Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsbrug af myozym (Alglucosidase Alfa) hos patienter med sent debuterende Pompes sygdom

4. februar 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company
Pompes sygdom (også kendt som glykogenoplagringssygdom type II) er forårsaget af en mangel på et kritisk enzym i kroppen kaldet sur alfa-glucosidase (GAA). Normalt bruges GAA af kroppens celler til at nedbryde glykogen (en lagret form for sukker) i specialiserede strukturer kaldet lysosomer. Hos patienter med Pompes sygdom ophobes en for stor mængde glykogen og opbevares i forskellige væv, især hjerte- og skeletmuskler, hvilket forhindrer deres normale funktion. Formålet med denne protokol er at give enzymerstatningsterapi med alglucosidase alfa på udvidet adgangsbasis til alvorligt ramte patienter med sent opstået Pompes sygdom, for hvem der ikke er nogen alternativ behandling, og som ikke opfylder de kliniske karakteristika beskrevet i inklusionskriterierne for deltagelse i andre Genzyme Corporation-sponsorerede undersøgelser, der i øjeblikket indskriver patienter med sent opstået Pompes sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
        • Colorado Health Science Center
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater
        • Galichia Heart Hospital
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Forenede Stater, 02142
        • Genzyme Medical Information
    • Missouri
      • Joplin, Missouri, Forenede Stater
        • Freeman Health Systems
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater
        • The Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • Manhasset, New York, Forenede Stater
        • North Shore University Hospital
      • Rochester Hills, New York, Forenede Stater
        • Macoumb/Oakland Adult Medicine
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forenede Stater
        • Riverside Regional Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten eller patientens juridiske værge skal give skriftligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres.
  • Patienten har/har haft symptomer, der er forenelige med Pompes sygdom, efter 12 måneders alderen. Alder ved symptomdebut skal dokumenteres i patientens journal(er).
  • Patienten har dokumenteret GAA-mangel i overensstemmelse med en diagnose af Pompes sygdom, eller patienten har en bekræftet diagnose af Pompes sygdom efter dokumenteret genotype. Væv, der anvendes til bestemmelse af GAA-mangel, kan omfatte blod-, muskel- eller hudfibroblaster.
  • Patienten skal have følgende forhold: a. Patienten skal være kørestolsbundet (ude af stand til at bevæge sig ved hjælp af hjælpemidler, såsom rollator, stok eller krykker) OG b. Patienten har behov for brug af invasiv ventilation (defineret som brugen af ​​enhver form for ventilatorisk støtte påført gennem en endotracheal tube).
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en dokumenteret negativ graviditetstest før dosering hver måned. Derudover skal alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder anvende en medicinsk accepteret præventionsmetode gennem hele programmet. Mandlige patienter, der er seksuelt aktive, skal bruge en barrierepræventionsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af ethvert forsøgsprodukt inden for 30 dage før programtilmelding.
  • Større medfødt abnormitet;
  • Klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til sent debuterende Pompes sygdom), herunder klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge-, neurologisk eller nyresygdom eller anden medicinsk tilstand, alvorlig interkurrent sygdom eller formildende omstændighed, som i efterforskerens udtalelse, ville udelukke deltagelse i undersøgelsen eller potentielt mindske overlevelsen.
  • Patienten opfylder de kliniske karakteristika, der er beskrevet i inklusionskriterierne for deltagelse i andre Genzyme Corporation-sponsorerede behandlingsstudier, der i øjeblikket indskriver patienter med sent opstået Pompes sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ANDET: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg
Andre navne:
  • Alglucosidase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Giv ERT med Myozyme til alvorligt ramte patienter med sent opstået Pompes sygdom
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2004

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. august 2006

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. december 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. december 2003

Først opslået (SKØN)

25. december 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

6. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU02603

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner