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AUTONOMOUS DISORDERS IN CMT (CMT-autonom)

2026年4月29日 更新者:Michael W Sereda, MD, Professor of Neurology、University Medical Center Goettingen

Hereditary neuropathies are a phenotypically and genetically heterogeneous group of disorders. One of the most common forms is Charcot-Marie-Tooth neuropathy (CMT), which can be further divided into demyelinating (CMT1) and axonal (CMT2) neuropathies, as well as various pathogenic genetic variants. In addition to the clinically predominant motor and sensory deficits, symptoms of the autonomic nervous system have also been described in patients with CMT, often leading to significant limitations in daily functioning and quality of life. However, little is known about the prevalence and extent of autonomic dysfunction in CMT patients.

In this study, patients with CMT will be assessed for the presence, severity, and characteristics of autonomic dysfunction using questionnaires and non-invasive diagnostic methods. Furthermore, diagnosis, genotype, and individual disease data-such as disease duration, severity of neurological impairment, and comorbidities-will be collected from patient records.

The aim of this study is to evaluate and characterize autonomic dysfunction in patients with CMT. It seeks to determine how frequently autonomic dysfunction occurs in CMT, which areas of the autonomic nervous system are most commonly affected, whether risk factors exist, and what differences can be observed between the various CMT subtypes. The findings of this study are expected to provide new insights into the role of autonomic dysfunction in CMT, ultimately contributing to improved care and treatment for affected patients.

研究概览

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

50

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

是的

取样方法

概率样本

研究人群

Participants from the Biomarkers and Validation of Selected Outcome Measures (CMTNSmod) study (ClinicalTrials.gov ID NCT03386266)

描述

Inclusion Criteria:

  • Clinical CMT Diagnosis / Anamnestically Healthy Control Group
  • Genetic confirmation of CMT in adult patients
  • Ability to achieve the outcome measure at baseline
  • Age between 18 and 65 years
  • Capacity of all study participants to consent and signed informed consent, - including patient or participant information and consent form

Exclusion Criteria:

  • Pregnancy or breastfeeding period
  • Other relevant neurological or psychiatric disorders, acute or in the past history
  • Presence of a serious previous internal disease

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
CMT患者
控件
健康年龄匹配的对照

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
COMPASS 31
大体时间:baseline
validated questionaire
baseline
electrophysiological measurement
大体时间:baseline
Validated electrophysiological examinations including the sympathetic skin reflex, the Schellong test, and heart rate variability measurement
baseline

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
muscle strength
大体时间:baseline
baseline
neurography
大体时间:baseline
Examinations measuring the electrical activity and conductivity of nerves, which are used to diagnose nerve damage or diseases.
baseline
nerve sonography
大体时间:at visit
at visit

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年7月30日

初级完成 (估计的)

2026年7月5日

研究完成 (估计的)

2026年7月30日

研究注册日期

首次提交

2026年4月9日

首先提交符合 QC 标准的

2026年4月29日

首次发布 (实际的)

2026年5月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月29日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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