Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av oral nizubaglustat (AZ-3102) i sen-infantile og unge former for Niemann-pick type C sykdom (NPC)

15. september 2026 oppdatert av: Azafaros B.V.

18-month Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multicenter, Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of Niemann-Pick Type C Disease and in Late-infantile and Juvenile-onset Forms of GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis

En 18-måneders dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenter, fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av oral nizubaglustat (AZ-3102) i sen-infantile og juvenile former av Niemann-pick type C sykdom

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Se NCT #07054515 for informasjon om AZA-001-301 Master Protocol

Hovedmål

Hovedmålet med denne studien er å demonstrere overlegen effekt på ataksiske manifestasjoner med oral nizubaglustat dosering sammenlignet med placebo når de administreres over 18 måneder hos deltakere med sen-infantile og ungdomsformer for NPC-sykdom

Sekundære mål

I. For å vurdere ytterligere effekt i ataksiske og ikke-ataksiske manifestasjoner som sammenligner Nizubaglustat-dosering med placebo når de administreres over 18 måneder hos deltakere med sen-infantile og unge former for NPC-sykdom

Ii. For å vurdere de farmakokinetiske (PK) egenskapene til Nizubaglustat etter administrering av den første dosen (besøk 1) og i stabil tilstand etter flere daglige doser

Iii. For å vurdere de farmakodynamiske (PD) effektene av Nizubaglustat

IV. For å vurdere sikkerheten og toleransen for daglig oral nizubaglustat-dosering sammenlignet med placebo, når de administreres over 18 måneder hos deltakere med sen-infantile og unge former for NPC-sykdom

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

72

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-post: medinfo@azafaros.com

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Patient Advocacy Representative
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-post: info@azafaros.com

Studiesteder

  • Argentina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Rekruttering
        • Women's and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Ta kontakt med:
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Pequeno Principe
        • Ta kontakt med:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Hovedetterforsker:
          • Roberto Giugliani
        • Ta kontakt med:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 22250-020
        • Rekruttering
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Ta kontakt med:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Ta kontakt med:
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Hovedetterforsker:
          • Caroline Hastings, MD
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Minnesota Medical School
        • Ta kontakt med:
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030-7404
        • Rekruttering
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Ta kontakt med:
  • India
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, India, 682041
        • Rekruttering
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Ta kontakt med:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Ta kontakt med:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • Rekruttering
        • JK Lone Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Rekruttering
        • Christian Medical College and Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ta kontakt med:
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugal
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
  • Spania
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spania, 8035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Ta kontakt med:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spania, 28009
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Storbritannia, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Sveits
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Sveits, 3010
        • Rekruttering
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Ta kontakt med:
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Tyrkia (Türkiye), 1250
        • Rekruttering
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Ta kontakt med:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Tyrkia (Türkiye), 6500
        • Rekruttering
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Ta kontakt med:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • SphinCS GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Signert informert samtykke
  • Bekreftet diagnose av NPC -sykdom
  • Pasienten er ikke i stand til eller uvillig til å ta Miglustat, eller er, etter etterforskerens mening, utilfredsstillende behandlet med Miglustat
  • Mannlige og kvinnelige deltakere i alderen 4 år og eldre på tidspunktet for informert samtykke
  • Oppstart av nevrologiske symptomer fra 2 til 15 år
  • Funksjonsnivå ved baseline: ataksiske forstyrrelser med en total SARA -score på ≥3 og ≤30 ved baseline
  • Kvinne med fertilpotensial som er seksuelt aktive villige til å følge prevensjonsveiledningen
  • Mannlige deltakere med en kvinnelig partner med fertilpotensial som er villig til å følge prevensjonsveiledningen

Eksklusjonskriterier:

  • En historie med andre medisinske forhold enn NPC -sykdom som etter den viktigste etterforskerens mening ville forvirre vitenskapelig strenghet eller tolkning av resultater
  • Kroppsvekt på <10 kg
  • Tilstedeværelsen av en annen nevrologisk sykdom
  • Tilstedeværelsen av moderat eller alvorlig nedsatt leverfunksjon
  • Tilstedeværelsen av moderat eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon
  • Blodplatetall på <100x10^9/l
  • Dosen av anti-epileptisk behandling (er) var ikke stabil (krevde en endring i dose i løpet av de foregående tre månedene) og/eller en ny anti-epileptisk behandling (medikament eller prosedyre) ble foreskrevet i måneden før baseline
  • Tidligere bruk av et undersøkelsesmedisin innen de tre månedene før screening; eller tidligere deltakelse i en klinisk studie som involverer genterapi eller stamcelletransplantasjon innen 2 år før screening
  • En positiv serum graviditetstest (for kvinner med fertilpotensial)
  • Nåværende behandling med Miglustat, forutsatt at pasienten har brukt den anbefalte dosen i de fleste av de siste 12 månedene og er, etter etterforskerens mening, tilfredsstillende behandlet med Miglustat. Eventuelle deltakere som mottar Miglustat, må gjennomgå en 1 måneders utvaskingsperiode før de starter studiemedisiner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo
Eksperimentell: Nizubaglustat
En gang daglig orale dispergerbare tabletter
Legemiddel: Nizubaglustat
AZ-3102

