Kontinuerligt infunderad intracerebral (IC) rekombinant-metionyl human glialcellinje-härledd neurotrofisk faktor (r-metHuGDNF) för behandling av idiopatisk Parkinsons sjukdom

Parkinsons sjukdom kännetecknas av förlust av nervceller som producerar dopamin i en del av hjärnan som kallas substantia nigra. I de tidiga stadierna av sjukdomen svarar sjukdomen på medel som ersätter dopamin som levodopa. Patienter med mer avancerad sjukdom har stora fluktuationer i deras svar på levodopa, vilket visar på och av-perioder. Detta beror på fortsatt degeneration av neuroner. Rekombinant-metionyl human gliacellinje-härledd neurotrofisk faktor (r-metHuGDNF eller GDNF) är en neurotrofisk faktor som främjar överlevnad av dopaminerga neuroner. Detta är ett protein som produceras med rekombinant teknologi som är nästan identiskt med den naturligt producerade faktorn. Resultat från djurstudier indikerar att GDNF har potential att gynna patienter med avancerad Parkinsons sjukdom.

Syftet med denna kliniska prövning är att avgöra om GDNF verkar för att lindra symtom på avancerad Parkinsons sjukdom. Studien kommer också att testa leveransen av GDNF med hjälp av en kateter som implanteras i putamen, det område av hjärnan som är associerat med Parkinsons sjukdom och en infusionspump som implanteras under huden i buken eller bröstet. GDNF kommer att placeras i pumpen och levereras genom katetern till hjärnan. Syftet med denna studie är att fastställa de potentiella fördelarna och biverkningarna av GDNF. Prestanda och säkerhet för kateter-/infusionspumpsystemet kommer också att bedömas. Studien kommer att pågå i 6 månader. Försökspersonerna kommer att genomgå neurologiska tester, datoriserad gångbedömning och neurologisk avbildning.