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26DT052; Scaling Busulfan Dose to Body Surface Area in Children

25 agosto 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

Pilot Study of Scaling Busulfan Dose to Body Surface Area in Children Undergoing Hematopoietic Stem Cell Transplantation

The goal of this pilot study is to determine if scaling the first busulfan dose to Body Surface Area (BSA) in children with a BSA ≥0.5 m2 and using a BSA-banded dosing table for infants (BSA <0.5 m2) increases the fraction of patients achieving a therapeutic drug exposure after the first dose.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Busulfan is a drug used in conditioning regimens for bone marrow transplantation. Busulfan levels outside the desired range can cause excessive side effects or failure of bone marrow engraftment. The initial dose of busulfan is currently scaled to body weight; on subsequent days the dose may be adjusted to achieve busulfan levels in a therapeutic range. However, only half of children receiving a busulfan dose scaled to body weight achieve therapeutic blood levels after the first dose. We performed computer simulations of alternative dosing methods for infants and children, and identified that dosing based on body surface area (BSA) could significantly increase the number of children achieving therapeutic blood levels after the first dose. This study will test whether this new dosing method results in a higher percentage of patients achieving the desired busulfan blood levels after the first dose. The study will enroll up to 38 children receiving high doses of busulfan as part of their standard conditioning regimen prior to bone marrow transplant. We will use the busulfan blood levels that are routinely measured after the first dose to determine the effectiveness of our new dosing method.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

38

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19103
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Frank Balis, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Subject age: ≤21 years

  2. Body Surface Area (BSA):

    1. Group A: BSA ≥0.5 m2
    2. Group B: BSA <0.5 m2
  3. Planned for once-daily busulfan-containing conditioning regimen pre-bone marrow transplant
  4. Scheduled to have TDM after the first dose of busulfan
  5. Diagnosis: both benign and malignant conditions are eligible

Exclusion Criteria:

1. At the time of enrollment, patients may not receive medications that significantly alter busulfan clearance, as specified below.

a. If patients had received the drugs listed below prior to enrollment, the following washout periods, based on ≥ 6 times drug t½, are required.

Deferasirox: ≥7 days Metronidazole: ≥7 days Ketoconazole, voriconazole: ≥7 days Itraconazole, posaconazole: ≥14 days Phenytoin: ≥21 days

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Group A
Patients receiving once daily busulfan in their pre-transplant conditioning regimen will have the first busulfan dose scaled to their BSA instead of their body weight. On day 1, patients with BSA ≥0.5 m2 will receive 100 mg/m2 Busulfan. Subsequent doses of busulfan on days 2-4 will be guided by standard care, including therapeutic drug monitoring (TDM) to achieve an AUC within the therapeutic range.
Droga: Busulfan (BU)
Busulfan is a cell cycle non-specific alkylating agent which is approved by the Food and Drug Administration (FDA) and is commercially available.
Sperimentale: Group B
Patients receiving once daily busulfan in their pre-transplant conditioning regimen will have the first busulfan dose scaled to their BSA instead of their body weight. On day 1, patients with BSA <0.5 m2 the dose will be selected from a BSA-banded dosing table. Subsequent doses of busulfan on days 2-4 will be guided by standard care, including therapeutic drug monitoring (TDM) to achieve an AUC within the therapeutic range.
Droga: Busulfan (BU)
Busulfan is a cell cycle non-specific alkylating agent which is approved by the Food and Drug Administration (FDA) and is commercially available.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of participants who achieve a therapeutic drug exposure after the first dose of Busulfan
Lasso di tempo: 1 day
Dosing for patients in Group A (BSA >=0.5m2) will be scaled to Body Surface Area, and patients in Group B (BSA <0.5m2) will be dosed based on the infant dosing table for Day 1 dose. The value range for therapeutic drug exposure is 36,000 μM/min (Lower Bound) - 6,000 μM/min (Upper Bound)
1 day

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Glutathione sample concentration over the 4-day course of busulfan administration.
Lasso di tempo: 4 days
Plasma glutathione samples will be obtained daily to determine glutathione concentration over the 4 days busulfan is administered. A 4-day total of gluathione sample concentration will be reported.
4 days
Number of participants with sinusoidal obstruction
Lasso di tempo: 100 days post transplant
Target adverse events (SOS, engraftment failure) will be tracked in all patients for the first 100 days post-transplant.
100 days post transplant
Number of participants with engraftment failure
Lasso di tempo: 100 days post transplant
Target adverse events (SOS, engraftment failure) will be tracked in all patients for the first 100 days post-transplant.
100 days post transplant

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Alex's Lemonade Stand Foundation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 agosto 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2026

Primo Inserito (Effettivo)

28 agosto 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 26-024352

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

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