Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

An Open-label Study of NNZ-2591 in Pediatric Participants With Phelan-McDermid Syndrome

10 августа 2026 г. обновлено: Neuren Pharmaceuticals Limited

A Phase 3 Open-label Extension Study to Investigate the Long-term Safety and Efficacy of Orally Administered NNZ-2591 in Pediatric Participants With Phelan-McDermid Syndrome

This Phase 3, open-label extension, multicenter study will evaluate long-term safety, tolerability and efficacy of NNZ-2591 in pediatric participants with Phelan- McDermid Syndrome.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

After providing informed consent/assent, pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome who participated in previous studies (NEU-2591-PMS-301 and NEU-2591-PMS-001) will undergo assessments for eligibility, baseline characteristics and symptom severity. Once eligibility is confirmed, participants will receive orally administered NNZ-2591 during the 52-week Treatment Period. A 2-week safety follow-up period will occur immediately after the completion of the Treatment Period.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

180

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Glendale, California, Соединенные Штаты, 91203
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-302 Site#122
        • Контакт:
      • San Rafael, California, Соединенные Штаты, 94903
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-302 Site#111
        • Контакт:
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-302 Site#109
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02421
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-302 Site#104
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 02421
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-302 Site#108
        • Контакт:
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-302 Site#115
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Inclusion Criteria:

  1. Male or female pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome ages 3 to 12 years (inclusive) at the time of signing the informed consent for the antecedent study.
  2. Participant must have completed all applicable study visits for the antecedent study in which they participated.
  3. Body weight ≥ 10 kg at Screening/Baseline.
  4. Participants with a PMSA-S overall score ≥ 3 at the Screening and Baseline visits.
  5. Not actively undergoing regression or loss of skills.

Exclusion Criteria:

  1. Use of exclusionary medication or unstable treatment regimens of acceptable concomitant medications as required by the protocol.
  2. Participants with seizures must be controlled on no more than 2 anticonvulsant medications (not counting rescue medications).
  3. Psychotropic medications or any other medication used for a chronic illness (not including antibiotics, pain relievers, anti-diarrheals, and laxatives) with doses and dosing regimen that have not been stable for at least 4 weeks before Screening. If the treatment was discontinued, the discontinuation must have occurred no fewer than 2 weeks before the start of Screening.
  4. Any intercurrent seizures in the past 6 months and /or more than 1 seizure in the past 12 months. •A single febrile seizure in the 6 months prior to screening is allowable if no rescue medication was required.
  5. Abnormal liver function laboratory results during the Screening period, as defined by the protocol
  6. Abnormal QT interval on Screening ECG as defined by the protocol.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: NNZ-2591 Arm
The total duration of this study for each participant will be up to up to 56 weeks.
Лекарство: NNZ-2591
Лекарственный препарат исследования будет приниматься перорально два раза в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by the incidence of adverse events across participants
Временное ограничение: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Incidence of TEAEs, AESI and SAEs across participants
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Change from Baseline in ECG Heart Rate (bpm)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline PR Interval (ms QRS interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline in QT interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline in QTcB interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline in QTcF interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline in RR interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Change from Baseline for heart rate (bpm)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Change from Baseline for respiration rate (breaths per minute)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Change from Baseline for Temperature (Celsius)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Change from Baseline for Diastolic Blood Pressure (mm Hg)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Change from Baseline for Systolic Blood Pressure (mm Hg)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as incidence of abnormal, clinically significant clinical laboratory parameters events across participants.
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Incidence of abnormal and clinically significant laboratory parameters
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as incidence of abnormal, clinically significant physical examination findings across participants.
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Incidence of abnormal, clinically significant physical examination findings
Baseline through Month 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score
Временное ограничение: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score. The PMSA-C scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score.
Временное ограничение: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score. A higher raw score for the receptive communication subdomain indicates better adaptive behavior.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores.
Временное ограничение: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores. The PMSA-C domain scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores.
Временное ограничение: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores. The CIC scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores.
Временное ограничение: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) overall score.
Временное ограничение: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) overall score. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores.
Временное ограничение: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores. The PMS-DSRS scores range from 0 to 4 with 0 indicating Symptom Not Present and 4 indicating Very Severe.
Months 3 and 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neuren Pharmaceuticals Limited

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

29 октября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

12 ноября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NEU-2591-PMS-302

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться