Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kartlegging av genomiske strukturelle variasjoner i store medfødte misdannelser

2. april 2026 oppdatert av: Peking Union Medical College Hospital
I forbindelse med komplekse tilfeller med tvetydige prenatal genetiske diagnoser, har dette prosjektet til hensikt å utføre langlese DNA-sekvenseringsdataanalyse på medfødte misdannelser og familierelaterte prøver. Vektleggingen ligger på utvinning og identifikasjon av individspesifikke genomiske egenskaper, samt utvikling av deteksjonsalgoritmer for alle kategorier av strukturelle variasjoner (SV), inkludert komplekse SV. Det vil etablere et pangénomisk referansekart spesifikt for den kinesiske befolkningen for å lette identifikasjon av patogene SV i medfødte misdannelser og familierelaterte prøver fra den kinesiske befolkningen, og skissere det detaljerte SV-spekteret av store medfødte misdannelser i den kinesiske befolkningen. I tillegg vil prosjektet gjennomføre dybdeanalyser av de genetiske og patogene rollene til ulike typer SV i medfødte misdannelser, og tilby et teoretisk grunnlag for å fremme tidlig varsling, intervensjon og forebygging av store medfødte misdannelser i Kina.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Detaljert beskrivelse

Basert på langlese-DNA-sekvensering av tilfeller utført i Prosjektemne 1 og 3, inkorporerer denne studien pasient- og kontrollprøver sammen med deres langlese-sekvenseringsdata. Plattformen PacBio Revio ble valgt for langlese-DNA-sekvensering, og standard helgenom langlese-sekvenseringsanalyse ble utført på 50 pasienter. Ved å bygge videre på den førstefase kinesiske befolkningspan-genomreferansekartet som allerede var konstruert, ble 50 representative kontrollprøver lagt til for langlese-sekvensering for å konstruere et nytt kinesisk befolkningspan-genomreferansekart. De spesifikke detaljene er som følger:

  1. Ekstraksjon av strukturelle variasjoner (SV) egenskaper og koding av fødselsdefekttilfellegenomer, og etablering av en SV-deteksjonsmetode basert på egenskapskoding. Sekvensavbilding ble brukt for å eliminere bakgrunnsrepetitiv informasjon fra stedjusteringssignaler, og dermed lette SV-deteksjon i komplekse genomiske regioner. En "bildekomprimering" kodingsmetode ble utforsket, ved bruk av en "stabling" tilnærming for å karakterisere unormale sekvensegenskaper mellom fødselsdefekttilfeller og foreldrekontroller eller populasjonskontroller innenfor et enkelt bilde. Basert på helgenomjusteringsresultater ble de genomiske regionene som inneholder unormale sekvenser i fødselsdefekttilfeller identifisert. En lokal bristpunktfølsom rejusteringsmetode basert på kollineære segmenter ble etablert for å ekstrahere SV-fragmentegenskaper som bæres i sekvenseringslesninger mellom fødselsdefekttilfeller og foreldrekontroller eller populasjonskontroller. Studien fokuserte på å forskning på et isomorf konvolusjonelt nevralt nettverksrammeverk som kan utføre samtidig målsegmentering og klassifisering, og oppnå begge i SV-deteksjon.
  2. Konstruksjon av et kinesisk befolkningspan-genomreferansekart basert på langlese-DNA-sekvenseringsdata. Ved å utnytte tredjegenerasjons helgenomsekvenseringsteknologi ble DNA-prøver fra flere etniske grupper i Kina sekvensert, og visualiseringen av pan-genomsammenstilling ble realisert. Etnisk-spesifikke referansegenomer ble konstruert for å danne et pan-genomgraf, og integrere DNA-sekvenser fra forskjellige populasjoner. Genetiske varianter eller sekvenser med forskjeller ble betraktet som noder, og tilstøtende sekvenser ble forbundet med kanter, og dermed identifisere kjerne- og spesifikke gensekvenser i den kinesiske befolkningen. Denne innsatsen har som mål å etablere et høykvalitets pan-genomreferansekart eksklusivt for den kinesiske befolkningen, med fokus på å studere helgenom strukturelle variasjoner (SV) kart for å støtte presis analyse av sjeldne eller nye SVer i fødselsdefekter.
  3. Kartlegging av det detaljerte SV-kartet for store fødselsdefekter i den kinesiske befolkningen. SV-deteksjon utføres gjennom to tilnærminger: den lineære genomtilnærmingen og pan-genomtilnærmingen. Den lineære genomtilnærmingen bruker konvensjonelle lineære deteksjonsmetoder for å identifisere genetiske varianter. Pan-genomtilnærmingen involverer konstruksjon av et genomkart ved bruk av de novo-sammensatte genomer, det universelle humane referansegenomet (GRCh38), og genetiske varianter og fødselsdefekttilfelleprøver oppdaget i den kinesiske befolkningen. Disse to tilnærmingene gjensidig validerer og utfyller hverandre, og integrerer de oppnådde SV-resultatene. Terskler settes basert på kriterier som variantenes lokalisering og sekvenslikhet, og overflødige resultater fjernes.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Gravide pasienter ved Peking Union Medical College Hospital

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Enkelt svangerskap med ultralydfunn av fosterets strukturelle abnormaliteter
  • Negative resultater for prenatal WES, karyotypering, CMA, etc.
  • Kun ett heterozygot patogent variant er påvist i en mistenkt recessiv genetisk sykdom, uten at en annen mistenkt patogen variant er identifisert.

Eksklusjonskriterier:

  • Tvilling-/flerfoldig svangerskap
  • Ingen intervensjonell prenatal diagnostikk utført
  • Avviser videre testing

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Saker
  • Enkelt svangerskap med ultralydfunn av strukturelle unormalteter hos fosteret
  • Negative resultater for prenatal WES, karyotypering, CMA, etc.
  • Alternativt er det kun ett heterozygot patogent variant detektert i en mistenkt recessiv genetisk sykdom, uten at en annen mistenkt patogen variant er identifisert.
DNA-prøven ble sekvensert ved bruk av langles DNA-sekvenseringsteknologi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Komplekse genomiske strukturelle aberrasjoner
Tidsramme: Når testen er fullført, opptil 6 uker
Testen oppdaget at forsøkspersonen bar på komplekse genomiske strukturelle aberrasjoner.
Når testen er fullført, opptil 6 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

7. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • K7861

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke bli delt offentlig på grunn av etiske og juridiske begrensninger. Dataene inneholder sensitiv genetisk informasjon, og informert samtykke inkluderer ikke tillatelse til offentlig dataarkivering.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere