Kontinuálně podávaný intracerebrální (IC) rekombinantní-methionylový neurotrofický faktor odvozený z lidské gliové buněčné linie (r-metHuGDNF) pro léčbu idiopatické Parkinsonovy choroby

Parkinsonova nemoc je charakterizována ztrátou neuronů, které produkují dopamin v oblasti mozku zvané substantia nigra. V časných stádiích onemocnění onemocnění reaguje na látky, které nahrazují dopamin, jako je levodopa. Pacienti s pokročilejším onemocněním mají velké výkyvy v odpovědi na levodopu a vykazují období „on“ a „off“. To je způsobeno pokračující degenerací neuronů. Rekombinantní-methionylový neurotrofní faktor odvozený z lidské gliové buněčné linie (r-metHuGDNF nebo GDNF) je neurotrofický faktor, který podporuje přežití dopaminergních neuronů. Jedná se o protein produkovaný rekombinantní technologií, který je téměř identický s přirozeně produkovaným faktorem. Výsledky studií na zvířatech ukazují, že GDNF má potenciál být přínosem pro pacienty s pokročilou Parkinsonovou chorobou.

Účelem této klinické studie je zjistit, zda GDNF působí na zmírnění příznaků pokročilé Parkinsonovy choroby. Studie bude také testovat podávání GDNF pomocí katetru implantovaného do putamenu, oblasti mozku spojené s Parkinsonovou chorobou, a infuzní pumpy, která je implantována pod kůži v břiše nebo hrudníku. GDNF bude umístěn do pumpy a dopraven katetrem do mozku. Účelem této studie je určit potenciální přínosy a vedlejší účinky GDNF. Posouzena bude také výkonnost a bezpečnost systému katetru/infuzní pumpy. Studie bude trvat 6 měsíců. Subjekty podstoupí neurologické testování, počítačové hodnocení chůze a neurologické zobrazování.