Fattore neurotrofico derivato da cellule gliali umane ricombinanti-metioniliche intracerebrali (IC) a infusione continua (r-metHuGDNF) per il trattamento del morbo di Parkinson idiopatico

La malattia di Parkinson è caratterizzata dalla perdita di neuroni che producono dopamina in una regione del cervello chiamata substantia nigra. Nelle prime fasi della malattia, la malattia risponde agli agenti che sostituiscono la dopamina come la levodopa. I pazienti con malattia più avanzata presentano ampie fluttuazioni nella risposta alla levodopa, con periodi di attivazione e disattivazione. Ciò è dovuto alla continua degenerazione dei neuroni. Il fattore neurotrofico derivato dalla linea di cellule gliali umane ricombinante-metionile (r-metHuGDNF o GDNF) è un fattore neurotrofico che promuove la sopravvivenza dei neuroni dopaminergici. Questa è una proteina prodotta dalla tecnologia ricombinante che è quasi identica al fattore prodotto naturalmente. I risultati degli studi sugli animali indicano che il GDNF ha il potenziale per beneficiare i pazienti con malattia di Parkinson avanzata.

Lo scopo di questo studio clinico è determinare se GDNF funziona per alleviare i sintomi della malattia di Parkinson avanzata. Lo studio testerà anche la somministrazione di GDNF utilizzando un catetere impiantato nel putamen, l'area del cervello associata al morbo di Parkinson, e una pompa per infusione impiantata sotto la pelle nell'addome o nel torace. GDNF verrà inserito nella pompa e consegnato attraverso il catetere al cervello. Gli scopi di questo studio sono determinare i potenziali benefici e gli effetti collaterali del GDNF. Verranno inoltre valutate le prestazioni e la sicurezza del sistema catetere/pompa per infusione. Lo studio durerà 6 mesi. I soggetti saranno sottoposti a test neurologici, valutazione computerizzata dell'andatura e imaging neurologico.