Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności doustnych Nizubaglustat (AZ-3102) w późnych i młodzieńczych postaciach choroby Niemanna-Picka typu C (NPC)

15 września 2026 zaktualizowane przez: Azafaros B.V.

18-miesięczne podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, badanie fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności jamy ustnej Nizubaglustat (AZ-3102) w gangliozdozie GM1 lub młodzieńczych GM1 lub młodzieńczych GM2-Pick typu C typu C typu C Niemanna-Picka

18-miesięczne podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, fazowe badanie fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności doustnej Nizubaglustat (AZ-3102) w późnych i młodocianych postaciach choroby Niemanna-Picka typu C typu C

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Informacje na temat protokołu głównego AZA-001-301 znajduje się w NCT #07054515

Główny cel

Głównym celem tego badania jest wykazanie doskonałej skuteczności na objawach ataksji z doustnym dawkowaniem Nizubaglustat w porównaniu z placebo, gdy jest podawane przez uczestników z późnymi i młodymi postaciami choroby NPC

Cele wtórne

I. Aby ocenić dodatkową skuteczność w objawach ataksycznych i nieTaksji porównujących dawkowanie Nizubagaglustat z placebo, gdy jest podawane przez uczestników z późnymi i młodymi postaciami choroby NPC

Ii. Aby ocenić właściwości farmakokinetyczne (PK) Nizubaglustat po podaniu pierwszej dawki (wizyta 1) i w stanie ustalonym po wielu dawkach dziennie

Iii. Aby ocenić wpływ farmakodynamiczny (PD) Nizubaglustat

Iv. Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję dziennego doustnego dawkowania Nizubaglustat w porównaniu z placebo, gdy jest podawany w ciągu 18 miesięcy u uczestników z późnymi i młodymi postaciami choroby NPC

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

72

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Contact for Healthcare Professionals
  • Numer telefonu: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Patient Advocacy Representative
  • Numer telefonu: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, X5004 ASL
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Rekrutacyjny
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Kontakt:
  • Brazylia
      • Curitiba, Brazylia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Pequeno Principe
        • Kontakt:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90560-030
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Główny śledczy:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazylia, 22250-020
        • Rekrutacyjny
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Kontakt:
  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Hiszpania, 28009
  • Indie
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indie, 682041
        • Rekrutacyjny
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Kontakt:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Rekrutacyjny
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • Rekrutacyjny
        • JK Lone Hospital
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Rekrutacyjny
        • Christian Medical College and Hospital
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrutacyjny
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Kontakt:
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Kontakt:
  • Meksyk
      • Aguascalientes, Meksyk, 20000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Niemcy
      • Höchheim, Niemcy, 65239
        • Rekrutacyjny
        • SphinCS GmbH
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugalia
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugalia, 4050-651
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Główny śledczy:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Minnesota Medical School
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030-7404
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Szwajcaria
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Szwajcaria, 3010
        • Rekrutacyjny
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Kontakt:
  • Turcja (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turcja (Türkiye), 1250
        • Rekrutacyjny
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Kontakt:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turcja (Türkiye), 6500
        • Rekrutacyjny
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Kontakt:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Rekrutacyjny
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University College London Hospitals (UCLH)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Podpisano świadomą zgodę
  • Potwierdzona diagnoza choroby NPC
  • Pacjent nie jest w stanie lub nie chce przyjmować miglustat lub, zdaniem badacza, niezadowalająco leczonego miglustatem
  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku 4 lat i starsi w momencie świadomej zgody
  • Początek objawów neurologicznych od 2 do 15 lat
  • Poziom niepełnosprawności na początku: zaburzenia ataksji o całkowity wynik SARA ≥3 i ≤30 na początku
  • Kobieta o potencjale dzieci, która jest aktywna seksualnie, gotowa postępować zgodnie z wskazówkami antykoncepcyjnymi
  • Uczestnicy płci męskiej z partnerką potencjału dzieci

Kryteria wykluczenia:

  • Historia chorób innych niż choroba NPC, która zdaniem głównego badacza zakłóciłaby rygor naukowy lub interpretację wyników
  • Masa ciała <10 kg
  • Obecność innej choroby neurologicznej
  • Obecność umiarkowanego lub ciężkiego upośledzenia wątroby
  • Obecność umiarkowanego lub ciężkiego zaburzenia nerek
  • Liczba płytek krwi <100 x10^9/l
  • Dawka jakiegokolwiek leczenia przeciwpadaczkowego (-ów) nie była stabilna (wymagana zmiana dawki w ciągu ostatnich 3 miesięcy) i/lub nowe leczenie przeciwpadaczkowe (lek lub procedura) przepisano w miesiącu przed linią początkową
  • Wcześniejsze stosowanie leku badawczego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem; lub wcześniejszy udział w badaniu klinicznym obejmującym terapię genową lub przeszczep komórek macierzystych w ciągu 2 lat przed badaniem badań przesiewowych
  • Pozytywny test ciążowy w surowicy (dla kobiet o potencjale dzieci)
  • Obecne leczenie Miglustat, pod warunkiem, że pacjent stosuje zalecaną dawkę przez większość ostatnich 12 miesięcy i, zdaniem badacza, zadowalająco leczonym miglustatem. Każdy uczestnicy otrzymujący miglustat są zobowiązani do poddania się 1-miesięcznego okresu wymywania się przed rozpoczęciem leku badawczego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo
Lek: Placebo
Dopasowane placebo
Eksperymentalny: Nizubaglustat
Raz dziennie doustne tabletki z dyspergowalnymi
Lek: Nizubaglustat
AZ-3102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w skali całkowitej dla oceny i oceny Ataxia (SARA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Całkowita Sara obejmuje osiem kategorii o skumulowanym wyniku od 0 (bez ataksji) do 40 (najcięższa ataksja)
Linia bazowa do 18 miesiąca
Zmień się od wartości wyjściowej w funkcjonalnym wyniku Sary
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Funkcjonalna Sara wykorzystuje skróconą skalę, która wynika od 0 do 16, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie
Linia bazowa do 18 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana z punktu wyjściowego w SARA dla chodu/postawy
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniono w 9-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi niezdolność do wykonania zadania
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od podstawy w SARA Score for Speech
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniona w 7-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi niezrozumiałą mowę/anartrię
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana z punktu wyjściowego w SARA dla kinetyki
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniona w 5-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi na poważniejsze upośledzenie
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana z linii podstawowej w skali zachowań adaptacyjnych Vineland (VABS)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Ocena cztery dziedziny funkcji: komunikacja, codzienne umiejętności życia, socjalizacja i umiejętności motoryczne
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w skali penetracji (PA)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniona w 8-punktowej skali porządkowej, z 1 reprezentującym najniższy i 8 najwyższy/najcięższy wynik
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w 9-dołkowym teście PEG (9-HPT-D)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniona liczba kołków na sekundę umieszczoną w 50-sekundowym, 9-hpt za pomocą dominującej dłoni
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w skali nasilenia NPC (NPC-CS)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Wyniki mogą wynosić od 0 do 61, a wyższy wynik wskazujący na poważniejsze zaburzenia kliniczne
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w skali osiągnięcia celu (gaz)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Ocenia indywidualne cele osiągnięte podczas badania
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w globalnym wrażeniach zmian (CGI-C)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniany w 7-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi na niższą poprawę
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w globalnym wrażeniu uczestników/opiekuna zmian (PGI-C)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniany w 7-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi na niższą poprawę
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej częstotliwości i czasu trwania napadów, zgodnie z pamiętnikiem napadu
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Porównanie czasu do wydarzenia między Nizubaglustatem i placebo w stosunku do czasu trwania badań dla wstępnie zdefiniowanych szkodliwych zdarzeń wzrostu całkowitego wyniku Sary o ≥2 punktach
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca
Porównanie czasu do wydarzenia między Nizubaglustatem i placebo w stosunku do czasu trwania badań dla wstępnie zdefiniowanych szkodliwych zdarzeń wzrostu funkcjonalnej Sary o ≥1,5 punktu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca
Porównanie czasu do zdarzenia między Nizubaglustatem i placebo w stosunku do czasu trwania badań dla wstępnie zdefiniowanych szkodliwych zdarzeń spadku PA o ≥1 punktach
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca
Porównanie czasu do wydarzenia między Nizubaglustatem i placebo w stosunku do czasu trwania badań dla wstępnie zdefiniowanych szkodliwych zdarzeń uczestników opuszczających badanie z powodu postrzegania progresji choroby przez uczestnika/opiekuna/brak skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca
Maksymalne zaobserwowane stężenie osocza (CMAX)
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Czas do CMAX (TMAX)
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Stężenie do koryta osocza (Ctrough)
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiąc 1
Linia bazowa i miesiąc 1
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu od czasu dawkowania (zero) do 24 godzin po dawce (AUC0-24) na początku
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1)
Linia bazowa (dzień 1)
Współczynnik akumulacji dla CMAX
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu w osoczu glukozylceramidu (GLCCER) C16: 0; C18: 0
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 1, 6, 12 i 18
Linia bazowa i miesiące 1, 6, 12 i 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azafaros B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

14 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lipca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AZA-001-301-NPC
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj