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Eine 24-wöchige Studie zur Sicherheit und Pharmakodynamik von AT1001 (Migalastat-Hydrochlorid) bei Teilnehmern mit Morbus Fabry

10. August 2018 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine 24-wöchige offene Phase-2-Einzeldosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von AT1001 bei Patienten mit Morbus Fabry

Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von Migalastathydrochlorid (HCl) (Migalastat) bei Teilnehmern mit Morbus Fabry.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine offene Phase-2-Studie mit männlichen Teilnehmern mit Morbus Fabry. Die Studie bestand aus einem 4-wöchigen Screening-Zeitraum, in dem der Galactosidase (GLA)-Genotyp der Teilnehmer auf die Aktivität von α-Galactosidase A (α-Gal A) als Reaktion auf Migalastat untersucht wurde. Die Teilnehmer mussten eine α-Gal-A-Aktivität aufweisen, die auf Migalastat anspricht. Die Studie bestand aus einer 24-wöchigen Behandlungsphase, gefolgt von einer optionalen 24-wöchigen Verlängerungsphase. Die Teilnehmer erhielten Migalastat einmal jeden zweiten Tag (QOD) für 24 Wochen während des Behandlungszeitraums und der optionalen 24-wöchigen Verlängerung für eine Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 48 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer zwischen 18 und 65 Jahren (einschließlich)
  • Hemizygot für Morbus Fabry
  • Hatte eine bestätigte Diagnose von Morbus Fabry mit einer dokumentierten Missense-Genmutation (individuell oder familiär)
  • Hatte basierend auf In-vitro-Tests eine steigerbare Enzymaktivität
  • Hatte dokumentierte Anzeichen einer Herz- und/oder Nierenfunktionsstörung (z. B. abnormales Elektrokardiogramm (EKG), linksventrikuläre Hypertrophie, Niereninsuffizienz)
  • Wurden zuvor nicht mit einer Enzymersatztherapie (ERT) oder einer Substratverarmung für Morbus Fabry behandelt, oder wenn ERT oder eine andere spezifische Behandlung für Morbus Fabry verabreicht wurde, konnten sie die ERT für mindestens 30 Wochen stoppen.
  • Waren bereit, sich 2 Nieren- und 3 Hautbiopsien zu unterziehen
  • Stimmte zu, sexuell abstinent zu sein oder ein Kondom mit Spermizid zu verwenden, wenn sie während des Studienverlaufs und für einen Zeitraum von 30 Tagen nach Abschluss der Studie sexuelle Aktivitäten ausüben
  • waren bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung zu unterschreiben

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer anderen signifikanten Erkrankung als Morbus Fabry (z. B. Nierenerkrankung im Endstadium; Herzerkrankung der Klasse III oder IV [gemäß der Klassifikation der New York Heart Association]; aktuelle Diagnose von Krebs, außer Basalzellkarzinom der Haut; Diabetes [ außer Hämoglobin A1c ≤8] oder eine neurologische Erkrankung, die die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigt hätte)
  • Geschichte der Organtransplantation
  • Serum-Kreatinin > 176 Millimol pro Deziliter an Tag -2
  • 12-Kanal-EKG-Screening, das ein korrigiertes QT-Intervall > 450 Millisekunden vor der Dosierung zeigt
  • Einnahme eines Medikaments, das durch das Protokoll verboten ist: Fabrazyme® (Agalsidase Beta), Replagal™ (Agalsidase Alfa), Glyset® (Miglitol), Zavesca® (Miglustat) oder jede experimentelle Therapie für jede Indikation
  • Teilnahme an einer früheren klinischen Studie in den letzten 30 Tagen
  • Jede andere Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder die Gültigkeit der Studienergebnisse beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Migalastat
Migalastat 150 Milligramm (mg) wurde oral QOD während der 24-wöchigen Behandlungsphase und dann während der optionalen 24-wöchigen Verlängerungsphase verabreicht.
Arzneimittel: Migalastat-HCl
Andere Namen:
  • AT1001
  • Galafold
  • Migalastat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Einnahme) bis Woche 48
TEAEs wurden definiert als jedes unerwünschte Ereignis mit Beginn am oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments oder vorbestehenden Zuständen, die sich am oder nach Beginn der ersten Verabreichung des Studienmedikaments (an Tag 1) verschlechterten. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis wurde als ein unerwünschtes Ereignis definiert, das die Handlungsfähigkeit beeinträchtigte und eine medizinische Intervention erforderte. Dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer, bei denen nach der Verabreichung von Tag 1 bis Woche 48 ein oder mehrere schwere TEAE auftraten. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul Gemeldete unerwünschte Ereignisse.
Tag 1 (nach der Einnahme) bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Aktivität von α-Galactosidase A (α-Gal A) in peripheren mononukleären Blutzellen (PBMC) zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 (Ende der Behandlungsphase), Woche 48 (Ende der Verlängerungsphase)
PBMC wurden aus Vollblut isoliert und lysiert, und die α-Gal A-Aktivität wurde unter Verwendung eines validierten fluorometrischen Assays gemessen, wobei die Katalyse zu fluoreszierendem 4-Methylumbelliferon (4-MU) als Aktivitätsmaß diente. Die erhaltenen Aktivitätswerte wurden auf Protein normalisiert (gemessen unter Verwendung eines kolorimetrischen Assays) und als Enzymaktivität (Nanomol [nmol] 4-MU/Stunde [h]) pro mg Protein angegeben. Am Tag 1 des ersten Besuchs und bei jedem weiteren Besuch wurden die Proben vor der Verabreichung von Migalastat entnommen. α-Gal A-Aktivität in Leukozyten werden von einzelnen Teilnehmern präsentiert.
Baseline, Woche 24 (Ende der Behandlungsphase), Woche 48 (Ende der Verlängerungsphase)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Mai 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. März 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. März 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Januar 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. September 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. August 2018

Zuletzt verifiziert

1. August 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FAB-CL-203 (AA1565522)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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