Klofarabin vs klofarabin v plus s nízkou dávkou Ara-C u dříve neléčených pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML) a vysoce rizikovými myelodysplastickými syndromy (MDS).

Klofarabin je chemoterapeutický lék, který je navržen tak, aby interferoval s růstem a vývojem rakovinných buněk. Ara-C je chemoterapeutický lék, který je schválen pro léčbu AML a MDS. Přestože existují zkušenosti s kombinací obou léků, nebyly provedeny studie, které by zkoumaly konkrétní dávky a schéma klofarabinu plus ara-C, které můžete dostávat.

Než budete moci zahájit léčbu ve studii, podstoupíte takzvané „screeningové testy“. Tyto testy pomohou lékaři rozhodnout, zda jste způsobilí zúčastnit se studie. Budete mít kompletní anamnézu a fyzickou prohlídku. Budete také dotázáni na to, jaké léky v současné době užíváte a na úroveň vašich každodenních aktivit. Přibližně 2 polévkové lžíce krve budou odebrány pro rutinní krevní testy a pro ujištění, že nejste vystaveni zvýšenému riziku rozvoje nežádoucích účinků.

Před prvním ošetřením (obvykle do 14 dnů) vám mohou být odebrány vzorky kostní dřeně. Pro odběr vzorku kostní dřeně se oblast kyčle nebo hrudní kosti znecitliví anestetikem a malé množství kostní dřeně se odebere velkou jehlou. Postup vám vysvětlí váš lékař a bude vyžadovat, abyste podepsali samostatný dokument o souhlasu.

První výsledky studie ukázaly, že existuje jednoznačně lepší odpověď na kombinovanou léčbu ve srovnání s léčbou samotným klofarabinem. Z tohoto důvodu budou nyní všichni účastníci této studie zařazeni do skupiny klofarabin plus ara-C. Budete dostávat klofarabin do žíly denně po dobu 5 dnů v řadě. Navíc budete dostávat injekce ara-C pod kůži jednou denně po dobu 14 dní v řadě. Ve dnech, kdy se užívá klofarabin i ara-C, bude klofarabin podán přibližně 4 hodiny před injekcemi ara-C. Můžete se naučit podávat si injekce ara-C. Každý cyklus se může opakovat každé 3 až 6 týdnů. Injekce budete muset zaznamenat do lékového deníku.

V tomto dávkovacím schématu lze podat až 2 z těchto cyklů (pro obě skupiny). Pokud zaznamenáte odpověď na léčbu, můžete pokračovat až ve 12 cyklech terapie, během kterých bude klofarabin podáván po dobu 3 dnů místo 5 a ara-C po dobu 7 dnů namísto 14. Udržovací cykly mohou být podávány v průměru každých 4 až 7 týdnů.

Před každým léčebným kurzem absolvujete fyzickou prohlídku včetně měření vaší hmotnosti a vitálních funkcí. Budete také dotázáni, jak se cítíte a jak jste schopni plnit svou každodenní rutinu. Nejméně jednou týdně (častěji, pokud to váš lékař považuje za nutné) vám budou odebírány vzorky krve (asi 1–2 čajové lžičky) pro rutinní laboratorní testy. Přibližně 3 týdny po prvním ošetření vám mohou být odebrány vzorky kostní dřeně. Poté budou odběry kostní dřeně prováděny každé 2 týdny (nebo častěji, pokud to váš lékař považuje za nutné). Vzorek kostní dřeně bude testován za účelem vyhodnocení reakce onemocnění na terapii.

První 4 týdny léčby budete muset zůstat v Houstonu. Poté se musíte vrátit do Houstonu, abyste dostali léčbu klofarabinem, ale můžete absolvovat kontrolní návštěvy a krevní testy u svého místního lékaře. Pokud se onemocnění zhorší nebo zaznamenáte jakékoli nesnesitelné nežádoucí účinky, budete ze studie vyřazeni a lékař s vámi probere další možnosti léčby.

Po ukončení léčby a dokud se účastníte této studie, budete každé 3–6 měsíců naplánováno na kontrolu stavu onemocnění a vašeho celkového zdraví, dokud budete ve studii. Jakmile budete ze studie vyřazeni, váš lékař rozhodne, jak často budete mít následnou kontrolu v rámci vaší standardní péče.

Toto je výzkumná studie. Clofarabin je schválen Food and Drug Administration (FDA) pouze pro použití ve výzkumu. Této studie se zúčastní až 108 účastníků. Všichni budou zapsáni na M. D. Anderson.