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) poengsum
Tidsramme: Baseline til måned 18
Totalt SARA omfatter åtte kategorier med en kumulativ poengsum fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi)
Baseline til måned 18
Endring fra baseline i funksjonell SARA -poengsum
Tidsramme: Baseline til måned 18
Funksjonell SARA bruker en forkortet skala som scorer 0 til 16, med høyere score som indikerer mer alvorlig svekkelse
Baseline til måned 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra baseline i SARA -poengsum for gang/holdning
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 9-punkts skala med høyere score som indikerer manglende evne til å fullføre oppgaven
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endre fra baseline i Sara -poengsum for tale
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 7-punkts skala med høyere score som indikerer uforståelig tale/anartri
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endre fra baseline i SARA -poengsum for kinetikk
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 5-punkts skala med høyere score som indikerer mer alvorlig svekkelse
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderer fire funksjonsdomener: kommunikasjon, daglige livsferdigheter, sosialisering og motoriske ferdigheter
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i Penetration-Aspiration Scale (PAS)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 8-punkts ordinær skala, med 1 som representerer den laveste og 8 den høyeste/mest alvorlige poengsummen
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endre fra baseline i 9-hulls PEG-test (9-HPT-D)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert med antall knagger per sekund plassert i 50 sekunders, 9-HPT ved bruk av den dominerende hånden
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i NPC-klinisk alvorlighetsskala (NPC-CSS)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Poeng kan variere fra 0 til 61, med en høyere poengsum som indikerer mer alvorlig klinisk svekkelse
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i målet for mål (gass)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderer individuelle mål oppnådd under studien
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i kliniker globalt inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 7-punkts skala med høyere score som indikerer lavere forbedring
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i deltaker/omsorgspersoner Globalt inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 7-punkts skala med høyere score som indikerer lavere forbedring
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i anfallsfrekvens og varighet, i henhold til anfallsdagboken
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Tid-til-hendelse sammenligning mellom Nizubaglustat og placebo over studiens varighet for forhåndsdefinerte skadelige hendelser med en økning i total SARA-poengsum på ≥2 poeng
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Sammenligning av tid-til-hendelser mellom Nizubaglustat og placebo over studiens varighet for forhåndsdefinerte skadelige hendelser med en økning i funksjonell SARA på ≥1,5 poeng
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Tid-til-hendelse sammenligning mellom Nizubaglustat og placebo over studiens varighet for forhåndsdefinerte skadelige hendelser med en nedgang i PAS på ≥1 punkt
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Sammenligning av tid-til-hendelser mellom Nizubaglustat og placebo over studiens varighet for forhåndsdefinerte skadelige hendelser hos deltakere som forlater studien på grunn av deltaker/omsorgspersonens oppfatning av sykdomsprogresjon/mangel på effekt
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Baseline og måneder 1,18, og 21
Baseline og måneder 1,18, og 21
Time to Cmax (Tmax)
Tidsramme: Baseline og måneder 1,18, og 21
Baseline og måneder 1,18, og 21
Plasmagrengkonsentrasjon (CTOOGH)
Tidsramme: Baseline og måned 1
Baseline og måned 1
Område under plasmakonsentrasjonstidskurven fra doseringstidspunktet (null) til 24 timer etter dose (AUC0-24) ved baseline
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Baseline (dag 1)
Akkumuleringsforhold for Cmax
Tidsramme: Baseline og måneder 1,18, og 21
Baseline og måneder 1,18, og 21
Endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av glukosylceramid (GLCCER) C16: 0; C18: 0
Tidsramme: Baseline og måneder 1, 6, 12 og 18
Baseline og måneder 1, 6, 12 og 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

14. mai 2028

Studiet fullført (Antatt)

14. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2025

Først lagt ut (Faktiske)

24. juli 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AZA-001-301-NPC
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere