Kontinuerligt infunderet intracerebral (IC) rekombinant-methionyl human glialcellelinje-afledt neurotrofisk faktor (r-metHuGDNF) til behandling af idiopatisk Parkinsons sygdom

Parkinsons sygdom er karakteriseret ved tab af neuroner, der producerer dopamin i et område af hjernen, der kaldes substantia nigra. I de tidlige stadier af sygdommen reagerer sygdommen på midler, der erstatter dopamin såsom levodopa. Patienter med mere fremskreden sygdom har store udsving i deres respons på levodopa, der udviser on- og off-perioder. Dette skyldes fortsat degeneration af neuroner. Rekombinant-methionyl human gliacellelinje-afledt neurotrofisk faktor (r-metHuGDNF eller GDNF) er en neurotrofisk faktor, der fremmer overlevelse af dopaminerge neuroner. Dette er et protein produceret ved rekombinant teknologi, der er næsten identisk med den naturligt producerede faktor. Resultater af dyreforsøg indikerer, at GDNF har potentiale til at gavne patienter med fremskreden Parkinsons sygdom.

Formålet med dette kliniske forsøg er at afgøre, om GDNF virker på at lindre symptomer på fremskreden Parkinsons sygdom. Undersøgelsen vil også teste leveringen af ​​GDNF ved hjælp af et kateter implanteret i putamen, det område af hjernen, der er forbundet med Parkinsons sygdom, og en infusionspumpe, der er implanteret under huden i maven eller brystet. GDNF vil blive anbragt i pumpen og leveret gennem kateteret til hjernen. Formålet med denne undersøgelse er at bestemme de potentielle fordele og bivirkninger ved GDNF. Ydeevnen og sikkerheden af ​​kateteret/infusionspumpesystemet vil også blive vurderet. Studiet vil vare i 6 måneder. Forsøgspersonerne vil gennemgå neurologisk testning, computeriseret gangvurdering og neurologisk billeddannelse.