Długoterminowa obserwacja (LTFU) pacjentów leczonych autologicznymi hematopoetycznymi komórkami macierzystymi i progenitorowymi z edytowanym genomem (HSPC)
27 lipca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
CADPT03A12001 to prospektywne, wieloośrodkowe badanie, które ma na celu obserwację wszystkich włączonych pacjentów, którzy otrzymali leczenie OTQ923 w celu zapewnienia długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W badaniu tym monitoruje się pacjentów leczonych OTQ923, badanym produktem leczniczym złożonym z autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych (HSPC) z edytowanym genomem ex vivo, które indukują wytwarzanie hemoglobiny płodowej (HbF), przez łącznie 15 lat po infuzji w celu monitorowania długoterminowego bezpieczeństwo i skuteczność.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Ctr
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St Jude Childrens Research Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Badana populacja
Docelowa populacja obejmuje wszystkich pacjentów, którzy otrzymali OTQ923 w ramach protokołu leczenia (CADPT03A12101) i byli monitorowani przez co najmniej 1 rok po infuzji.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zaakceptowano zaproszenie do przyłączenia się na podstawie wcześniejszego leczenia terapią genową.
- Przed przystąpieniem do badania pacjenci muszą wyrazić świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
1. Zakończenie mniej niż 1 roku obserwacji bezpieczeństwa w protokole leczenia (CADPT03A12101)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: OTQ923
Pacjentom podawano OTQ923 podczas włączenia do protokołu leczenia (CADPT03A12101).
Pacjenci włączeni do tego badania LTFU nie zostaną przeprowadzone żadne badane leczenie.
|
Nie ma alokacji leczenia.
Podawani pacjenci mieli OTQ923, podczas gdy włączyli się do protokołu leczenia CADPT03A12101 (NCT04443907)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły opóźnione zdarzenia niepożądane, co do których istnieje podejrzenie, że mają związek z wcześniejszą terapią OTQ923
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły opóźnione zdarzenia niepożądane, w tym nowe wtórne nowotwory złośliwe, nowe wystąpienie lub zaostrzenie wcześniejszej choroby autoimmunologicznej, nowe wystąpienie lub zaostrzenie wcześniejszej choroby reumatologicznej, nowe zaburzenie hematologiczne i inne zdarzenia niepożądane uważane za związane z terapią OTQ923.
|
Do 15 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Trwałość ekspresji hemoglobiny płodowej
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Ocena trwałości ekspresji hemoglobiny płodowej (HbF) we krwi obwodowej zostanie przeprowadzona poprzez ocenę frakcjonowania hemoglobiny
|
Do 15 lat
|
|
Chimeryzm białych krwinek we krwi obwodowej
Ramy czasowe: 5 lat
|
Obawa o utratę wszczepienia poprzez coroczne monitorowanie chimeryzmu białych krwinek.
Zmodyfikowane białe krwinki (WBC) mierzone metodą kropelkowej cyfrowej PCR (ddPCR) i NGS będą wykonywane corocznie do roku 5, a kolejne próbki będą przechowywane i badane co roku w przypadku obaw o utratę wszczepienia
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
11 stycznia 2039
Ukończenie studiów (Szacowany)
11 stycznia 2039
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 listopada 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 listopada 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 grudnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CADPT03A12001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .