Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie na vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního nizubaglustatu (AZ-3102) v pozdně neinfantilních a mladistvých formách choroby typu C Niemann-Pick (NPC)

15. září 2026 aktualizováno: Azafaros B.V.

18měsíční dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního nizubaglustat (AZ-3102) v pozdně neinfantilních a juvenilních formách Niemann-picko

18měsíční dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ústního nizubaglustat (AZ-3102) v pozdně infantilních a juvenilních formách Niemann-Pick typu C onemocnění C onemocnění C

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Informace o hlavním protokolu AZA-001-301 viz NCT #07054515

Primární cíl

Primárním cílem této studie je prokázat vynikající účinnost na ataxických projevech s perorálním dávkováním nizubaglustat ve srovnání s placebem, když se u účastníků podává po dobu 18 měsíců u účastníků s pozdně infantilním a juvenilním formám NPC nemoci NPC onemocnění NPC

Sekundární cíle

I. Pro posouzení dodatečné účinnosti u ataxických a neataxických projevů porovnávající dávkování Nizubaglustat s placebem při podávání po dobu 18 měsíců u účastníků s pozdními infantilními a juvenilními formami NPC onemocnění

Ii. Pro posouzení farmakokinetických (PK) vlastností Nizubaglustatu po podání první dávky (návštěva 1) a v ustáleném stavu po vícenásobných denních dávkách

Iii. Posoudit farmakodynamické (PD) účinky nizubaglustat

IV. Pro posouzení bezpečnosti a snášenlivosti denního dávkování ústního nizubaglustat ve srovnání s placebem, když se u účastníků podávají po dobu 18 měsíců s pozdními infantilními a mladistvými formami NPC nemoci

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

72

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonní číslo: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Patient Advocacy Representative
  • Telefonní číslo: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Studijní místa

  • Argentina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Nábor
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Austrálie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Nábor
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Kontakt:
  • Brazílie
      • Curitiba, Brazílie
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Pequeno Principe
        • Kontakt:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90560-030
        • Nábor
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 22250-020
        • Nábor
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Kontakt:
  • Indie
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indie, 682041
        • Nábor
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Kontakt:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Nábor
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • Nábor
        • JK Lone Hospital
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Nábor
        • Christian Medical College and Hospital
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Nábor
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Kontakt:
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Kontakt:
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20000
        • Zatím nenabíráme
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Německo
      • Höchheim, Německo, 65239
        • Nábor
        • SphinCS GmbH
  • Portugalsko
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugalsko, 4050-651
  • Pákistán
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pákistán
        • Zatím nenabíráme
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Spojené království, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Spojené království, WC1N 3BG
        • Zatím nenabíráme
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Zatím nenabíráme
        • University of Minnesota Medical School
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030-7404
        • Nábor
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Turecko (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turecko (Türkiye), 1250
        • Nábor
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Kontakt:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turecko (Türkiye), 6500
        • Nábor
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Kontakt:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Kontakt:
  • Španělsko
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 8035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28009
  • Švýcarsko
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Švýcarsko, 3010
        • Nábor
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas
  • Potvrzená diagnóza onemocnění NPC
  • Pacient není schopen nebo neochotný vzít Miglustat, nebo je podle názoru vyšetřovatele neuspokojivě léčen Miglustatem
  • Účastníci mužů a žen ve věku 4 let a starší v době informovaného souhlasu
  • Nástup neurologických příznaků od 2 do 15 let
  • Úroveň zdravotního postižení na začátku: ataxické poruchy s celkovým skóre SARA ≥ 3 a ≤ 30 na začátku studie
  • Žena porodu, která je sexuálně aktivní ochotná dodržovat antikoncepční vedení
  • Muž účastníky s partnerskou partnerkou s porodničním potenciálem, který je ochoten dodržovat antikoncepční vedení

Kritéria pro vyloučení:

  • Historie jiných zdravotních stavů než NPC onemocnění, která by podle názoru hlavního vyšetřovatele zmást vědecká přísnost nebo interpretaci výsledků
  • Tělesná hmotnost <10 kg
  • Přítomnost jiného neurologického onemocnění
  • Přítomnost mírného nebo těžkého poškození jater
  • Přítomnost mírného nebo těžkého poškození ledvin
  • Počet destiček <100x10^9/L
  • Dávka jakéhokoli antiepileptického ošetření nebyla stabilní (vyžadovala změnu dávky během předchozích 3 měsíců) a/nebo nová antiepileptická léčba (lék nebo postup) byla předepsána v měsíci před základní linií
  • Předchozí užívání vyšetřovacího léčiva během 3 měsíců před screeningem; nebo předchozí účast v klinické studii zahrnující genovou terapii nebo transplantaci kmenových buněk do 2 let před screeningem
  • Pozitivní těhotenský test v séru (u žen s plodným potenciálem)
  • Současná léčba Miglustatem za předpokladu, že pacient používá doporučenou dávku po většinu posledních 12 měsíců a podle názoru vyšetřovatele je uspokojivě léčena Miglustatem. Každý účastníci, kteří dostávají Miglustat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo
Lék: Placebo
Odpovídající placebo
Experimentální: Nizubaglustat
Kdysi denní perorální rozptýlené tablety
Lék: Nizubaglustat
AZ-3102

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v celkovém měřítku pro hodnocení a hodnocení skóre Ataxie (SARA)
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Celkem SARA zahrnuje osm kategorií s kumulativním skóre v rozmezí od 0 (bez ataxie) do 40 (nejzávažnější ataxie)
Základní linie do 18. měsíce
Změna z výchozí hodnoty ve funkčním skóre SARA
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Funkční SARA používá zkrácenou stupnici, která skóre 0 až 16, přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější poškození
Základní linie do 18. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základní linie v SARA skóre pro chůze/držení těla
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Posouzeno na 9-bodové stupnici s vyšším skóre, což naznačuje neschopnost dokončit úkol
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změna ze základní linie v skóre SARA pro řeč
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Posouzeno na 7-bodové stupnici s vyšším skóre, což naznačuje nesrozumitelnou řeč/anartrii
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změna ze základní linie v SARA skóre pro kinetiku
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Posouzeno na 5-bodové stupnici s vyšším skóre, což ukazuje na závažnější poškození
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změna z výchozí hodnoty ve stupnici adaptivního chování Vineland (VABS)
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Hodnotí čtyři oblasti funkce: komunikace, každodenní životní dovednosti, socializace a motorické dovednosti
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změna z výchozí hodnoty v stupnici penetrace-aspiration (PAS)
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Posouzeno na 8-bodové ordinální stupnici, přičemž 1 představuje nejnižší a 8 nejvyšší/nejzávažnější skóre
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změna z výchozí hodnoty v testu 9-jamky PEG (9-HPT-D)
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Posouzeno počtem kolíků za sekundu umístěných v 50-sekundové, 9-HPT pomocí dominantní ruky
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změna z výchozí hodnoty v měřítku NPC-Clinical závažnosti (NPC-CSS)
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Skóre se může pohybovat od 0 do 61, s vyšším skóre, což naznačuje závažnější klinické poškození
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změna z výchozí hodnoty v měřítku dosahování cílů (plyn)
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Hodnotí jednotlivé cíle dosažené během studie
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změna ze základní linie u lékařského globálního dojmu na změnu (CGI-C)
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Posouzeno na 7-bodové stupnici s vyšším skóre, což naznačuje nižší zlepšení
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změna ze základní linie u účastníka/pečovatele globální dojem změny (PGI-C)
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Posouzeno na 7-bodové stupnici s vyšším skóre, což naznačuje nižší zlepšení
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Změňte se z výchozí hodnoty frekvence a trvání záchvatů, podle deníku záchvatů
Časové okno: Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Základní hodnota do měsíců 6, 12 a 18
Srovnání času mezi nizubaglustat a placebem v době trvání studie u předem definovaných škodlivých událostí zvýšení celkového skóre SARA o ≥ 2 body
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Základní linie do 18. měsíce
Porovnání času mezi nizubaglustat a placebem v době trvání studie u předem definovaných škodlivých událostí zvýšení funkční SARA o ≥1,5 bodů
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Základní linie do 18. měsíce
Porovnání času mezi nizubaglustat a placebem v době trvání studie u předem definovaných škodlivých událostí poklesu PA o ≥1 bodu
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Základní linie do 18. měsíce
Srovnání času mezi nizubaglustat a placebem v době, kdy se v průběhu trvání studie u předem definovaných škodlivých událostí účastníků opouští studii kvůli vnímání progrese onemocnění/nedostatečné účinnosti účastníka/pečovatele
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Základní linie do 18. měsíce
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (CMAX)
Časové okno: Základní a měsíce 1,18 a 21
Základní a měsíce 1,18 a 21
Čas do CMAX (TMAX)
Časové okno: Základní a měsíce 1,18 a 21
Základní a měsíce 1,18 a 21
Koncentrace koryta v plazmě (Ctrough)
Časové okno: Základní linie a měsíc 1
Základní linie a měsíc 1
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace od doby dávkování (nula) do 24 hodin po dávce (AUC0-24) na začátku studie
Časové okno: Základní linie (1. den)
Základní linie (1. den)
Poměr akumulace pro CMAX
Časové okno: Základní a měsíce 1,18 a 21
Základní a měsíce 1,18 a 21
Změna z výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci glukosylceramidu (GLCCER) C16: 0; C18: 0
Časové okno: Základní a měsíce 1, 6, 12 a 18
Základní a měsíce 1, 6, 12 a 18

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Azafaros B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

14. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. července 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. července 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AZA-001-301-NPC
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit