- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT07570446
AUTONOMOUS DISORDERS IN CMT (CMT-autonom)
Hereditary neuropathies are a phenotypically and genetically heterogeneous group of disorders. One of the most common forms is Charcot-Marie-Tooth neuropathy (CMT), which can be further divided into demyelinating (CMT1) and axonal (CMT2) neuropathies, as well as various pathogenic genetic variants. In addition to the clinically predominant motor and sensory deficits, symptoms of the autonomic nervous system have also been described in patients with CMT, often leading to significant limitations in daily functioning and quality of life. However, little is known about the prevalence and extent of autonomic dysfunction in CMT patients.
In this study, patients with CMT will be assessed for the presence, severity, and characteristics of autonomic dysfunction using questionnaires and non-invasive diagnostic methods. Furthermore, diagnosis, genotype, and individual disease data-such as disease duration, severity of neurological impairment, and comorbidities-will be collected from patient records.
The aim of this study is to evaluate and characterize autonomic dysfunction in patients with CMT. It seeks to determine how frequently autonomic dysfunction occurs in CMT, which areas of the autonomic nervous system are most commonly affected, whether risk factors exist, and what differences can be observed between the various CMT subtypes. The findings of this study are expected to provide new insights into the role of autonomic dysfunction in CMT, ultimately contributing to improved care and treatment for affected patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Michael W Sereda, Prof. MD
- Numéro de téléphone: +49 551 3964162
- E-mail: sereda@mpinat.mpg.de
Lieux d'étude
-
-
Lower Saxony
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Göttingen, Lower Saxony, Allemagne, 37075
- Recrutement
- University Medical Centre
-
Contact:
- Sandrin Plewe
- Numéro de téléphone: +49 551 3964162
- E-mail: sandrin.plewe@med.uni-goettingen.de
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Inclusion Criteria:
- Clinical CMT Diagnosis / Anamnestically Healthy Control Group
- Genetic confirmation of CMT in adult patients
- Ability to achieve the outcome measure at baseline
- Age between 18 and 65 years
- Capacity of all study participants to consent and signed informed consent, - including patient or participant information and consent form
Exclusion Criteria:
- Pregnancy or breastfeeding period
- Other relevant neurological or psychiatric disorders, acute or in the past history
- Presence of a serious previous internal disease
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patients CMT
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Commandes
Contrôles sains et appariés
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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COMPASS 31
Délai: baseline
|
validated questionaire
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baseline
|
|
electrophysiological measurement
Délai: baseline
|
Validated electrophysiological examinations including the sympathetic skin reflex, the Schellong test, and heart rate variability measurement
|
baseline
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
muscle strength
Délai: baseline
|
baseline
|
|
|
neurography
Délai: baseline
|
Examinations measuring the electrical activity and conductivity of nerves, which are used to diagnose nerve damage or diseases.
|
baseline
|
|
nerve sonography
Délai: at visit
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at visit
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du système nerveux périphérique
- Maladies neurodégénératives
- Anomalies congénitales
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Malformations du système nerveux
- Polyneuropathies
- Neuropathie sensorielle et motrice héréditaire
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladie de Charcot-Marie-Tooth
Autres numéros d'identification d'étude
- 17/05/2024_C2
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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