Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

A Study of MZE782 in Adults With PKU (CIPheR)

18 augusti 2026 uppdaterad av: Maze Therapeutics

A Phase 2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose-ranging Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of MZE782 in Adults With Phenylketonuria (PKU)

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of MZE782 in adults with Phenylketonuria (PKU).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

38

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Stanford University Clinical and Translational Research Unit
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Indiana University School of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • Rekrytering
        • University of Kentucky Medical Center
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17529
        • Rekrytering
        • Clinic for Special Children
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Rekrytering
        • University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Key Inclusion Criteria:

  • Males and females 18 to 75 years old
  • Clinical diagnosis of PKU
  • Willing and able to keep diet and protein intake consistent during the study
  • For some study groups, is willing and able to stop certain PKU medications before starting study treatment
  • For some study groups, may need to meet additional blood phenylalanine level or background-treatment requirements
  • Meets minimum blood phenylalanine level requirements for study group

Key Exclusion Criteria:

  • Is pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant or conceive a child during the study or within 90 days after the last dose
  • Medical conditions or abnormal test results that could make participation unsafe or make it difficult to complete study procedures or interpret study results
  • Has recently received another investigational drug
  • Is unable to swallow tablets or tolerate oral medication

Other inclusion/exclusion criteria defined in protocol apply.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: MZE782 Low Dose (Cohort 1A)
Läkemedel: MZE782
Tablet, Low Dose
Läkemedel: MZE782
Tablet, High Dose
Placebo-jämförare: Placebo (Cohort 1A)
Övrig: Placebo
Läsplatta
Experimentell: MZE782 High Dose (Cohort 1B)
Läkemedel: MZE782
Tablet, Low Dose
Läkemedel: MZE782
Tablet, High Dose
Placebo-jämförare: Placebo (Cohort 1B)
Övrig: Placebo
Läsplatta
Experimentell: MZE782 High Dose (Cohort 2)
Läkemedel: MZE782
Tablet, Low Dose
Läkemedel: MZE782
Tablet, High Dose
Placebo-jämförare: Placebo (Cohort 2)
Övrig: Placebo
Läsplatta

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Safety and tolerability based on incidence of adverse events (AEs)
Tidsram: Week 0 to Week 17
Week 0 to Week 17
For Cohorts 1A and 1B: Absolute change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels
Tidsram: Baseline and Weeks 2, 3, and 4
Baseline and Weeks 2, 3, and 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Geometric mean plasma concentrations of MZE782
Tidsram: Weeks 1, 2, 3, 4, 8, and 13
Weeks 1, 2, 3, 4, 8, and 13
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Absolute and Percent change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels
Tidsram: Baseline up to Week 13
Baseline up to Week 13
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Proportion of participants with mean plasma Phe levels ≤600 μMol/L, ≤360 μMol/L, and ≤120 μMol/L
Tidsram: Baseline and Weeks 2, 3, 4, 8, 10, and 13
Baseline and Weeks 2, 3, 4, 8, 10, and 13

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Maze Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Maze Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 juli 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juli 2026

Första postat (Faktisk)

10 juli 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MZE782-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera