакт:
          • Nuria Leal
          • Номер телефона: +34677171367
          • Электронная почта: nuria.leal@vhir.org
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Контакт:
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Контакт:
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Рекрутинг
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Контакт:
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Еще не набирают
        • University of Alberta Medical Genetics Clinic
        • Контакт:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X 0C1
        • Еще не набирают
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Контакт:
  • Мексика
      • Aguascalientes, Мексика, 20000
        • Еще не набирают
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Мексика, 64460
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Пакистан
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Пакистан
        • Еще не набирают
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Португалия
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Португалия, 4050-651
        • Рекрутинг
        • ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Еще не набирают
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital
        • Контакт:
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • Еще не набирают
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Главный следователь:
          • Caroline Hastings, MD
        • Контакт:
          • Veronica Cheung, CRC
          • Номер телефона: 2752 510-428-3885
          • Электронная почта: Veronica.Cheung@ucsf.edu
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Еще не набирают
        • University of Minnesota Medical School
        • Контакт:
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
        • Контакт:
          • Brad Jorde
          • Номер телефона: 507-293-3609
          • Электронная почта: RSTCGRESEARCH@mayo.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • Children's Medical Center Dallas
        • Контакт:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030-7404
        • Рекрутинг
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Контакт:
          • Lauren Noll
          • Номер телефона: 571-732-4655
          • Электронная почта: lnoll@ldrtc.org
  • Турция (Туркие)
    • Adana
      • Adana, Adana, Турция (Туркие), 1250
        • Рекрутинг
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Контакт:
          • Fatma Derya Bulut
          • Номер телефона: +90 532 743 27 18
          • Электронная почта: deryaozduran@yahoo.com
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Турция (Туркие), 6500
        • Рекрутинг
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Контакт:
          • Fatih Suheyl Ezgu
          • Номер телефона: +90 532 685 36 97
          • Электронная почта: fezgu@gazi.edu.tr
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Турция (Туркие), 35100
        • Рекрутинг
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Контакт:
  • Швейцария
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Швейцария, 3010
        • Рекрутинг
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подписано информированное согласие
  • Подтвержденный диагноз заболевания NPC
  • Пациент не может или не желает принимать Miglustat, или, по мнению исследователя, неудовлетворительно лечится Miglustat
  • Участники мужчин и женщин в возрасте 4 лет и старше во время информированного согласия
  • Начало неврологических симптомов от 2 до 15 лет
  • Уровень инвалидности на исходном уровне: атактические нарушения с общей оценкой SARA ≥3 и ≤30 на исходном уровне
  • Женщина деторождающего потенциала, которые подвергаются сексуально активным, желая следовать руководству контрацепции
  • Участники мужчин с партнером по деторождению, желающие следовать руководству контрацепции

Критерии исключения:

  • История заболеваний, отличных от заболевания NPC, которая, по мнению главного исследователя, путает научную строгость или интерпретацию результатов
  • Вес тела <10 кг
  • Наличие другого неврологического заболевания
  • Наличие умеренных или тяжелых нарушений печени
  • Наличие умеренных или тяжелых почечных нарушений
  • Количество тромбоцитов <100x10^9/л
  • Доза любого антиэпилептического лечения (ов) не была стабильной (требуется изменение дозы в течение предыдущих 3 месяцев), и/или новое антиэпилептическое лечение (препарат или процедура) было назначено в течение месяца до исходного уровня
  • Предварительное использование исследовательского препарата в течение 3 месяцев до скрининга; или предварительное участие в клиническом исследовании, включающем генную терапию или трансплантацию стволовых клеток в течение 2 лет до скрининга
  • Положительный тест на беременность в сыворотке (для женщин с детородным потенциалом)
  • Текущее лечение Miglustat, при условии, что пациент использовал рекомендуемую дозу в течение большей части последних 12 месяцев и, по мнению исследователя, удовлетворительно лечится мигустатом. Любые участники, получающие Miglustat, должны пройти 1-месячный период вымывания перед началом учебного лечения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо
Экспериментальный: Низубаглустат
Один день ежедневно рассеиваемые пероральные таблетки
Лекарство: Низубаглустат
AZ-3102

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в общей масштабе для оценки и оценки оценки атаксии (SARA)
Временное ограничение: Базовая линия до 18 месяцев
Total Sara состоит из восемь категорий с совокупной оценкой в диапазоне от 0 (без атаксии) до 40 (самая тяжелая атаксия)
Базовая линия до 18 месяцев
Изменение с базовой линии в функциональной оценке SARA
Временное ограничение: Базовая линия до 18 месяцев
Функциональная Сара использует сокращенную шкалу, которая оценивает от 0 до 16, при этом более высокие оценки указывают на более серьезные нарушения
Базовая линия до 18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в SARA Score для походки/осанки
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценивается по 9-балльной шкале с более высокими оценками, указывающими на неспособность выполнить задачу
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменение с базовой линии в Sara Score для речи
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценивается по 7-балльной шкале с более высокими показателями, указывающими на неразборчивую речь/Anarthria
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменение с базовой линии в SARA Score для кинетики
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценивается по 5-балльной шкале с более высокими оценками, указывающими на более серьезные нарушения
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменения от базовой линии в шкале адаптивного поведения Vineland (VAB)
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценивает четыре сферы функции: общение, навыки повседневной жизни, социализация и моторные навыки
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменение с базовой линии в шкале проникновения (PAS)
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценивается по 8-балльной ординальной шкале, причем 1 представляет собой самый низкий и 8 самый высокий/самый тяжелый балл
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменение с базовой линии в тесте с 9 лунками (9-HPT-D)
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценивается по количеству колышков в секунду, размещенных в 50-секундной, 9-HPT с использованием доминирующей руки
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменения от базовой линии в шкале тяжести NPC-инической (NPC-CSS)
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценки могут варьироваться от 0 до 61, причем более высокий балл указывает на более тяжелые клинические нарушения
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменение с базовой линии в шкале достижения целей (газ)
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценивает индивидуальные цели, достигнутые во время исследования
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменения с базового уровня в глобальном впечатлении от изменений клинициста (CGI-C)
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценивается по 7-балльной шкале с более высокими оценками, указывающими на более низкое улучшение
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменение с базовой линии у участника/опекуна глобального впечатления от изменений (PGI-C)
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Оценивается по 7-балльной шкале с более высокими оценками, указывающими на более низкое улучшение
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Изменение с базовой линии в частоте и продолжительности судорог, согласно дневнику приступления
Временное ограничение: Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Базовая линия до 6, 12 и 18 месяцев
Сравнение по времени до события между нидзубаглюстатом и плацебо в течение продолжительности исследования для предварительно определенных вредных событий увеличения общего показателя SARA ≥2 баллов
Временное ограничение: Базовая линия до 18 месяцев
Базовая линия до 18 месяцев
Сравнение времени до события между нидзубаглюстатом и плацебо в течение продолжительности исследования для предварительно определенных вредных событий увеличения функциональной SARA ≥1,5 баллов
Временное ограничение: Базовая линия до 18 месяцев
Базовая линия до 18 месяцев
Сравнение по времени до события между нидзубаглюстатом и плацебо в течение продолжительности исследования для предварительно определенных вредных событий снижения PAS ≥1 точки
Временное ограничение: Базовая линия до 18 месяцев
Базовая линия до 18 месяцев
Сравнение времени до события между нидзубаглюстатом и плацебо в течение продолжительности исследования для предварительно определенных вредных событий участников, покидающих исследование из-за восприятия участника/опекуна прогрессирования заболевания/недостатка эффективности
Временное ограничение: Базовая линия до 18 месяцев
Базовая линия до 18 месяцев
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (CMAX)
Временное ограничение: Базовая линия и месяцы 1,18 и 21
Базовая линия и месяцы 1,18 и 21
Время до CMAX (TMAX)
Временное ограничение: Базовая линия и месяцы 1,18 и 21
Базовая линия и месяцы 1,18 и 21
Концентрация в плазме (Ctrough)
Временное ограничение: Базовая линия и 1 месяц
Базовая линия и 1 месяц
Площадь под кривой времени концентрации в плазме со времен дозирования (нулевой) до 24 часов после дозы (AUC0-24) на исходном уровне
Временное ограничение: Базовая линия (день 1)
Базовая линия (день 1)
Коэффициент накопления для CMAX
Временное ограничение: Базовая линия и месяцы 1,18 и 21
Базовая линия и месяцы 1,18 и 21
Изменение от базовой линии в концентрации в плазме глюкозилцерамида (GLCCER) C16: 0; C18: 0
Временное ограничение: Базовая линия и месяцы 1, 6, 12 и 18
Базовая линия и месяцы 1, 6, 12 и 18

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Azafaros B.V.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

14 мая 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

14 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июня 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 июля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AZA-001-301-NPC
  • 2024-515778-28-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться