- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT07570446
AUTONOMOUS DISORDERS IN CMT (CMT-autonom)
Hereditary neuropathies are a phenotypically and genetically heterogeneous group of disorders. One of the most common forms is Charcot-Marie-Tooth neuropathy (CMT), which can be further divided into demyelinating (CMT1) and axonal (CMT2) neuropathies, as well as various pathogenic genetic variants. In addition to the clinically predominant motor and sensory deficits, symptoms of the autonomic nervous system have also been described in patients with CMT, often leading to significant limitations in daily functioning and quality of life. However, little is known about the prevalence and extent of autonomic dysfunction in CMT patients.
In this study, patients with CMT will be assessed for the presence, severity, and characteristics of autonomic dysfunction using questionnaires and non-invasive diagnostic methods. Furthermore, diagnosis, genotype, and individual disease data-such as disease duration, severity of neurological impairment, and comorbidities-will be collected from patient records.
The aim of this study is to evaluate and characterize autonomic dysfunction in patients with CMT. It seeks to determine how frequently autonomic dysfunction occurs in CMT, which areas of the autonomic nervous system are most commonly affected, whether risk factors exist, and what differences can be observed between the various CMT subtypes. The findings of this study are expected to provide new insights into the role of autonomic dysfunction in CMT, ultimately contributing to improved care and treatment for affected patients.
Studieoversikt
Status
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Michael W Sereda, Prof. MD
- Telefonnummer: +49 551 3964162
- E-post: sereda@mpinat.mpg.de
Studiesteder
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
- Rekruttering
- University Medical Centre
-
Ta kontakt med:
- Sandrin Plewe
- Telefonnummer: +49 551 3964162
- E-post: sandrin.plewe@med.uni-goettingen.de
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Clinical CMT Diagnosis / Anamnestically Healthy Control Group
- Genetic confirmation of CMT in adult patients
- Ability to achieve the outcome measure at baseline
- Age between 18 and 65 years
- Capacity of all study participants to consent and signed informed consent, - including patient or participant information and consent form
Exclusion Criteria:
- Pregnancy or breastfeeding period
- Other relevant neurological or psychiatric disorders, acute or in the past history
- Presence of a serious previous internal disease
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
CMT -pasienter
|
|
Kontroller
Sunne aldersmatchede kontroller
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
COMPASS 31
Tidsramme: baseline
|
validated questionaire
|
baseline
|
|
electrophysiological measurement
Tidsramme: baseline
|
Validated electrophysiological examinations including the sympathetic skin reflex, the Schellong test, and heart rate variability measurement
|
baseline
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
muscle strength
Tidsramme: baseline
|
baseline
|
|
|
neurography
Tidsramme: baseline
|
Examinations measuring the electrical activity and conductivity of nerves, which are used to diagnose nerve damage or diseases.
|
baseline
|
|
nerve sonography
Tidsramme: at visit
|
at visit
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Misdannelser i nervesystemet
- Polynevropatier
- Arvelig sensorisk og motorisk nevropati
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Charcot-Marie-tann sykdom
Andre studie-ID-numre
- 17/05/2024_C2
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .