Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Phase 2 Study of MZE782 in Adults With PKU (CIPheR)

2. juli 2026 opdateret af: Maze Therapeutics

A Phase 2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose-ranging Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of MZE782 in Adults With Phenylketonuria (PKU)

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of MZE782 in adults with Phenylketonuria (PKU).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17529
        • Rekruttering
        • Clinic for Special Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  • Males and females 18 to 75 years old
  • Clinical diagnosis of PKU
  • Willing and able to keep diet and protein intake consistent during the study
  • For some study groups, is willing and able to stop certain PKU medications before starting study treatment
  • For some study groups, may need to meet additional blood phenylalanine level or background-treatment requirements
  • Meets minimum blood phenylalanine level requirements for study group

Key Exclusion Criteria:

  • Is pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant or conceive a child during the study or within 90 days after the last dose
  • Medical conditions or abnormal test results that could make participation unsafe or make it difficult to complete study procedures or interpret study results
  • Has recently received another investigational drug
  • Is unable to swallow tablets or tolerate oral medication

Other inclusion/exclusion criteria defined in protocol apply.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MZE782 Low Dose (Cohort 1A)
Medicin: MZE782
Tablet, Low Dose
Medicin: MZE782
Tablet, High Dose
Placebo komparator: Placebo (Cohort 1A)
Andet: Placebo
Tablet
Eksperimentel: MZE782 High Dose (Cohort 1B)
Medicin: MZE782
Tablet, Low Dose
Medicin: MZE782
Tablet, High Dose
Placebo komparator: Placebo (Cohort 1B)
Andet: Placebo
Tablet
Eksperimentel: MZE782 High Dose (Cohort 2)
Medicin: MZE782
Tablet, Low Dose
Medicin: MZE782
Tablet, High Dose
Placebo komparator: Placebo (Cohort 2)
Andet: Placebo
Tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Safety and tolerability based on incidence of adverse events (AEs)
Tidsramme: Week 0 to Week 17
Week 0 to Week 17
For Cohorts 1A and 1B: Absolute change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels
Tidsramme: Baseline and Weeks 2, 3, and 4
Baseline and Weeks 2, 3, and 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Geometric mean plasma concentrations of MZE782
Tidsramme: Weeks 1, 2, 3, 4, 8, and 13
Weeks 1, 2, 3, 4, 8, and 13
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Absolute and Percent change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels
Tidsramme: Baseline up to Week 13
Baseline up to Week 13
For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Proportion of participants with mean plasma Phe levels ≤600 μMol/L, ≤360 μMol/L, and ≤120 μMol/L
Tidsramme: Baseline and Weeks 2, 3, 4, 8, 10, and 13
Baseline and Weeks 2, 3, 4, 8, 10, and 13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Maze Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Maze Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juli 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juli 2026

Først opslået (Faktiske)

10. juli 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MZE782-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri (PKU)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner