Administración de emergencia de EPI-743 a un solo paciente con neuropatía óptica hereditaria de Leber [LHON]
24 de noviembre de 2014 actualizado por: Edison Pharmaceuticals Inc
Protocolo de acceso ampliado para tratar sujetos con LHON con EPI743
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Administración de uso de emergencia de EPI-743 a sujetos con LHON.
Este Protocolo se desarrolló originalmente para tratar un solo sujeto, pero se amplió para tratar varios en una sola institución.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Doheny Eye Institute / UCLA
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tratamiento de emergencia para sujetos con LHON que pierden activamente el sitio en un ojo
Criterio de exclusión:
- Alergia al EPI-743 o al aceite de sésamo
- Historia clínica de sangrado o PT/PTT anormal
- Insuficiencia hepática con LFT mayor que 2 veces lo normal
- Insuficiencia renal que requiere diálisis.
- Síndromes de malabsorción de grasas
- Cualquier otro error innato concurrente del metabolismo.
- Síndrome grave de hipoperfusión de órgano diana secundario a insuficiencia cardiaca que da lugar a acidosis láctica
- Anemia con un HCT <25
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de noviembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de noviembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de noviembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
25 de noviembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de noviembre de 2014
Última verificación
1 de noviembre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los nervios craneales
- Atrofias Ópticas Hereditarias
- Atrofia Óptica
- Enfermedades mitocondriales
- Emergencias
- Enfermedades del nervio óptico
- Atrofia Óptica Hereditaria De Leber
Otros números de identificación del estudio
- EPI-2010-004
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .