26DT052; Scaling Busulfan Dose to Body Surface Area in Children
2026. augusztus 25. frissítette: Children's Hospital of Philadelphia
Pilot Study of Scaling Busulfan Dose to Body Surface Area in Children Undergoing Hematopoietic Stem Cell Transplantation
The goal of this pilot study is to determine if scaling the first busulfan dose to Body Surface Area (BSA) in children with a BSA ≥0.5 m2 and using a BSA-banded dosing table for infants (BSA <0.5 m2) increases the fraction of patients achieving a therapeutic drug exposure after the first dose.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Busulfan is a drug used in conditioning regimens for bone marrow transplantation.
Busulfan levels outside the desired range can cause excessive side effects or failure of bone marrow engraftment.
The initial dose of busulfan is currently scaled to body weight; on subsequent days the dose may be adjusted to achieve busulfan levels in a therapeutic range.
However, only half of children receiving a busulfan dose scaled to body weight achieve therapeutic blood levels after the first dose.
We performed computer simulations of alternative dosing methods for infants and children, and identified that dosing based on body surface area (BSA) could significantly increase the number of children achieving therapeutic blood levels after the first dose.
This study will test whether this new dosing method results in a higher percentage of patients achieving the desired busulfan blood levels after the first dose.
The study will enroll up to 38 children receiving high doses of busulfan as part of their standard conditioning regimen prior to bone marrow transplant.
We will use the busulfan blood levels that are routinely measured after the first dose to determine the effectiveness of our new dosing method.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
38
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Meghan Donnelly, MPH
- Telefonszám: 267-426-9343
- E-mail: donnellymt@chop.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Ruchi Singh, PhD
- E-mail: singhr3@chop.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19103
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kutatásvezető:
- Frank Balis, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Meghan Donnelly, MPH
- Telefonszám: 267-426-9343
- E-mail: donnellymt@chop.edu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Inclusion Criteria:
- Subject age: ≤21 years
Body Surface Area (BSA):
- Group A: BSA ≥0.5 m2
- Group B: BSA <0.5 m2
- Planned for once-daily busulfan-containing conditioning regimen pre-bone marrow transplant
- Scheduled to have TDM after the first dose of busulfan
- Diagnosis: both benign and malignant conditions are eligible
Exclusion Criteria:
1. At the time of enrollment, patients may not receive medications that significantly alter busulfan clearance, as specified below.
a. If patients had received the drugs listed below prior to enrollment, the following washout periods, based on ≥ 6 times drug t½, are required.
Deferasirox: ≥7 days Metronidazole: ≥7 days Ketoconazole, voriconazole: ≥7 days Itraconazole, posaconazole: ≥14 days Phenytoin: ≥21 days
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Group A
Patients receiving once daily busulfan in their pre-transplant conditioning regimen will have the first busulfan dose scaled to their BSA instead of their body weight.
On day 1, patients with BSA ≥0.5 m2 will receive 100 mg/m2 Busulfan.
Subsequent doses of busulfan on days 2-4 will be guided by standard care, including therapeutic drug monitoring (TDM) to achieve an AUC within the therapeutic range.
|
Busulfan is a cell cycle non-specific alkylating agent which is approved by the Food and Drug Administration (FDA) and is commercially available.
|
|
Kísérleti: Group B
Patients receiving once daily busulfan in their pre-transplant conditioning regimen will have the first busulfan dose scaled to their BSA instead of their body weight.
On day 1, patients with BSA <0.5 m2 the dose will be selected from a BSA-banded dosing table.
Subsequent doses of busulfan on days 2-4 will be guided by standard care, including therapeutic drug monitoring (TDM) to achieve an AUC within the therapeutic range.
|
Busulfan is a cell cycle non-specific alkylating agent which is approved by the Food and Drug Administration (FDA) and is commercially available.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Number of participants who achieve a therapeutic drug exposure after the first dose of Busulfan
Időkeret: 1 day
|
Dosing for patients in Group A (BSA >=0.5m2) will be scaled to Body Surface Area, and patients in Group B (BSA <0.5m2) will be dosed based on the infant dosing table for Day 1 dose.
The value range for therapeutic drug exposure is 36,000 μM/min (Lower Bound) - 6,000 μM/min (Upper Bound)
|
1 day
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Glutathione sample concentration over the 4-day course of busulfan administration.
Időkeret: 4 days
|
Plasma glutathione samples will be obtained daily to determine glutathione concentration over the 4 days busulfan is administered.
A 4-day total of gluathione sample concentration will be reported.
|
4 days
|
|
Number of participants with sinusoidal obstruction
Időkeret: 100 days post transplant
|
Target adverse events (SOS, engraftment failure) will be tracked in all patients for the first 100 days post-transplant.
|
100 days post transplant
|
|
Number of participants with engraftment failure
Időkeret: 100 days post transplant
|
Target adverse events (SOS, engraftment failure) will be tracked in all patients for the first 100 days post-transplant.
|
100 days post transplant
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2031. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. augusztus 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 25.
Első közzététel (Tényleges)
2026. augusztus 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 25.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 26-024352
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .