UARK 2003-41: En undersøgelse af højdosis-densitetsterapi hos patienter med myelomatose

Inklusionskriterier:

• Patienter med symptomatisk myelomatose, tidligere behandlet eller ubehandlet.
• Patienter, der tidligere ikke er behandlet, må ikke være berettiget til UARK 2003-33.
• Karnofsky præstationsscore > 60 %, medmindre det skyldes MM
• Patienter skal være <75 år på registreringstidspunktet
• Patienten må ikke have haft en tidligere auto- eller allotransplantation
• Patienten skal have underskrevet et IRB-godkendt informeret samtykke og forstå undersøgelsens karakter af undersøgelse.
• Negativ serologi for HIV.
• Baseline undersøgelser inden for 60 dage før registrering; patienter må ikke have en historie med kronisk obstruktiv eller kronisk restriktiv lungesygdom. Patienter skal have tilstrækkelige lungefunktionsundersøgelser > 50 % af forudsagt på mekaniske aspekter (FEV1, FVC osv.) og diffusionskapacitet (DLCO) > 50 % af forudsagt. Patienter, der ikke er i stand til at gennemføre lungefunktionstests på grund af myelom-relaterede brystsmerter, skal have en høj opløsning CT-scanning af brystet og skal også have acceptable arterielle blodgasser defineret som P02 større end 70.
• Patienter med nylig (< 6 måneder) myokardieinfarkt, ustabil angina, svær at kontrollere kongestiv hjerteinsufficiens, ukontrolleret hypertension eller vanskelige at kontrollere hjertearytmier er ikke egnede. Ejektionsfraktion ved ECHO eller skal være > 40 % og skal udføres inden for 60 dage før registrering, medmindre patienten har modtaget kemoterapi inden for det tidsrum (dexamethason og thalidomid udelukket), i hvilket tilfælde LVEF skal gentages.

Ekskluderingskriterier:

• Ukontrolleret infektion som defineret i protokol afsnit 5.1.11
• Leverfunktionsabnormiteter med total bilirubin mere end det dobbelte af den øvre grænse for normal eller AST eller ALT mere end tre gange den øvre grænse for normal
• Alvorlig nyreinsufficiens, defineret som en kreatinin > 3 mg/dl eller en kreatininclearance på < 30 ml/min.
• Signifikant neurotoksicitet, defineret som grad > 2 neurotoksicitet pr. NCI Common Toxicity Criteria
• Blodpladeantal < 100.000/mm3 eller ANC < 1.000/μl
• DIGTE syndrom
• Klinisk signifikant leverdysfunktion som bemærket ved direkte bilirubin eller AST >3 gange den øvre normalgrænse eller klinisk signifikant samtidig hepatitis
• New York Hospital Association (NYHA) klasse III eller klasse IV hjertesvigt
• Myokardieinfarkt inden for de sidste 6 måneder
• Patienter med tidligere behandling for klinisk signifikante ventrikulære hjertearytmier
• Dårligt kontrolleret hypertension, diabetes mellitus eller anden alvorlig medicinsk sygdom eller psykiatrisk sygdom, der potentielt kan forstyrre afslutningen af ​​behandlingen i henhold til denne protokol
• Gravid eller potentiel graviditet. Kvinder i den fødedygtige alder vil have en graviditetstest [β-HCG] ved screening og skal bruge en medicinsk godkendt præventionsmetode. Graviditetstest vil blive udført før administration af hver dosis af undersøgelseslægemidlet
• Ammende kvinder må ikke deltage
• Tidligere adriamycineksponering >450 mg/m2