Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Phase 2 Study of MZE782 in Adults With PKU (CIPheR)

2 lipca 2026 zaktualizowane przez: Maze Therapeutics

A Phase 2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose-ranging Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of MZE782 in Adults With Phenylketonuria (PKU)

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of MZE782 in adults with Phenylketonuria (PKU).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17529
        • Rekrutacyjny
        • Clinic for Special Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Key Inclusion Criteria:

  • Males and females 18 to 75 years old
  • Clinical diagnosis of PKU
  • Willing and able to keep diet and protein intake consistent during the study
  • For some study groups, is willing and able to stop certain PKU medications before starting study treatment
  • For some study groups, may need to meet additional blood phenylalanine level or background-treatment requirements
  • Meets minimum blood phenylalanine level requirements for study group

Key Exclusion Criteria:

  • Is pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant or conceive a child during the study or within 90 days after the last dose
  • Medical conditions or abnormal test results that could make participation unsafe or make it difficult to complete study procedures or interpret study results
  • Has recently received another investigational drug
  • Is unable to swallow tablets or tolerate oral medication

Other inclusion/exclusion criteria defined in protocol apply.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MZE782 Low Dose (Cohort 1A)
Lek: MZE782
Tablet, Low Dose
Lek: MZE782
Tablet, High Dose
Komparator placebo: Placebo (Cohort 1A)
Inny: Placebo
Tablet
Eksperymentalny: MZE782 High Dose (Cohort 1B)
Lek: MZE782
Tablet, Low Dose
Lek: MZE782
Tablet, High Dose
Komparator placebo: Placebo (Cohort 1B)
Inny: Placebo
Tablet
Eksperymentalny: MZE782 High Dose (Cohort 2)
Lek: MZE782
Tablet, Low Dose
Lek: MZE782
Tablet, High Dose
Komparator placebo: Placebo (Cohort 2)
Inny: Placebo
Tablet

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Safety and tolerability based on incidence of adverse events (AEs)
Ramy czasowe: Week 0 to Week 17
Week 0 to Week 17
For Cohorts 1A and 1B: Absolute change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels
Ramy czasowe: Baseline and Weeks 2, 3, and 4
Baseline and Weeks 2, 3, and 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Geometric mean plasma concentrations of MZE782
Ramy czasowe: Weeks 1, 2, 3, 4, 8, and 13
Weeks 1, 2, 3, 4, 8, and 13
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Absolute and Percent change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels
Ramy czasowe: Baseline up to Week 13
Baseline up to Week 13
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Proportion of participants with mean plasma Phe levels ≤600 μMol/L, ≤360 μMol/L, and ≤120 μMol/L
Ramy czasowe: Baseline and Weeks 2, 3, 4, 8, 10, and 13
Baseline and Weeks 2, 3, 4, 8, 10, and 13

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Maze Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Maze Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lipca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lipca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lipca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MZE782-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fenyloketonuria (PKU)

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj