- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT07570446
AUTONOMOUS DISORDERS IN CMT (CMT-autonom)
Hereditary neuropathies are a phenotypically and genetically heterogeneous group of disorders. One of the most common forms is Charcot-Marie-Tooth neuropathy (CMT), which can be further divided into demyelinating (CMT1) and axonal (CMT2) neuropathies, as well as various pathogenic genetic variants. In addition to the clinically predominant motor and sensory deficits, symptoms of the autonomic nervous system have also been described in patients with CMT, often leading to significant limitations in daily functioning and quality of life. However, little is known about the prevalence and extent of autonomic dysfunction in CMT patients.
In this study, patients with CMT will be assessed for the presence, severity, and characteristics of autonomic dysfunction using questionnaires and non-invasive diagnostic methods. Furthermore, diagnosis, genotype, and individual disease data-such as disease duration, severity of neurological impairment, and comorbidities-will be collected from patient records.
The aim of this study is to evaluate and characterize autonomic dysfunction in patients with CMT. It seeks to determine how frequently autonomic dysfunction occurs in CMT, which areas of the autonomic nervous system are most commonly affected, whether risk factors exist, and what differences can be observed between the various CMT subtypes. The findings of this study are expected to provide new insights into the role of autonomic dysfunction in CMT, ultimately contributing to improved care and treatment for affected patients.
Studieöversikt
Status
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Michael W Sereda, Prof. MD
- Telefonnummer: +49 551 3964162
- E-post: sereda@mpinat.mpg.de
Studieorter
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
- Rekrytering
- University Medical Centre
-
Kontakt:
- Sandrin Plewe
- Telefonnummer: +49 551 3964162
- E-post: sandrin.plewe@med.uni-goettingen.de
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inclusion Criteria:
- Clinical CMT Diagnosis / Anamnestically Healthy Control Group
- Genetic confirmation of CMT in adult patients
- Ability to achieve the outcome measure at baseline
- Age between 18 and 65 years
- Capacity of all study participants to consent and signed informed consent, - including patient or participant information and consent form
Exclusion Criteria:
- Pregnancy or breastfeeding period
- Other relevant neurological or psychiatric disorders, acute or in the past history
- Presence of a serious previous internal disease
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
CMT -patienter
|
|
Kontroll
Hälsosamma åldersmatchade kontroller
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
COMPASS 31
Tidsram: baseline
|
validated questionaire
|
baseline
|
|
electrophysiological measurement
Tidsram: baseline
|
Validated electrophysiological examinations including the sympathetic skin reflex, the Schellong test, and heart rate variability measurement
|
baseline
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
muscle strength
Tidsram: baseline
|
baseline
|
|
|
neurography
Tidsram: baseline
|
Examinations measuring the electrical activity and conductivity of nerves, which are used to diagnose nerve damage or diseases.
|
baseline
|
|
nerve sonography
Tidsram: at visit
|
at visit
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Missbildningar i nervsystemet
- Polyneuropatier
- Ärftlig sensorisk och motorisk neuropati
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Charcot-Marie-Tooth sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- 17/05/2024_C2
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .