使用基因组编辑的自体造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 治疗的患者的长期随访 (LTFU)
2024年1月8日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
CADPT03A12001 是一项前瞻性、多中心研究，旨在跟踪所有接受 OTQ923 治疗的入组患者的长期安全性和有效性。
研究概览
详细说明
本研究正在监测接受 OTQ923 治疗的患者，OTQ923 是一种体外基因组编辑的自体造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 的研究药物产品，可诱导胎儿血红蛋白 (HbF) 的产生，在输注后总共 15 年，以监测长期情况安全性和有效性。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
5
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
- 电话号码：1-888-669-6682
- 邮箱：novartis.email@novartis.com
研究联系人备份
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
目标人群包括所有在治疗方案 (CADPT03A12101) 内接受 OTQ923 治疗并在输注后至少接受监测 1 年的患者。
描述
纳入标准：
- 根据之前的基因治疗接受邀请加入。
- 患者在参加本研究之前必须提供知情同意书。
排除标准：
1. 完成治疗方案中不到1年的安全性随访（CADPT03A12101）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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OTQ923
患者在参加治疗方案 (CADPT03A12101) 时接受了 OTQ923 治疗。
参加本研究的患者将不会接受任何研究治疗。
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没有治疗分配。
患者在参加治疗方案 CADPT03A12101 (NCT04443907) 时接受 OTQ923 治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疑似与先前 OTQ923 治疗相关的延迟不良事件的参与者人数
大体时间：最长 15 年
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出现延迟不良事件的参与者数量，包括新发继发性恶性肿瘤、既往自身免疫性疾病新发或恶化、既往风湿性疾病新发或恶化、新发血液疾病以及被认为与 OTQ923 治疗相关的其他不良事件。
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最长 15 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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胎儿血红蛋白表达的持续性
大体时间：最长 15 年
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通过评估血红蛋白分级来评估外周血中胎儿血红蛋白 (HbF) 表达的持续性
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最长 15 年
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外周血白细胞嵌合
大体时间：5年
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通过每年监测 WBC 嵌合体来担心植入损失。
通过液滴数字 PCR (ddPCR) 和 NGS 测量的修饰白细胞 (WBC) 将在第 5 年每年进行一次，随后的样本将每年保存并运行，以防担心植入失败
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5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年2月29日
初级完成 (估计的)
2038年12月15日
研究完成 (估计的)
2038年12月15日
研究注册日期
首次提交
2023年11月24日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月24日
首次发布 (实际的)
2023年12月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月8日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
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