Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

A Phase 2 Study of MZE782 in Adults With PKU (CIPheR)

2 luglio 2026 aggiornato da: Maze Therapeutics

A Phase 2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose-ranging Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of MZE782 in Adults With Phenylketonuria (PKU)

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of MZE782 in adults with Phenylketonuria (PKU).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

38

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17529
        • Reclutamento
        • Clinic for Special Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  • Males and females 18 to 75 years old
  • Clinical diagnosis of PKU
  • Willing and able to keep diet and protein intake consistent during the study
  • For some study groups, is willing and able to stop certain PKU medications before starting study treatment
  • For some study groups, may need to meet additional blood phenylalanine level or background-treatment requirements
  • Meets minimum blood phenylalanine level requirements for study group

Key Exclusion Criteria:

  • Is pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant or conceive a child during the study or within 90 days after the last dose
  • Medical conditions or abnormal test results that could make participation unsafe or make it difficult to complete study procedures or interpret study results
  • Has recently received another investigational drug
  • Is unable to swallow tablets or tolerate oral medication

Other inclusion/exclusion criteria defined in protocol apply.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MZE782 Low Dose (Cohort 1A)
Droga: MZE782
Tablet, Low Dose
Droga: MZE782
Tablet, High Dose
Comparatore placebo: Placebo (Cohort 1A)
Altro: Placebo
Tavoletta
Sperimentale: MZE782 High Dose (Cohort 1B)
Droga: MZE782
Tablet, Low Dose
Droga: MZE782
Tablet, High Dose
Comparatore placebo: Placebo (Cohort 1B)
Altro: Placebo
Tavoletta
Sperimentale: MZE782 High Dose (Cohort 2)
Droga: MZE782
Tablet, Low Dose
Droga: MZE782
Tablet, High Dose
Comparatore placebo: Placebo (Cohort 2)
Altro: Placebo
Tavoletta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Safety and tolerability based on incidence of adverse events (AEs)
Lasso di tempo: Week 0 to Week 17
Week 0 to Week 17
For Cohorts 1A and 1B: Absolute change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels
Lasso di tempo: Baseline and Weeks 2, 3, and 4
Baseline and Weeks 2, 3, and 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Geometric mean plasma concentrations of MZE782
Lasso di tempo: Weeks 1, 2, 3, 4, 8, and 13
Weeks 1, 2, 3, 4, 8, and 13
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Absolute and Percent change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels
Lasso di tempo: Baseline up to Week 13
Baseline up to Week 13
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Proportion of participants with mean plasma Phe levels ≤600 μMol/L, ≤360 μMol/L, and ≤120 μMol/L
Lasso di tempo: Baseline and Weeks 2, 3, 4, 8, 10, and 13
Baseline and Weeks 2, 3, 4, 8, 10, and 13

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Maze Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Maze Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 luglio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 luglio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

10 luglio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MZE782-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fenilchetonuria (PKU)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Vietnam

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi