Kontinuierlich infundierter intrazerebraler (IC) rekombinanter Methionyl-humaner Gliazelllinien-abgeleiteter neurotropher Faktor (r-metHuGDNF) zur Behandlung der idiopathischen Parkinson-Krankheit

Die Parkinson-Krankheit ist durch den Verlust von Neuronen gekennzeichnet, die Dopamin in einer Region des Gehirns produzieren, die als Substantia nigra bezeichnet wird. In den frühen Stadien der Krankheit spricht die Krankheit auf Wirkstoffe an, die Dopamin ersetzen, wie z. B. Levodopa. Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung haben große Schwankungen in ihrer Reaktion auf Levodopa und zeigen On- und Off-Perioden. Dies ist auf die fortgesetzte Degeneration von Neuronen zurückzuführen. Rekombinanter Methionyl-humaner Gliazelllinien-abgeleiteter neurotropher Faktor (r-metHuGDNF oder GDNF) ist ein neurotropher Faktor, der das Überleben von dopaminergen Neuronen fördert. Dabei handelt es sich um ein rekombinant hergestelltes Protein, das nahezu identisch mit dem natürlich produzierten Faktor ist. Ergebnisse von Tierversuchen weisen darauf hin, dass GDNF Patienten mit fortgeschrittener Parkinson-Krankheit zugute kommen kann.

Der Zweck dieser klinischen Studie ist es festzustellen, ob GDNF zur Linderung der Symptome der fortgeschrittenen Parkinson-Krankheit wirkt. Die Studie wird auch die Abgabe von GDNF mit einem Katheter testen, der in das Putamen, den mit der Parkinson-Krankheit assoziierten Bereich des Gehirns, und eine Infusionspumpe implantiert wird, die unter der Haut im Bauch oder Brustkorb implantiert wird. GDNF wird in die Pumpe eingebracht und durch den Katheter an das Gehirn abgegeben. Der Zweck dieser Studie besteht darin, die potenziellen Vorteile und Nebenwirkungen von GDNF zu bestimmen. Die Leistung und Sicherheit des Katheter-/Infusionspumpensystems wird ebenfalls bewertet. Die Studie dauert 6 Monate. Die Probanden werden neurologischen Tests, einer computergestützten Ganganalyse und einer neurologischen Bildgebung unterzogen.