Tutkimus suun kautta otettavan nizubaglustatin (AZ-3102) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi myöhäisfantiilien ja nuorten tyypin C-taudin (NPC) Niemann-Pick-pick-taudin muodoissa (NPC)
tiistai 15. syyskuuta 2026 päivittänyt: Azafaros B.V.
18 kuukauden kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloima, monikeskus, vaiheen 3 tutkimus oraalisen nizubaglustatin (AZ-3102) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi myöhäisfantiilien ja nuorten Niemann-pick-tyypin C-taudissa sekä myöhään infantiilien ja nuorten ja nuorten aluksien muodossa Gm1-gangliosidosissa tai Gm2-gangliosidissa
18 kuukauden kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloima, monikeskus, vaiheen 3 tutkimus oraalisen nizubaglustatin (AZ-3102) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi myöhäisissä infantiileissa ja nuorten Niemann-Pick-tyypin C-taudissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Katso lisätietoja NCT #07054515 AZA-001-301 Master Protocolista
Ensisijainen tavoite
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa ylivoimainen teho ataksisissa oireissa oraalisella nizubaglustatia-annostelulla verrattuna lumelääkkeeseen, kun sitä annetaan 18 kuukauden aikana osallistujilla, joilla
Toissijaiset tavoitteet
I. Arvioida lisätehokkuutta ataksisissa ja ei-ataksisissa oireissa, joissa verrataan Nizubaglustatin annostusta lumelääkkeellä, kun niitä annetaan 18 kuukauden ajan osallistujilla, joilla on myöhäiset infantiilit ja nuorten NPC-taudin muodot
II. Nizubaglustatin farmakokineettisten (PK) ominaisuuksien arvioimiseksi ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen (vierailu 1) ja vakaan tilassa useiden kerran päivittäisten annosten jälkeen
III. Nizubaglustatin farmakodynaamisten (PD) vaikutusten arvioimiseksi
Iv. Päivittäisen suun kautta tapahtuvan nizubaglustatia-annostelun turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna, kun sitä annetaan yli 18 kuukautta osallistujilla, joilla on myöhäiset infantiilit ja nuorten NPC-taudin muodot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
72
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Contact for Healthcare Professionals
- Puhelinnumero: Please reach out by email
- Sähköposti: medinfo@azafaros.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Patient Advocacy Representative
- Puhelinnumero: Please reach out by email
- Sähköposti: info@azafaros.com
Opiskelupaikat
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, X5004 ASL
- Rekrytointi
- Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
-
-
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
- Rekrytointi
- Women's and Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Louise Jaensch
- Puhelinnumero: +61 881 616 610
- Sähköposti: louise.jaensch@sa.gov.au
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Rekrytointi
- Royal Melbourne Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Karen Chidgey
- Sähköposti: NeuropsychiatryResearch@mh.org.au
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekrytointi
- Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
-
Ottaa yhteyttä:
- Heidi Peters
- Puhelinnumero: +61 03 9345 6205
- Sähköposti: metabolictrials@mcri.edu.au
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilia
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Pequeno Principe
-
Ottaa yhteyttä:
- Daniel Almeida do Valle
- Puhelinnumero: +55 41 9825-0325
- Sähköposti: daniel.valle@hpp.org.br
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90560-030
- Rekrytointi
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Päätutkija:
- Roberto Giugliani
-
Ottaa yhteyttä:
- Paula de Castro Pereira
- Puhelinnumero: +55 513 359 6340
- Sähköposti: paulapereira@hcpa.edu.br
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilia, 22250-020
- Rekrytointi
- Instituto Fernandes Figueira
-
Ottaa yhteyttä:
- DAFNE D. G. HOROVITZ
- Puhelinnumero: +55 21 2554-1709
- Sähköposti: dafne.horovitz@fiocruz.br
-
-
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Espanja, 8035
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Ottaa yhteyttä:
- Nuria Leal
- Puhelinnumero: +34677171367
- Sähköposti: nuria.leal@vhir.org
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Espanja, 28009
- Rekrytointi
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
-
Ottaa yhteyttä:
- Beatriz Bernardino Cuesta
- Sähköposti: neurologia.hnjs@salud.madrid.org
-
-
-
-
Kerala
-
Ernākulam, Kerala, Intia, 682041
- Rekrytointi
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Sheela Nampoothiri
- Puhelinnumero: +91 9447978222
- Sähköposti: sheelanampoothiri@aims.amrita.edu
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
- Rekrytointi
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
-
Ottaa yhteyttä:
- Faijan Beg
- Puhelinnumero: +91 78283 96432
- Sähköposti: faijan.crds@outlook.com
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Intia, 302004
- Rekrytointi
- JK Lone Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Priyanshu Mathur
- Puhelinnumero: +91 9982451490
- Sähköposti: Priyanshujkl@gmail.com
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632004
- Rekrytointi
- Christian Medical College and Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Sangeetha Yoganathan, Dr.
- Puhelinnumero: +91 9442611622
- Sähköposti: doc_ys@yahoo.co.in
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Ardissone
- Puhelinnumero: +39 0223942210
- Sähköposti: anna.ardissone@istituto-besta.it
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Rekrytointi
- M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
-
Ottaa yhteyttä:
- Olugbenga Olunaike
- Puhelinnumero: +1 587 885 3158
- Sähköposti: olugbenga.olunaike@magiccalgany.ca
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Ei vielä rekrytointia
- University of Alberta Medical Genetics Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Casey Brodie
- Puhelinnumero: +1 780-492-9277
- Sähköposti: casey.brodey@albertahealthservices.ca
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
-
Ottaa yhteyttä:
- Martine Comeau
- Puhelinnumero: 30153 +1 514-890-8000
- Sähköposti: martine.comeau.chum@ssss.gouv.qc.ca
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Meksiko, 20000
- Ei vielä rekrytointia
- Centenario Hospital Miguel Hidalgo
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64460
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
-
-
-
-
Punjab Province
-
Lahore, Punjab Province, Pakistan
- Ei vielä rekrytointia
- The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
-
-
-
-
Porto District
-
Porto, Porto District, Portugali, 4050-651
- Rekrytointi
- ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
-
Ottaa yhteyttä:
- Anabela Bandeira
- Puhelinnumero: +35 915676520
- Sähköposti: anabelabandeira.dca@chporto.min-saude.pt
-
-
-
-
-
Höchheim, Saksa, 65239
- Rekrytointi
- SphinCS GmbH
-
-
-
-
Canton of Bern
-
Bern, Canton of Bern, Sveitsi, 3010
- Rekrytointi
- Inselspital - Universitätsspital Bern
-
Ottaa yhteyttä:
- Sandrina Schneider
- Puhelinnumero: +41 31 63 2 07 41
- Sähköposti: sandrina.schneider@insel.ch
-
-
-
-
Adana
-
Adana, Adana, Turkki (Türkiye), 1250
- Rekrytointi
- Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
-
Ottaa yhteyttä:
- Fatma Derya Bulut
- Puhelinnumero: +90 532 743 27 18
- Sähköposti: deryaozduran@yahoo.com
-
-
Ankara
-
Çankaya, Ankara, Turkki (Türkiye), 6500
- Rekrytointi
- Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
-
Ottaa yhteyttä:
- Fatih Suheyl Ezgu
- Puhelinnumero: +90 532 685 36 97
- Sähköposti: fezgu@gazi.edu.tr
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Rekrytointi
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Ottaa yhteyttä:
- Sema Kalkhan Ucar
- Puhelinnumero: +90 505 779 73 12
- Sähköposti: sema.kalkan.ucar@ege.edu.tr
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Ei vielä rekrytointia
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
London
-
London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Rekrytointi
- Great Ormond Street Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Christopher Jackson
- Puhelinnumero: +44 0207 762 6897
- Sähköposti: christopher.jackson@gosh.nhs.uk
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Ei vielä rekrytointia
- University College London Hospitals (UCLH)
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Rekrytointi
- UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Päätutkija:
- Caroline Hastings, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Veronica Cheung, CRC
- Puhelinnumero: 2752 510-428-3885
- Sähköposti: Veronica.Cheung@ucsf.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Ei vielä rekrytointia
- University of Minnesota Medical School
-
Ottaa yhteyttä:
- Melissa Fetterly
- Puhelinnumero: 612-672-5151
- Sähköposti: melissa.fetterley@fairview.org
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Mayo Clinic Children's Center - PIN
-
Ottaa yhteyttä:
- Brad Jorde
- Puhelinnumero: 507-293-3609
- Sähköposti: RSTCGRESEARCH@mayo.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Rekrytointi
- Children's Medical Center Dallas
-
Ottaa yhteyttä:
- Charina Ramirez, MD
- Puhelinnumero: 214-456-8000
- Sähköposti: charina.ramirez@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030-7404
- Rekrytointi
- Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Lauren Noll
- Puhelinnumero: 571-732-4655
- Sähköposti: lnoll@ldrtc.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Vahvistettu NPC -taudin diagnoosi
- Potilas ei kykene tai ei halua ottaa Miglustatia tai tutkijan mielestä epätyydyttävästi Miglustatilla
- Miesten ja naisten osallistujat, jotka ovat 4 -vuotiaita ja sitä vanhempia tietoisen suostumuksen yhteydessä
- Neurologisten oireiden puhkeaminen 2-15 vuotta
- Vammaisuustaso lähtötilanteessa: Ataksiset häiriöt, joiden kokonaispistemäärä on ≥3 ja ≤30 lähtötilanteessa
- Seksuaalisesti aktiiviset lapsenpotentiaaliset naiset, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia halukkaita seuraamaan ehkäisyvälineitä
- Miesten osallistujat, joilla on naispuolinen kumppani, jolla on mahdollisuus seurata ehkäisyohjeet
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden sairauksien kuin NPC -taudin historia, joka päätutkijan mielestä sekoittaisi tieteellisen kurinalaisuuden tai tulosten tulkinnan
- Ruumiinpaino <10 kg
- Toisen neurologisen sairauden läsnäolo
- Kohtalaisen tai vakavan maksan heikkenemisen läsnäolo
- Kohtalaisen tai vakavan munuaisten heikentymisen läsnäolo
- Verihiutaleiden lukumäärä <100x10^9/l
- Epilepsiavastaisen hoidon annos ei ollut stabiilia (vaadittiin annoksen muutosta viimeisen 3 kuukauden aikana) ja/tai uusi epilepsiavastainen hoito (lääke tai toimenpide) määrättiin kuukautta ennen lähtötasoa
- Tutkimuslääkkeen aikaisempi käyttö 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa; tai aikaisempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, johon sisältyy geeniterapia tai kantasolujensiirto 2 vuoden kuluessa ennen seulontaa
- Positiivinen seerumin raskaustesti (lastenpotentiaalin naisille)
- Nykyinen Miglustatin hoito, jos potilas on käyttänyt suositeltua annosta suurimman osan viimeisen 12 kuukauden ajan, ja tutkijan mielestä tyydyttävästi Miglustatilla. Kaikkien Miglustatia vastaanottavien osallistujien on suoritettava 1 kuukauden pesujakso ennen opintolääkkeiden aloittamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke
|
Vastaava lumelääke
|
|
Kokeellinen: Nizubaglustat
Kerran päivittäin oraaliset hajautettavat tabletit
|
AZ-3102
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kokonaisasteikossa Ataxia (SARA) -pistemäärän arviointia ja luokitusta varten
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 18
|
Kokonais Sara käsittää kahdeksan luokkaa, joiden kumulatiivinen pistemäärä vaihtelee välillä 0 (ei ataksia) - 40 (vakavin ataksia)
|
Perustaso kuukauteen 18
|
|
Vaihda lähtötasosta funktionaalisessa SARA -pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 18
|
Funktionaalinen Sara käyttää lyhennettyä asteikkoa, joka pisteet 0-16, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa heikkenemistä
|
Perustaso kuukauteen 18
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda lähtötasosta SARA -pisteet kävelylle/asennolle
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Arvioidaan 9-pisteisessä asteikossa korkeammilla pisteillä osoittaen kyvyttömyyttä suorittaa tehtävä
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Vaihda lähtötasosta SARA -pistemäärässä puheen
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Arvioitu 7-pisteisessä asteikolla korkeammat pisteet osoittavat käsittämättömän puheen/anarthria
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Vaihda lähtötasosta SARA -pisteet kinetiikkaan
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Arvioidaan 5-pisteisessä asteikossa korkeammat pisteet osoittaen vakavampaa heikkenemistä
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Muutos lähtötasosta Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Arvioi neljä toimintoaluetta: viestintä, päivittäiset elämäntaidot, sosiaalistaminen ja motoriset taidot
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Muutos lähtötasosta tunkeutumisen aspiraatioasteikolla (PAS)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Arvioidaan 8-pisteisessä ordinaalisessa asteikolla, 1 edustaa alhaisinta ja 8 korkeinta/vakavinta pistettä
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Vaihda lähtötasosta 9-reikäisessä PEG-testissä (9-HPT-D)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Arvioitu PEG: n lukumäärä sekunnissa sijoitettuna 50 sekunnin 9-HPT: hen hallitsevaa kättä käyttämällä
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Muutos lähtötasosta NPC-kliinisessä vakavuusasteikolla (NPC-CSS)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Pisteet voivat olla välillä 0 - 61, ja korkeampi pisteet osoittavat vakavampaa kliinistä vajaatoimintaa
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Muutos lähtötasosta tavoitteen saavuttamisasteikolla (kaasu)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Arvioi tutkimuksen aikana saavutettuja yksilöllisiä tavoitteita
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Muutos lähtötasosta lääkärin globaalissa muutoksesta (CGI-C)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Arvioidaan 7 pisteen asteikolla korkeammat pisteet osoittaen pienemmän parannuksen
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Muutos lähtötasosta osallistujan/hoitajan globaalin muutoksen vaikutelman (PGI-C)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Arvioidaan 7 pisteen asteikolla korkeammat pisteet osoittaen pienemmän parannuksen
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
Vaihda kohtaustaajuuden ja keston lähtötasosta kohtauspäiväkirjan mukaan
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
Lähtötaso kuukausiin 6, 12 ja 18
|
|
|
Nizubaglustatin ja lumelääkkeen välinen vertailu tutkimuksen keston ajan ennalta määritettyjen haitallisten tapahtumien suhteen, kun SARA-kokonaispistemäärä on ≥2 pistettä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 18
|
Perustaso kuukauteen 18
|
|
|
Aika-tapahtuma-vertailu Nizubaglustatin ja lumelääkkeen välillä tutkimuksen keston ajan ennalta määritettyjen haitallisten tapahtumien suhteen funktionaalisen SARA: n noususta ≥1,5 pistettä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 18
|
Perustaso kuukauteen 18
|
|
|
Nizubaglustatin ja lumelääkkeen välinen vertailu tutkimuksen keston ajan ennalta määritettyjen haitallisten tapahtumien PAS: n vähenemisestä ≥1 pisteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 18
|
Perustaso kuukauteen 18
|
|
|
Nizubaglustatin ja lumelääkkeen välinen vertailu tutkimuksen keston ajan ennakkoon määritettyihin haitallisiin tapahtumiin, jotka lähtevät tutkimuksesta osallistujien/hoitajan käsitys taudin etenemisestä/tehokkuuden puuttumisesta
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 18
|
Perustaso kuukauteen 18
|
|
|
Suurin havaittu plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukaudet 1,18 ja 21
|
Perustaso ja kuukaudet 1,18 ja 21
|
|
|
Aika cmaxiin (tmax)
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukaudet 1,18 ja 21
|
Perustaso ja kuukaudet 1,18 ja 21
|
|
|
Plasman kouristuspitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 1
|
Perustaso ja kuukausi 1
|
|
|
Alue plasman pitoisuus-aikakäyrän alla annostusajasta (nolla) 24 tuntiin annoksen jälkeen (AUC0-24) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1)
|
Perustaso (päivä 1)
|
|
|
CMAX: n kertymissuhde
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukaudet 1,18 ja 21
|
Perustaso ja kuukaudet 1,18 ja 21
|
|
|
Muutos lähtötasosta glukosyyleramidin (GLCCER) C16: 0: n plasmapitoisuudessa; C18: 0
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukaudet 1, 6, 12 ja 18
|
Perustaso ja kuukaudet 1, 6, 12 ja 18
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 14. toukokuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 14. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. heinäkuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 24. heinäkuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 18. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Histiosytoosi, ei-Langerhansin solu
- Histiosytoosi
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hemic- ja imusuutteet
- Niemann-Pickin sairaudet
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi C
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- AZA-001-301-NPC
- 2024-515778-28-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .