- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04893889
Substudy (NCT04456582): Noninvasive Assessment of Myocardial Stiffness by 2D-SWE Ultrasound Technique (Two-dimensional Shear Wave Elastography) in Patients With Amyloidosis and Fabry Disease. (FABRY)
Introduction: Heart failure with preserved systolic function encompasses several different diseases, but which have diastolic dysfunction and its components in common: myocardial stiffness and altered relaxation. Myocardial stiffness represents an important parameter for diagnosis and prognosis, but only changes in relaxation are evaluated in clinical practice. Cardiac elastography has been proposed as a diagnostic modality for noninvasive assessment of myocardial stiffness.
Objective: The aim of our study is to investigate the potential of myocardial elastography by shear waves to assess myocardial stiffness by non-invasively quantifying diastolic myocardial elasticity (EMD) in Fabry disease (DF) and cardiac amyloidosis (AC ) in the ATTRh form and correlate with other complementary imaging and laboratory tests (electrocardiogram, 2D echocardiogram, troponin and BNP) and with a 6-minute walk test and quality of life questionnaires.
Material and methods: 60 adults will be prospectively included: 20 patients with Fabry disease, 40 patients with hRTRT (20 with cardiac involvement) and 20 patients as a control group. Echocardiography, electrocardiogram and laboratory evaluations will be performed. The elastocardiographic assessment of myocardial stiffness will be performed in ultrasound equipment (Canon, Aplio i800) using a multifrequency convex transducer, under specific adjustment of the equipment to perform myocardial elastography.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Caio R Cafezeiro, MD
- Номер телефона: +551126615057
- Электронная почта: caiocafezeiro@usp.br
Места учебы
-
-
Sao Paulo
-
São Paulo, Sao Paulo, Бразилия, 05403-900
- Рекрутинг
- Instituto do Coração - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
Контакт:
- Caio R Cafezeiro, MD
- Номер телефона: +551126615057
- Электронная почта: caiocafezeiro@usp.br
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of ATTRh with and without cardiac involvement.
For the definition of cardiac involvement by ATTRh, all the criteria below must be presented:
- Pathogenic mutation of TTR consistent with ATTRh.
- Evidence of cardiac commitment by echocardiography or nuclear magnetic resonance with measurement of the interventricular septum at the end of diastole (SIVd)> 12mm or / and medical history of heart failure, and / or levels of troponin and / or BNP above the reference value without another more likely cause.
- Amyloid deposit in cardiac or extra-cardiac tissue (eg, abdominal fat aspirate, salivary gland, connective sheath of the median nerve) confirmed by congo red staining or presence of grade 2 or 3 myocardial scintigraphy (DPD-CT) of cardiac uptake, in cases where the presence of monoclonal gammopathy of undetermined significance (MGUS) was ruled out.
- In the presence of MGUS, confirmation of the TTR protein in the tissue is necessary through immunohistochemistry (IHC) or mass spectrometry.
Exclusion Criteria:
- Presence of another type of cardiomyopathy such as hypertension, valve or ischemic heart disease (eg, previous myocardial infarction documented with myocardial necrosis markers and electrocardiographic changes).
- Presence of diseases other than cardiac amyloidosis, impairing the assessment of functional capacity, such as chronic obstructive pulmonary disease, severe arthritis or peripheral arterial disease, recent or planned orthopedic procedure during the course of the study (eg, spine surgery or under lower limbs) that impairs walking in the 6-minute test evaluation.
- Acute coronary heart disease or unstable angina in the past 3 months Report of disease of the sinus or atrioventricular node with indication of a pacemaker, but with no intention of implantation.
- Presence of untreated hypothyroidism or hyperthyroidism.
- Previous heart, liver or other organ transplant.
- Presence of neoplasia in the last 3 years, except for basal and squamous cell carcinomas of skin or cervical cancer in situ previously treated.
- Presence of other medical conditions or comorbidities that, in the investigator's opinion, could interfere with the course of the study or the interpretation of the data.
- Pregnancy.
- History of alcohol abuse in the last 2 years or excessive daily alcohol intake (for women, more than 14 units per week; for men, more than 21 units of alcohol per week [unit: one glass of wine (125ml) = one dose of distillate = 332.5ml of beer).
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Fabry disease patients
Patients diagnosed with Fabry disease.
Interventions will be as follows: Shear wave myocardial elastography to assess myocardial stiffness by non-invasively quantifying diastolic myocardial elasticity (EMD) in Fabry disease (DF) and cardiac amyloidosis (AC) in the ATTRh form and correlating with other complementary imaging tests and laboratory tests (electrocardiogram, 2D echocardiogram, troponin and BNP) and with a 6-minute walk test and quality of life questionnaires.
|
Myocardial shear wave elastography to assess myocardial stiffness by non-invasively quantifying diastolic myocardial elasticity.
|
|
Активный компаратор: Amyloidosis transthyretin with cardiac commitment
Patients diagnosed with amyloidosis who present cardiac commitment.
Interventions will be as follows: Shear wave myocardial elastography to assess myocardial stiffness by non-invasively quantifying diastolic myocardial elasticity (EMD) in Fabry disease (DF) and cardiac amyloidosis (AC) in the ATTRh form and correlating with other complementary imaging tests and laboratory tests (electrocardiogram, 2D echocardiogram, troponin and BNP) and with a 6-minute walk test and quality of life questionnaires.
|
Myocardial shear wave elastography to assess myocardial stiffness by non-invasively quantifying diastolic myocardial elasticity.
|
|
Плацебо Компаратор: Healthy subjects
Healthy patients.
Interventions will be as follows: Shear wave myocardial elastography to assess myocardial stiffness by non-invasively quantifying diastolic myocardial elasticity (EMD) in Fabry disease (DF) and cardiac amyloidosis (AC) in the ATTRh form and correlating with other complementary imaging tests and laboratory tests (electrocardiogram, 2D echocardiogram, troponin and BNP) and with a 6-minute walk test.
|
Myocardial shear wave elastography to assess myocardial stiffness by non-invasively quantifying diastolic myocardial elasticity.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Myocardial stiffness
Временное ограничение: 7 months
|
To evaluate the diastolic myocardial elasticity in patients with Fabry's disease and compare it with the ATTR group with cardiac involvement and the control group.
|
7 months
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Systolic and diastolic function
Временное ограничение: 7 months
|
To correlate diastolic myocardial elasticity with systolic and diastolic function indexes assessed by two-dimensional echocardiogram and with strain analysis using the speckle tracking technique;
|
7 months
|
|
Brain Natriuretic Peptide and troponin assessment
Временное ограничение: 7 months
|
To correlate diastolic myocardial elasticity with a 6-minute walk test, Brain Natriuretic Peptide and troponin.
|
7 months
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Недостатки протеостаза
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Амилоидоз
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- 4963/19/182 FABRY
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .