Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístup k použití Myozymu (alglukosidáza Alfa) u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem

4. února 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Pompeho nemoc (také známá jako onemocnění z ukládání glykogenu typu II) je způsobena nedostatkem kritického enzymu v těle nazývaného kyselá alfa-glukosidáza (GAA). Normálně GAA využívají tělesné buňky k rozkladu glykogenu (uložené formy cukru) ve specializovaných strukturách zvaných lysozomy. U pacientů s Pompeho chorobou se nadměrné množství glykogenu hromadí a ukládá v různých tkáních, zejména srdečním a kosterním svalstvu, což brání jejich normální funkci. Cílem tohoto protokolu je poskytnout enzymovou substituční terapii alglukosidázou alfa na základě rozšířeného přístupu těžce postiženým pacientům s Pompeho chorobou s pozdním nástupem, pro které neexistuje žádná alternativní léčba a kteří nesplňují klinické charakteristiky popsané v kritériích pro zařazení. za účast v dalších studiích sponzorovaných společností Genzyme Corporation, do kterých jsou v současné době zařazováni pacienti s pozdním nástupem Pompeho choroby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
        • Colorado Health Science Center
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy
        • Galichia Heart Hospital
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Spojené státy, 02142
        • Genzyme Medical Information
    • Missouri
      • Joplin, Missouri, Spojené státy
        • Freeman Health Systems
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy
        • The Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • Manhasset, New York, Spojené státy
        • North Shore University Hospital
      • Rochester Hills, New York, Spojené státy
        • Macoumb/Oakland Adult Medicine
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Spojené státy
        • Riverside Regional Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient nebo jeho zákonný zástupce musí poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.
  • Pacient má/měl nástup příznaků kompatibilních s Pompeho nemocí po 12 měsících věku. Věk při nástupu příznaků musí být zdokumentován v lékařském záznamu (záznamech) pacienta.
  • Pacient má zdokumentovaný nedostatek GAA v souladu s diagnózou Pompeho choroby, nebo má pacient potvrzenou diagnózu Pompeho choroby dokumentovaným genotypem. Tkáně používané pro stanovení deficitu GAA mohou zahrnovat krevní, svalové nebo kožní fibroblasty.
  • Pacient musí mít následující podmínky: a. Pacient musí být upoután na invalidní vozík (nemůže se pohybovat s použitím pomocných zařízení, jako je chodítko, hůl nebo berle) A b. Pacient vyžaduje použití invazivní ventilace (definované jako použití jakékoli formy ventilační podpory aplikované endotracheální trubicí).
  • Pacientky ve fertilním věku musí mít každý měsíc před podáním dávky zdokumentovaný negativní těhotenský test. Kromě toho musí všechny pacientky ve fertilním věku během celého programu používat lékařsky uznávanou metodu antikoncepce. Muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí používat bariérovou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu do 30 dnů před registrací do programu.
  • Závažná vrozená abnormalita;
  • Klinicky významné organické onemocnění (s výjimkou příznaků souvisejících s Pompeho chorobou s pozdním nástupem), včetně klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního, neurologického nebo renálního onemocnění nebo jiného zdravotního stavu, závažného interkurentního onemocnění nebo polehčujících okolností, které názoru výzkumníka, by bránilo účasti ve studii nebo potenciálně snižovalo přežití.
  • Pacient splňuje klinické charakteristiky popsané v zařazovacích kritériích pro účast v jiné studii léčby sponzorované společností Genzyme Corporation, do které jsou v současné době zařazováni pacienti s Pompeho chorobou s pozdním nástupem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
JINÝ: 1
Biologický: Myozyme
20 mg/kg
Ostatní jména:
  • Alglukosidáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Zajistěte ERT pomocí přípravku Myozyme u vážně postižených pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2004

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2006

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. prosince 2003

První zveřejněno (ODHAD)

25. prosince 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

6. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU02603

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit