- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00003816
Combination Chemotherapy and Donor Stem Cell Transplant in Treating Patients With Aplastic Anemia or Hematologic Cancer
Allogeneic Blood or Marrow Transplantation for Hematologic Malignancy and Aplastic Anemia
RATIONALE: Giving chemotherapy drugs and total-body irradiation before a donor stem cell helps stop the growth of cancer or abnormal cells. It may also stop the patient's immune system from rejecting the donor's stem cells. When the healthy stem cells from a donor are infused into the patient they may help the patient's bone marrow make stem cells, red blood cells, white blood cells, and platelets. It is not yet known which combination chemotherapy regimen is most effective when given before a donor stem cell transplant in treating aplastic anemia or hematologic cancer.
PURPOSE: This phase II/III trial is studying different combination chemotherapy regimens to compare how well they work when given before donor stem cell transplant in treating patients with aplastic anemia or hematologic cancer.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
OBJECTIVES:
- Compare the morbidity, mortality, and overall outcome of patients with severe aplastic anemia or hematologic malignancy treated with standard vs novel conditioning regimens followed by allogeneic stem cell transplantation.
- Examine the influence of donor histocompatibility on outcome by comparing matched/related, mismatched/related (with or without T-cell depletion), and matched/unrelated transplants with stratification for type of preparative regimen.
- Ensure that patients with uncommon diagnoses will be treated in a uniform fashion with the best therapy available.
OUTLINE: Patients are stratified according to risk of relapse (standard-risk: acute leukemia in first complete remission, chronic myelogenous leukemia in first chronic phase, lymphoma in sensitive first relapse or second remission, primary or untreated myelodysplastic syndromes, or untreated severe aplastic anemia vs high-risk: all others).
Patients are assigned to one of the following conditioning regimens based on diagnosis, risk of relapse, and donor relatedness:
- Regimen 1: Patients receive busulfan IV over 2 hours every 6 hours on days -7 to -4 and cyclophosphamide IV over 2 hours on days -3 and -2.
- Regimen 2: Patients receive cyclophosphamide IV over 2 hours on days -5 to -2 and anti-thymocyte globulin IV over 4-8 hours on days -5 to -3.
- Regimen 3: Patients receive cyclophosphamide IV over 2 hours on days -5 and -4 and total-body irradiation (TBI) twice daily on days -3 to -1.
- Regimen 4: Patients receive fludarabine IV over 30 minutes on days -6 to -2 and melphalan IV over 1 hour on days -3 and -2.
- Regimen 5: Patients receive etoposide IV over 26 hours beginning on day -5, cyclophosphamide IV over 2 hours on day -4, and TBI twice daily on days -3 to -1.
- Regimen 6: Patients receive cyclophosphamide IV over 24 hours, carboplatin IV over 24 hours, and thiotepa IV over 24 hours on days -7 to -4.
- Regimen 7: Patients receive fludarabine IV over 30 minutes on days -5 to -1 and anti-thymocyte globulin IV over 4-8 hours on days -5 to -2.
- Regimen 8: Patients receive cyclophosphamide IV over 2 hours on days -5 and -4, TBI twice daily on days -3 to -1, and anti-thymocyte globulin IV over 4-8 hours on days -3 to -1.
- Regimen 9: Patients receive busulfan IV over 2 hours every 6 hours and anti-thymocyte globulin IV over 4-8 hours on days -7 to -4 and cyclophosphamide IV over 2 hours on days -3 and -2.
All patients then receive donor stem cell infusions on day 0. Some patients may undergo involved-field radiotherapy 4-8 weeks after transplant.
Patients will be taken off study after a minimum of 4 years of follow up.
PROJECTED ACCRUAL: At least 405 patients will be accrued for this study within 5 years.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263-0001
- Roswell Park Cancer Institute
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
DISEASE CHARACTERISTICS:
Diagnosis of one of the following:
Severe aplastic anemia as defined by either of the following:
- Marrow cellularity (< 25% [or 25-50% cellularity with < 30% of remaining cells hematopoietic in origin])
At least 2 of the following abnormal peripheral blood counts:
- Reticulocyte count < 1% (corrected for hematocrit)
- Platelet count < 20,000/mm^3
- Neutrophil count < 500/mm^3
Histologically confirmed hematologic malignancy, including any of the following:
Acute leukemia
- Resistant or recurrent disease after combination chemotherapy with at least one standard regimen OR in first remission and at high risk of relapse
- Acute myeloid leukemia (AML) (antecedent myelodysplastic syndromes [MDS], secondary AML, or high-risk cytogenetic abnormalities)
- Acute lymphoblastic leukemia (ALL) (high-risk cytogenetic abnormalities)
Chronic myeloid leukemia (CML)
- Chronic phase, accelerated phase, or blast phase
Myeloproliferative disorders or MDS, including any of the following:
- Myelofibrosis
- Polycythemia vera*
- Essential thrombocythemia*
- Refractory anemia
- Refractory anemia with excess blasts
- Refractory anemia with excess blasts in transformation
- Chronic myelomonocytic leukemia NOTE: * Only if transformed to AML or MDS
Lymphoproliferative disease
Recurrent or persistent, symptomatic disease after first-line chemotherapy, including any of the following:
- Chronic lymphocytic leukemia (CLL) (≥ 20% marrow involvement)
- Waldenstrom macroglobulinemia
- Low-grade non-Hodgkin lymphoma
Intermediate or high-grade non-Hodgkin lymphoma, meeting 1 of the following criteria:
- Resistant or recurrent disease after combination chemotherapy with one standard regimen
- Lymphoblastic lymphoma or small noncleaved cell lymphoma in first remission and at high risk of relapse
- CNS disease
- Bone marrow disease and LDH greater than 300
- Solid tumor that would otherwise be treated on RPCI-DS-9115 (or equivalent autologous stem transplant protocol) AND has a syngeneic donor
Autologous bone marrow transplant not possible (or desirable) due to 1 of the following:
- History of marrow tumor
- Inadequate marrow dose
- Abnormal marrow histology or function prior to storage
- Thrombocytopenia or leukopenia
- Marrow cellularity < 20%
Histocompatible donor identified
Well-matched donor, as defined by 1 of the following:
- Family member matched for 5 or 6 HLA specificities (A, B, DR)*
- Unrelated donor meeting compatibility criteria of the National Marrow Donor Program (matched for HLA A, B, and DRB1 antigens)*
- Identical twin sibling
- If a compatible cord blood donor is identified and there is no suitable unrelated donor available, patient may receive cord blood transplant NOTE: *Patients ≤ 25 years of age may be singly mismatched at the A or B loci
NOTE: A new classification scheme for adult non-Hodgkin's lymphoma has been adopted by PDQ. The terminology of "indolent" or "aggressive" lymphoma will replace the former terminology of "low", "intermediate", or "high" grade lymphoma. However, this protocol uses the former terminology.
PATIENT CHARACTERISTICS:
Age:
- 4 to 70
Performance status:
- Zubrod 0-2 OR
- Karnofsky 70-100%
Life expectancy:
- Not specified
Hematopoietic:
- See Disease Characteristics
Hepatic:
- Bilirubin < 3 times normal (unless due to disease)
- Alkaline phosphatase < 3 times normal (unless due to disease)
- SGOT < 3 times normal (unless due to disease)
- Hepatitis B surface antigen negative
- No severe hepatic disease that would preclude study participation
Renal:
- Creatinine normal
- Creatinine clearance ≥ 50 mL/min
- No severe renal disease that would preclude study participation
Cardiovascular:
- Cardiac ventricular ejection fraction ≥ 50% by MUGA or echocardiogram
- No uncontrolled or severe cardiovascular disease (e.g., myocardial infarction, congestive heart failure, symptomatic angina, life threatening arrhythmia, or hypertension within the past 6 months)
Pulmonary:
- DLCO or DLVA ≥ 50% predicted (corrected for hemoglobin or alveolar ventilation)
Other:
- No serious concurrent medical or psychiatric illness
No other serious organ dysfunction (unless due to underlying disease), including the following:
- Uncontrolled bacterial, viral, or fungal infection
- Uncontrolled peptic ulcer disease
- Uncontrolled diabetes mellitus
- HIV negative
- Cytomegalovirus status known
- Not pregnant
PRIOR CONCURRENT THERAPY:
Biologic therapy:
- Not specified
Chemotherapy:
- See Disease Characteristics
- Pretransplant cytoreductive chemotherapy allowed for patients with relapsed or refractory disease
Endocrine therapy:
- Not specified
Radiotherapy:
Not eligible for total-body irradiation if prior radiotherapy exceeded the following limits:
- Mediastinum: 3,600 cGy
- Heart: 3,600 cGy
- Whole lungs: 1,200 cGy
- Small bowel: 3,600 cGy
- Kidneys: 1,200 cGy
- Whole liver: 1,600 cGy
- Cranial spinal: 3,600 cGy
- Brain: 4,000 cGy
- Retina: 4,000 cGy
Surgery:
- Not specified
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Regimen 1
Patients receive busulfan IV over 2 hours every 6 hours on days -7 to -4 and cyclophosphamide IV over 2 hours on days -3 and -2.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
|
|
Experimentální: Regimen 2
Patients receive cyclophosphamide IV over 2 hours on days -5 to -2 and anti-thymocyte globulin IV over 4-8 hours on days -5 to -3.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
|
|
Experimentální: Regimen 3
Patients receive cyclophosphamide IV over 2 hours on days -5 and -4 and total-body irradiation (TBI) twice daily on days -3 to -1.
|
Vzhledem k tomu, IV
Given twice daily for 3 days
|
|
Experimentální: Regimen 4
Patients receive fludarabine IV over 30 minutes on days -6 to -2 and melphalan IV over 1 hour on days -3 and -2.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
|
|
Experimentální: Regimen 5
Patients receive etoposide IV over 26 hours beginning on day -5, cyclophosphamide IV over 2 hours on day -4, and TBI twice daily on days -3 to -1.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
Given twice daily for 3 days
|
|
Experimentální: Regimen 6
Patients receive cyclophosphamide IV over 24 hours, carboplatin IV over 24 hours, and thiotepa IV over 24 hours on days -7 to -4.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
|
|
Experimentální: Regimen 7
Patients receive fludarabine IV over 30 minutes on days -5 to -1 and anti-thymocyte globulin IV over 4-8 hours on days -5 to -2.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
|
|
Experimentální: Regimen 8
Patients receive cyclophosphamide IV over 2 hours on days -5 and -4, TBI twice daily on days -3 to -1, and anti-thymocyte globulin IV over 4-8 hours on days -3 to -1.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
Given twice daily for 3 days
|
|
Experimentální: Regimen 9
Patients receive busulfan IV over 2 hours every 6 hours and anti-thymocyte globulin IV over 4-8 hours on days -7 to -4 and cyclophosphamide IV over 2 hours on days -3 and -2.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
CR Rate
Časové okno: day 100
|
Rate of Complete Remission by Day +100
|
day 100
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Toxicity/TRM at Day 100
Časové okno: Day +100
|
Death due to treatment related causes before day +100 after BMT
|
Day +100
|
|
4 Year PFS
Časové okno: 4 years
|
progression free survival estimate at 4 years post BMT (events are disease progression/relapse and death due to any cause)
|
4 years
|
|
4 yr OS
Časové okno: 4-year
|
Overall survival estimate at 4 years post BMT
|
4-year
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Philip L. McCarthy, MD, Roswell Park Cancer Institute
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- nespecifikovaný dětský solidní nádor, protokol specifický
- blíže nespecifikovaný solidní nádor dospělých, specifický pro protokol
- primární myelofibróza
- recidivující folikulární lymfom 3. stupně
- recidivující dospělý difuzní velkobuněčný lymfom
- recidivující dospělý imunoblastický velkobuněčný lymfom
- recidivující dospělý Burkittův lymfom
- recidivující dětský malobuněčný lymfom s neštěpenými buňkami
- recidivující dětský velkobuněčný lymfom
- refrakterní anémie
- refrakterní anémie s nadměrnými výbuchy
- refrakterní anémie s přebytkem blastů v transformaci
- chronická myelomonocytární leukémie
- de novo myelodysplastické syndromy
- dříve léčených myelodysplastických syndromů
- sekundární myelodysplastické syndromy
- akutní myeloidní leukémie dospělých s abnormalitami 11q23 (MLL).
- akutní myeloidní leukémie dospělých s inv(16)(p13;q22)
- akutní myeloidní leukémie dospělých s t(15;17)(q22;q12)
- akutní myeloidní leukémie dospělých s t(16;16)(p13;q22)
- akutní myeloidní leukémie dospělých s t(8;21)(q22;q22)
- sekundární akutní myeloidní leukémie
- dětská akutní lymfoblastická leukémie v remisi
- dětská akutní myeloidní leukémie v remisi
- chronická fáze chronické myeloidní leukémie
- dětská chronická myeloidní leukémie
- dětské myelodysplastické syndromy
- recidivující akutní myeloidní leukémie dospělých
- atypická chronická myeloidní leukémie
- myelodysplastické/myeloproliferativní onemocnění, neklasifikovatelné
- akutní myeloidní leukémie dospělých v remisi
- recidivující dospělý difuzní malobuněčný lymfom s štěpením
- recidivující dospělý difuzní smíšený buněčný lymfom
- blastická fáze chronické myeloidní leukémie
- recidivující chronická myeloidní leukémie
- Waldenstromova makroglobulinémie
- recidivující folikulární lymfom 1. stupně
- recidivující folikulární lymfom 2. stupně
- recidivující lymfom marginální zóny
- recidivující malý lymfocytární lymfom
- extranodální B-buněčný lymfom marginální zóny lymfoidní tkáně asociované se sliznicí
- uzlinový B-buněčný lymfom marginální zóny
- lymfom marginální zóny sleziny
- recidivující lymfoblastický lymfom dospělých
- recidivující lymfom z plášťových buněk
- aplastická anémie
- refrakterní chronická lymfocytární leukémie
- recidivující kožní T-buněčný non-Hodgkinův lymfom
- rekurentní leukémie/lymfom T-buněk u dospělých
- nitrooční lymfom
- angioimunoblastický T-buněčný lymfom
- anaplastický velkobuněčný lymfom
- recidivující mycosis fungoides/Sezaryho syndrom
- recidivující akutní lymfoblastická leukémie dospělých
- polycythemia vera
- esenciální trombocytémie
- prolymfocytární leukemie
- recidivující dětská akutní lymfoblastická leukémie
- akcelerovaná fáze chronické myeloidní leukémie
- akutní lymfoblastická leukémie dospělých v remisi
- recidivující dětská akutní myeloidní leukémie
- recidivující dětský lymfoblastický lymfom
- akutní nediferencovaná leukémie
- T-buněčná leukémie velkých granulárních lymfocytů
- Burkittův lymfom
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Lymfoproliferativní poruchy
- Lymfatická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Choroba
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Prekancerózní stavy
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Novotvary
- Lymfom
- Syndrom
- Myelodysplastické syndromy
- Leukémie
- Preleukémie
- Anémie
- Myeloproliferativní poruchy
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Antineoplastické látky, fytogenní
- Inhibitory topoizomerázy II
- Inhibitory topoizomerázy
- Cyklofosfamid
- Karboplatina
- Etoposid
- Melfalan
- Fludarabin
- Fludarabin fosfát
- Thiotepa
- Busulfan
- Antilymfocytární sérum
Další identifikační čísla studie
- RP 98-15 (Jiný identifikátor: Roswell Park Cancer Institute)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .