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Expanded Access Use of Myozyme (Alglucosidase Alfa) bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company
Morbus Pompe (auch bekannt als Glykogenspeicherkrankheit Typ II) wird durch einen Mangel an einem kritischen Enzym im Körper namens saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht. Normalerweise wird GAA von den Körperzellen verwendet, um Glykogen (eine gespeicherte Form von Zucker) innerhalb spezialisierter Strukturen, die Lysosomen genannt werden, abzubauen. Bei Patienten mit Morbus Pompe sammelt sich eine übermäßige Menge an Glykogen an und wird in verschiedenen Geweben, insbesondere Herz- und Skelettmuskeln, gespeichert, was deren normale Funktion verhindert. Das Ziel dieses Protokolls ist die Bereitstellung einer Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alfa auf erweiterter Zugangsbasis für schwer betroffene Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Beginn, für die es keine alternative Behandlung gibt und die die in den Einschlusskriterien beschriebenen klinischen Merkmale nicht erfüllen für die Teilnahme an anderen von der Genzyme Corporation gesponserten Studien, in die derzeit Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit aufgenommen werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
        • Colorado Health Science Center
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten
        • Galichia Heart Hospital
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02142
        • Genzyme Medical Information
    • Missouri
      • Joplin, Missouri, Vereinigte Staaten
        • Freeman Health Systems
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten
        • The Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten
        • North Shore University Hospital
      • Rochester Hills, New York, Vereinigte Staaten
        • Macoumb/Oakland Adult Medicine
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Vereinigte Staaten
        • Riverside Regional Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient oder der/die Erziehungsberechtigte(n) des Patienten müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Der Patient hat/hatte nach einem Alter von 12 Monaten Symptome, die mit Morbus Pompe vereinbar sind. Das Alter bei Auftreten der Symptome muss in der Krankenakte(n) des Patienten dokumentiert werden.
  • Der Patient hat einen dokumentierten GAA-Mangel, der mit einer Diagnose von Morbus Pompe übereinstimmt, oder der Patient hat eine bestätigte Diagnose von Morbus Pompe nach dokumentiertem Genotyp. Gewebe, die zur Bestimmung eines GAA-Mangels verwendet werden, können Blut-, Muskel- oder Hautfibroblasten umfassen.
  • Der Patient muss die folgenden Bedingungen haben: a. Der Patient muss an den Rollstuhl gefesselt sein (nicht in der Lage sein, mit Hilfe von Hilfsmitteln wie Gehhilfe, Stock oder Krücken zu gehen) UND b. Der Patient benötigt eine invasive Beatmung (definiert als die Verwendung jeglicher Form von Beatmungsunterstützung, die durch einen Endotrachealtubus angewendet wird).
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen jeden Monat vor der Verabreichung einen dokumentierten negativen Schwangerschaftstest haben. Darüber hinaus müssen alle Patientinnen im gebärfähigen Alter während des gesamten Programms eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anwenden. Männliche Patienten, die sexuell aktiv sind, müssen eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfprodukts innerhalb von 30 Tagen vor Programmanmeldung.
  • Große angeborene Anomalie;
  • Klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit spät einsetzender Pompe-Krankheit), einschließlich klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen oder anderer medizinischer Zustände, schwerer interkurrenter Erkrankungen oder mildernder Umstände, die in der Meinung des Prüfarztes, würde die Teilnahme an der Studie ausschließen oder möglicherweise die Überlebenszeit verkürzen.
  • Der Patient erfüllt die klinischen Merkmale, die in den Einschlusskriterien für die Teilnahme an einer anderen von der Genzyme Corporation gesponserten Behandlungsstudie beschrieben sind, in die derzeit Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch aufgenommen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ANDERE: 1
Biologisch: Myozym
20mg/kg
Andere Namen:
  • Alglucosidase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Verabreichen Sie ERT mit Myozyme bei schwer betroffenen Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2004

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2006

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Dezember 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Dezember 2003

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

25. Dezember 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

6. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU02603

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