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Evaluating Safety ,Tolerability, Pharmacokinetic,Efficacy of WJ01024 or WJ01024 Combined With Ruxolitinib in Patients With Myelofibrosis

1 de setembro de 2026 atualizado por: zhou, Henan Cancer Hospital

A Phase I Clinical Study Evaluating the Safety and Tolerability, Pharmacokinetic Characteristics and Preliminary Efficacy of Oral Administration of WJ01024 as a Monotherapy and in Combination With Ruxolitinib in Patients With Myelofibrosis

This is a Phase I clinical study to evaluate the safety and tolerability, pharmacokinetic characteristics and preliminary efficacy of oral WJ01024 administered as monotherapy and in combination with ruxolitinib in patients with myelofibrosis(MF). The study will be conducted in two phases: Phase IA and Phase IB.

Phase IA is a dose-escalation and dose-expansion study of WJ01024 monotherapy in patients with MF after failure of JAK inhibitor (JAKi) therapy (relapsed/refractory/intolerant). Phase IB is a dose-escalation and dose-expansion study of WJ01024 in combination with ruxolitinib in JAKi-naïve patients with intermediate- or high-risk MF.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Phase IA is a dose-escalation and dose-expansion study of WJ01024 monotherapy in patients with MF after failure of JAK inhibitor (JAKi) therapy (relapsed/refractory/intolerant).Dose escalation is carried out by combining accelerated titration and the traditional 3+3 design. During the accelerated titration phase, if no dose-limiting toxicity (DLT) and no ≥2 episodes of grade ≥2 treatment-related adverse events (TRAEs) occur within the first cycle (DLT observation period), no further subjects are enrolled at that dose level, and the study proceeds to the traditional 3+3 phase starting with the 60 mg group. At present, it is expected that the dose will be increased in four groups . If the researchers elects to explore intermediate doses or higher doses during the trial, adjustments will be made based on the actual situation. It is planned to expand the dosage by two groups. The final expanded dosage will be determined based on emerging safety and efficacy data. Dose escalation is stratified by background therapy (with vs. without background medication). Phase IB involves dose escalation and dose expansion studies of WJ01024 combined with ruxolitinib. Phase IB is planned to be conducted in JAKi-naïve patients with intermediate- or high-risk MF. Initiation of Phase IB requires that the group in Phase IA has completed the DLT observation period. Two combination dose groups are planned. Intermediate or higher doses may be explored at the investigator's discretion.Two combination dose levels are planned for expansion ;final expansion dose(s) will be determined based on emerging safety and efficacy data.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450000
        • Recrutamento
        • Henan Cancer Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Zhou Hu, Ph.D.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  1. The subjects voluntarily participated in this study after obtaining full informed consent and signed the informed consent form.
  2. Age ≥18 years old, gender not limited;
  3. Patients diagnosed with primary myelofibrosis (PMF) according to the 2016 World Health Organization (WHO) criteria, or patients diagnosed with post-essential thrombocythemia MF (PET-MF) or post-polycythemia vera MF (PPV-MF) according to International Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) criteria;
  4. Patients evaluated as intermediate-1, intermediate-2, or high-risk according to the International Prognostic System (DIPSS) scoring system;;
  5. Expected life expectancy is ≥ 24 weeks;
  6. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score of 0-2 ;
  7. No planned for stem cell transplantation in the near future.
  8. Splenomegaly: Palpation of the spleen margin reaches or exceeds at least 5cm below the costal margin (the distance from the costal margin to the farthest point of the spleen protrusion), or spleen volume ≥450cm ³ by CT or MRI.
  9. Adequate hematological and organ function within 7 days before the first administration of the study drug (no RBC transfusion, growth factors, colony-stimulating factors, platelet-generating factors ,or platelet transfusion within 14 days before the testing) :

    • Absolute neutrophil count (ANC) ≥1.5×109/L;
    • Platelet count ≥75×109/L(Phase IA); Platelet count ≥100×109/L(Phase IB); Hemoglobin ≥ 8.0g /dL; Aspartate aminotransferase (AST) and alanine aminotransferase (ALT) ≤3.0× upper limit of normal (ULN); Total bilirubin ≤1.5×ULN; Creatinine ≤1.5×ULN.
  10. For women of childbearing age, within 7 days before the first administration, if the serum pregnancy test is confirmed to be negative and they agree to use effective contraceptive measures during the study drug period and within 90 days after the last administration. For male subjects whose sexual partners are women of childbearing age, they must agree to take effective contraceptive measures during the use of the study drug and within 90 days after the last administration.

Exclusion Criteria:

  • Peripheral blood blasts >5% or Bone marrow blasts >10%.
  • Previous treatment with XPO1 inhibitors.
  • Unable to cooperate with or unable to perform MRI or CT scans as deemed necessary by sponsor and investigator
  • Treatment with strong CYP3A inhibitors or inducers within 14 days prior to initial administration"

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: WJ01024 tablet
5-20mg BID (dosage per investigator judgement)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
DLT
Prazo: 12 months
Incidence of DLT
12 months
AE
Prazo: 4 years
incidence and severity of adverse events(AEs) and serious adverse events(SAEs),as well as abnormal changes in clinical significance laboratory tests and other examinations
4 years
MTD
Prazo: 12 months
Evaluate the Maximum tolerated dose
12 months
RP2D
Prazo: 12 months
Evaluate the recommended dose for phase II
12 months

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pharmacokinetic (PK) Parameter
Prazo: 1.5 years
The blood concentration of WJ01024
1.5 years
SVR35
Prazo: 4 years
Percentage of subjects with spleen volume reduction of ≥35% (SVR35)
4 years
Score in MPN-SAF-TSS
Prazo: 4 years
Percentage reduction in Total Symptom Score(TSS) and proportion of subjects achieving ≥50% reduction (TSS50) assessed by Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
4 years
incidence and severity of adverse events and serious adverse events
Prazo: 4 years
incidence and severity of adverse events nd serious adverse events,as well as abnormal changes in clinical significance laboratory tests and other examinations
4 years
ORR:CR + PR + clinical improvement
Prazo: 4 years
Overall response rate (ORR, CR + PR + clinical improvement) as determined by the investigator according to IWG-MRT criteria
4 years
LFS
Prazo: 4 years
Leukemia-free survival (LFS) as assessed by the investigator
4 years
PFS
Prazo: 4 years
Progression free survival (PFS) as assessed by the investigator
4 years
OS
Prazo: 4 years
OS
4 years
LDH
Prazo: 4 years
Evaluation of changes in serum LDH levels
4 years

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

26 de setembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

21 de novembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de agosto de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de setembro de 2026

Primeira postagem (Real)

3 de setembro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • JS110-002-I(T)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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