26DT052; Scaling Busulfan Dose to Body Surface Area in Children
25 augusti 2026 uppdaterad av: Children's Hospital of Philadelphia
Pilot Study of Scaling Busulfan Dose to Body Surface Area in Children Undergoing Hematopoietic Stem Cell Transplantation
The goal of this pilot study is to determine if scaling the first busulfan dose to Body Surface Area (BSA) in children with a BSA ≥0.5 m2 and using a BSA-banded dosing table for infants (BSA <0.5 m2) increases the fraction of patients achieving a therapeutic drug exposure after the first dose.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Busulfan is a drug used in conditioning regimens for bone marrow transplantation.
Busulfan levels outside the desired range can cause excessive side effects or failure of bone marrow engraftment.
The initial dose of busulfan is currently scaled to body weight; on subsequent days the dose may be adjusted to achieve busulfan levels in a therapeutic range.
However, only half of children receiving a busulfan dose scaled to body weight achieve therapeutic blood levels after the first dose.
We performed computer simulations of alternative dosing methods for infants and children, and identified that dosing based on body surface area (BSA) could significantly increase the number of children achieving therapeutic blood levels after the first dose.
This study will test whether this new dosing method results in a higher percentage of patients achieving the desired busulfan blood levels after the first dose.
The study will enroll up to 38 children receiving high doses of busulfan as part of their standard conditioning regimen prior to bone marrow transplant.
We will use the busulfan blood levels that are routinely measured after the first dose to determine the effectiveness of our new dosing method.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
38
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Meghan Donnelly, MPH
- Telefonnummer: 267-426-9343
- E-post: donnellymt@chop.edu
Studera Kontakt Backup
- Namn: Ruchi Singh, PhD
- E-post: singhr3@chop.edu
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19103
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Huvudutredare:
- Frank Balis, MD
-
Kontakt:
- Meghan Donnelly, MPH
- Telefonnummer: 267-426-9343
- E-post: donnellymt@chop.edu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inclusion Criteria:
- Subject age: ≤21 years
Body Surface Area (BSA):
- Group A: BSA ≥0.5 m2
- Group B: BSA <0.5 m2
- Planned for once-daily busulfan-containing conditioning regimen pre-bone marrow transplant
- Scheduled to have TDM after the first dose of busulfan
- Diagnosis: both benign and malignant conditions are eligible
Exclusion Criteria:
1. At the time of enrollment, patients may not receive medications that significantly alter busulfan clearance, as specified below.
a. If patients had received the drugs listed below prior to enrollment, the following washout periods, based on ≥ 6 times drug t½, are required.
Deferasirox: ≥7 days Metronidazole: ≥7 days Ketoconazole, voriconazole: ≥7 days Itraconazole, posaconazole: ≥14 days Phenytoin: ≥21 days
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Group A
Patients receiving once daily busulfan in their pre-transplant conditioning regimen will have the first busulfan dose scaled to their BSA instead of their body weight.
On day 1, patients with BSA ≥0.5 m2 will receive 100 mg/m2 Busulfan.
Subsequent doses of busulfan on days 2-4 will be guided by standard care, including therapeutic drug monitoring (TDM) to achieve an AUC within the therapeutic range.
|
Busulfan is a cell cycle non-specific alkylating agent which is approved by the Food and Drug Administration (FDA) and is commercially available.
|
|
Experimentell: Group B
Patients receiving once daily busulfan in their pre-transplant conditioning regimen will have the first busulfan dose scaled to their BSA instead of their body weight.
On day 1, patients with BSA <0.5 m2 the dose will be selected from a BSA-banded dosing table.
Subsequent doses of busulfan on days 2-4 will be guided by standard care, including therapeutic drug monitoring (TDM) to achieve an AUC within the therapeutic range.
|
Busulfan is a cell cycle non-specific alkylating agent which is approved by the Food and Drug Administration (FDA) and is commercially available.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Number of participants who achieve a therapeutic drug exposure after the first dose of Busulfan
Tidsram: 1 day
|
Dosing for patients in Group A (BSA >=0.5m2) will be scaled to Body Surface Area, and patients in Group B (BSA <0.5m2) will be dosed based on the infant dosing table for Day 1 dose.
The value range for therapeutic drug exposure is 36,000 μM/min (Lower Bound) - 6,000 μM/min (Upper Bound)
|
1 day
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Glutathione sample concentration over the 4-day course of busulfan administration.
Tidsram: 4 days
|
Plasma glutathione samples will be obtained daily to determine glutathione concentration over the 4 days busulfan is administered.
A 4-day total of gluathione sample concentration will be reported.
|
4 days
|
|
Number of participants with sinusoidal obstruction
Tidsram: 100 days post transplant
|
Target adverse events (SOS, engraftment failure) will be tracked in all patients for the first 100 days post-transplant.
|
100 days post transplant
|
|
Number of participants with engraftment failure
Tidsram: 100 days post transplant
|
Target adverse events (SOS, engraftment failure) will be tracked in all patients for the first 100 days post-transplant.
|
100 days post transplant
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 september 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2030
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 augusti 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 augusti 2026
Första postat (Faktisk)
28 augusti 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 26-024352
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .