UARK 2003-41: Studie terapie vysokými dávkami u pacientů s mnohočetným myelomem

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti se symptomatickým mnohočetným myelomem, dříve léčení nebo neléčení.
• Pacienti dříve neléčení nesmějí mít nárok na UARK 2003-33.
• Karnofského výkonnostní skóre > 60 %, pokud není způsobeno MM
• Pacienti musí být v době registrace mladší 75 let
• Pacient nesmí mít předchozí autotransplantaci nebo alotransplantaci
• Pacient musí podepsat informovaný souhlas schválený IRB a musí rozumět zkoumané povaze studie.
• Negativní sérologie na HIV.
• základní studie do 60 dnů před registrací; pacienti nesmí mít v anamnéze chronickou obstrukční nebo chronickou restriktivní plicní nemoc. Pacienti musí mít adekvátní vyšetření plicních funkcí > 50 % předpokládaných mechanických aspektů (FEV1, FVC atd.) a difúzní kapacitu (DLCO) > 50 % předpokládaných hodnot. Pacienti, kteří nejsou schopni dokončit testy funkce plic kvůli bolesti na hrudi související s myelomem, musí mít CT sken hrudníku s vysokým rozlišením a musí mít také přijatelné arteriální krevní plyny definované jako P02 vyšší než 70.
• Pacienti s nedávným (< 6 měsíců) infarktem myokardu, nestabilní anginou pectoris, obtížně kontrolovatelným městnavým srdečním selháním, nekontrolovanou hypertenzí nebo obtížně kontrolovatelnými srdečními arytmiemi nejsou vhodní. Ejekční frakce podle ECHO nebo musí být > 40 % a musí být provedena do 60 dnů před registrací, pokud pacient během této doby nepodstoupil chemoterapii (vyjma dexametazonu a thalidomidu), v takovém případě se musí LVEF opakovat.

Kritéria vyloučení:

• Nekontrolovaná infekce, jak je definováno v části protokolu 5.1.11
• Abnormality jaterních funkcí s celkovým bilirubinem více než dvojnásobkem horní hranice normálu nebo AST nebo ALT více než trojnásobkem horní hranice normálu
• Těžká renální dysfunkce, definovaná jako kreatinin > 3 mg/dl nebo clearance kreatininu < 30 ml/min
• Významná neurotoxicita, definovaná jako stupeň neurotoxicity > 2 na NCI Common Toxicity Criteria
• Počet krevních destiček < 100 000/mm3 nebo ANC < 1 000/μl
• Syndrom POEMS
• Klinicky významná jaterní dysfunkce zaznamenaná přímým bilirubinem nebo AST >3násobkem horní normální hranice nebo klinicky významnou souběžnou hepatitidou
• Srdeční selhání třídy III nebo IV třídy New York Hospital Association (NYHA).
• Infarkt myokardu za posledních 6 měsíců
• Pacienti s anamnézou léčby klinicky významných komorových srdečních arytmií
• Špatně kontrolovaná hypertenze, diabetes mellitus nebo jiné závažné zdravotní nebo psychiatrické onemocnění, které by mohlo potenciálně narušit dokončení léčby podle tohoto protokolu
• Těhotná nebo potenciální těhotenství. Ženy ve fertilním věku budou mít při screeningu těhotenský [β-HCG] test a budou muset používat lékařsky schválenou antikoncepční metodu. Před podáním každé dávky studovaného léku bude provedeno těhotenské testování
• Kojící ženy se nemohou zúčastnit
• Předchozí expozice adriamycinu >450 mg/m2