Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování (LTFU) pacientů léčených autologními hematopoetickými kmenovými a progenitorovými buňkami upravenými genomem (HSPC)

8. ledna 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
CADPT03A12001 je prospektivní, multicentrická studie, která je navržena tak, aby sledovala všechny zařazené pacienty, kteří byli léčeni OTQ923 pro dlouhodobou bezpečnost a účinnost.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie sleduje pacienty léčené OTQ923, testovaným lékovým produktem ex vivo genomem upravených autologních hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC), které indukují produkci fetálního hemoglobinu (HbF), celkem 15 let po infuzi za účelem dlouhodobého sledování bezpečnost a účinnost.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

5

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Cílová populace zahrnuje všechny pacienty, kteří dostali OTQ923 v rámci léčebného protokolu (CADPT03A12101) a byli sledováni alespoň 1 rok po infuzi.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Přijato pozvání ke vstupu na základě předchozí léčby genovou terapií.
  2. Pacienti musí před vstupem do této studie poskytnout informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Dokončení bezpečnostního sledování po dobu kratší než 1 rok v léčebném protokolu (CADPT03A12101)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
OTQ923
Pacientům byl podáván OTQ923, zatímco byli zařazeni do léčebného protokolu (CADPT03A12101). Pacientům zařazeným do této studie nebude podávána žádná studijní léčba.
Jiný: OTQ923
Neexistuje žádné přidělení léčby. Podávaným pacientům bylo OTQ923, když byli zařazeni do léčebného protokolu CADPT03A12101 (NCT04443907)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s opožděnými nežádoucími účinky, u nichž existuje podezření, že souvisejí s předchozí terapií OTQ923
Časové okno: Až 15 let
Počet účastníků s opožděnými nežádoucími příhodami včetně nových sekundárních malignit, nový výskyt nebo exacerbace předchozí autoimunitní poruchy, nový výskyt nebo exacerbace předchozí revmatologické poruchy, nové hematologické poruchy a další nežádoucí příhody považované za související s léčbou OTQ923.
Až 15 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Perzistence exprese fetálního hemoglobinu
Časové okno: Až 15 let
Hodnocení perzistence exprese fetálního hemoglobinu (HbF) v periferní krvi bude provedeno stanovením frakcionace hemoglobinu
Až 15 let
Chimérismus WBC v periferní krvi
Časové okno: 5 let
Obavy ze ztráty přihojení každoročním sledováním chimerismu WBC. Modifikované bílé krvinky (WBC) měřené kapénkovou digitální PCR (ddPCR) a NGS budou prováděny každoročně až do 5. roku s následnými vzorky uloženými a spouštěnými každoročně v případě obav ze ztráty přihojení.
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

29. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. prosince 2038

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. prosince 2038

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

4. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CADPT03A12001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na OTQ923

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit