Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

24-tygodniowe badanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki AT1001 (chlorowodorek migalastatu) u uczestników z chorobą Fabry'ego

10 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

24-tygodniowe badanie fazy 2, otwarte, z pojedynczą dawką, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę AT1001 u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę chlorowodorku migalastatu (HCl) (migalastat) u uczestników z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte badanie fazy 2 z udziałem mężczyzn z chorobą Fabry'ego. Badanie składało się z 4-tygodniowego okresu przesiewowego, podczas którego oceniano genotyp galaktozydazy (GLA) uczestników pod kątem aktywności α-galaktozydazy A (α-Gal A) w odpowiedzi na migalastat. Uczestnicy musieli mieć aktywność α-Gal A reagującą na migalastat. Badanie składało się z 24-tygodniowego okresu leczenia, po którym następował opcjonalny 24-tygodniowy okres przedłużenia. Uczestnicy otrzymywali migalastat raz na drugi dzień (QOD) przez 24 tygodnie w okresie leczenia i opcjonalne 24-tygodniowe przedłużenie do całkowitego czasu trwania leczenia do 48 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku od 18 do 65 lat (włącznie)
  • Hemizygota na chorobę Fabry'ego
  • Miał potwierdzone rozpoznanie choroby Fabry'ego z udokumentowaną mutacją genu zmiany sensu (indywidualną lub rodzinną)
  • Posiadał zwiększoną aktywność enzymatyczną opartą na testach in vitro
  • Miał udokumentowane dowody dysfunkcji serca i/lub nerek (na przykład nieprawidłowy elektrokardiogram (EKG), przerost lewej komory, niewydolność nerek)
  • Byli wcześniej nieleczeni enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) lub wyczerpywaniem substratów w chorobie Fabry'ego lub jeśli zastosowano ERT lub inne specyficzne leczenie choroby Fabry'ego, byli w stanie zatrzymać ERT przez co najmniej 30 tygodni.
  • Byli gotowi poddać się 2 biopsjom nerki i 3 biopsjom skóry
  • Zgoda na abstynencję seksualną lub używanie prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym podczas aktywności seksualnej w trakcie trwania badania i przez okres 30 dni po zakończeniu badania
  • Byli chętni i zdolni do podpisania formularza świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Historia istotnej choroby innej niż choroba Fabry'ego (na przykład schyłkowa niewydolność nerek; choroba serca klasy III lub IV [według klasyfikacji New York Heart Association]; aktualna diagnoza raka, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry; cukrzyca [ chyba że hemoglobina A1c ≤8]; lub choroba neurologiczna, która zaburzyłaby zdolność uczestnika do udziału w badaniu)
  • Historia przeszczepów narządów
  • Stężenie kreatyniny w surowicy >176 milimoli na decylitr w dniu -2
  • Badanie przesiewowe 12-odprowadzeniowego EKG wykazujące skorygowany odstęp QT >450 milisekund przed podaniem dawki
  • Przyjmowanie leku zabronionego protokołem: Fabrazyme® (agalzydaza beta), Replagal™ (agalzydaza alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) lub jakakolwiek terapia eksperymentalna z dowolnego wskazania
  • Uczestniczył w poprzednim badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub wpłynąć na ważność wyników badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Migalastat
Migalastat 150 miligramów (mg) podawano doustnie QOD podczas 24-tygodniowego okresu leczenia, a następnie podczas opcjonalnego 24-tygodniowego okresu przedłużenia.
Lek: migalastat HCl
Inne nazwy:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do tygodnia 48
TEAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane z datą rozpoczęcia w dniu lub po podaniu badanego leku lub wcześniej istniejącymi stanami, które pogorszyły się w dniu lub po rozpoczęciu pierwszego podania badanego leku (w dniu 1). Ciężkie zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpił jeden lub więcej ciężkich TEAE po podaniu dawki od dnia 1 do tygodnia 48. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do tygodnia 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność α-galaktozydazy A (α-Gal A) w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej (PBMC) na początku badania, w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 (koniec okresu leczenia), tydzień 48 (koniec okresu przedłużenia)
PBMC wyizolowano z pełnej krwi i poddano lizie, a aktywność α-Gal A zmierzono stosując zwalidowany test fluorometryczny, z katalizą do fluorescencyjnego 4-metyloumbeliferonu (4-MU) jako miarą aktywności. Otrzymane wartości aktywności znormalizowano do białka (zmierzono za pomocą testu kolorymetrycznego) i podano jako aktywność enzymu (nanomol [nmol] 4-MU/godzinę [godz.]) na mg białka. W dniu 1 pierwszej wizyty i podczas każdej kolejnej wizyty pobierano próbki przed podaniem dawki migalastatu. Aktywność α-Gal A w leukocytach przedstawiają poszczególni uczestnicy.
Wartość wyjściowa, tydzień 24 (koniec okresu leczenia), tydzień 48 (koniec okresu przedłużenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 maja 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 marca 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 marca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 stycznia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FAB-CL-203 (AA1565522)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj