Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

AUTONOMOUS DISORDERS IN CMT (CMT-autonom)

29 april 2026 uppdaterad av: Michael W Sereda, MD, Professor of Neurology, University Medical Center Goettingen

Hereditary neuropathies are a phenotypically and genetically heterogeneous group of disorders. One of the most common forms is Charcot-Marie-Tooth neuropathy (CMT), which can be further divided into demyelinating (CMT1) and axonal (CMT2) neuropathies, as well as various pathogenic genetic variants. In addition to the clinically predominant motor and sensory deficits, symptoms of the autonomic nervous system have also been described in patients with CMT, often leading to significant limitations in daily functioning and quality of life. However, little is known about the prevalence and extent of autonomic dysfunction in CMT patients.

In this study, patients with CMT will be assessed for the presence, severity, and characteristics of autonomic dysfunction using questionnaires and non-invasive diagnostic methods. Furthermore, diagnosis, genotype, and individual disease data-such as disease duration, severity of neurological impairment, and comorbidities-will be collected from patient records.

The aim of this study is to evaluate and characterize autonomic dysfunction in patients with CMT. It seeks to determine how frequently autonomic dysfunction occurs in CMT, which areas of the autonomic nervous system are most commonly affected, whether risk factors exist, and what differences can be observed between the various CMT subtypes. The findings of this study are expected to provide new insights into the role of autonomic dysfunction in CMT, ultimately contributing to improved care and treatment for affected patients.

Studieöversikt

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Participants from the Biomarkers and Validation of Selected Outcome Measures (CMTNSmod) study (ClinicalTrials.gov ID NCT03386266)

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Clinical CMT Diagnosis / Anamnestically Healthy Control Group
  • Genetic confirmation of CMT in adult patients
  • Ability to achieve the outcome measure at baseline
  • Age between 18 and 65 years
  • Capacity of all study participants to consent and signed informed consent, - including patient or participant information and consent form

Exclusion Criteria:

  • Pregnancy or breastfeeding period
  • Other relevant neurological or psychiatric disorders, acute or in the past history
  • Presence of a serious previous internal disease

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
CMT -patienter
Kontroll
Hälsosamma åldersmatchade kontroller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
COMPASS 31
Tidsram: baseline
validated questionaire
baseline
electrophysiological measurement
Tidsram: baseline
Validated electrophysiological examinations including the sympathetic skin reflex, the Schellong test, and heart rate variability measurement
baseline

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
muscle strength
Tidsram: baseline
baseline
neurography
Tidsram: baseline
Examinations measuring the electrical activity and conductivity of nerves, which are used to diagnose nerve damage or diseases.
baseline
nerve sonography
Tidsram: at visit
at visit

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 juli 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

5 juli 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2026

Första postat (Faktisk)

6 maj 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera