Nødadministrasjon av EPI-743 til en enkelt pasient med Lebers arvelige optiske nevropati [LHON]
24. november 2014 oppdatert av: Edison Pharmaceuticals Inc
Utvidet tilgangsprotokoll for å behandle LHON-personer med EPI743
Studieoversikt
Status
Ikke lenger tilgjengelig
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Nødbruk av EPI-743 til personer med LHON.
Denne protokollen ble opprinnelig utviklet for å behandle et enkelt emne, men ble utvidet til å behandle flere ved en enkelt institusjon.
Studietype
Utvidet tilgang
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Doheny Eye Institute / UCLA
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
N/A
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Akuttbehandling for personer med LHON som aktivt mister stedet på det ene øyet
Ekskluderingskriterier:
- Allergi mot EPI-743 eller sesamolje
- Klinisk historie med blødning eller unormal PT/PTT
- Leverinsuffisiens med LFT større enn 2 ganger normalen
- Nyreinsuffisiens som krever dialyse
- Fettmalabsorpsjonssyndromer
- Eventuelle andre samtidige medfødte feil i stoffskiftet
- Alvorlig endeorgan hypoperfusjonssyndrom sekundært til hjertesvikt som resulterer i laktacidose
- Anemi med en HCT <25
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. november 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. november 2014
Først lagt ut (Anslag)
25. november 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
25. november 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. november 2014
Sist bekreftet
1. november 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Øyesykdommer
- Sykdomsattributter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Sykdommer i kranienerve
- Optiske atrofier, arvelig
- Optisk atrofi
- Mitokondrielle sykdommer
- Nødsituasjoner
- Synsnervesykdommer
- Optisk atrofi, arvelig, Leber
Andre studie-ID-numre
- EPI-2010-004
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .